Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie GLPG1837 u subjektů s cystickou fibrózou (mutace S1251N) (SAPHIRA2)

10. října 2016 aktualizováno: Galapagos NV

Fáze IIa, otevřená studie dvou dávek GLPG1837 u subjektů s cystickou fibrózou a mutací S1251N

Nejméně 6 pacientů s cystickou fibrózou s mutací S1251N bude léčeno po dobu 4 týdnů, sestávajících ze dvou po sobě jdoucích dvoutýdenních léčebných období, přičemž každé vyhodnotí jednu dávku GLPG1837. Po léčebném období následuje 7-10denní sledovací období.

V průběhu studie budou subjekty vyšetřovány na jakékoli vedlejší účinky, které se mohou objevit (bezpečnost a snášenlivost).

Změny v chloridu potu budou hodnoceny jako biomarker od výchozího stavu a změny plicní funkce (účinnost) budou zkoumány v průběhu studie. Bude také stanoveno množství GLPG1837 přítomného v krvi (farmakokinetika).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Antwerp, Belgie
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Belgie
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgie
        • University Hospitals Leuven
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • AMC
      • Utrecht, Holandsko
        • UMC Utrecht

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let s potvrzenou diagnózou cystické fibrózy
  • Subjekty s hradlovou mutací S1251N CFTR na alespoň jedné alele v genu CFTR
  • Subjekty, které jsou v současné době léčeny ivakaftorem ve stabilním režimu nebo nejsou v léčebném režimu s ivakaftorem, alespoň 2 týdny před screeningem
  • Hmotnost ≥ 40,0 kg
  • Subjekty na stabilním souběžném léčebném režimu po dobu alespoň 4 týdnů před výchozí hodnotou (kromě ivakaftoru)
  • FEV1 před nebo po bronchodilataci ≥ 40 % předpokládané normální hodnoty
  • Subjekt bude muset používat vysoce účinné metody antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  • na léčebném režimu obsahujícím ivakaftor a neschopný nebo neochotný přerušit léčbu ivakaftorem na období vymývání a léčby ve studii
  • Současné užívání antimykotik do 4 týdnů od výchozího stavu
  • Anamnéza klinicky významného nestabilního nebo nekontrolovaného chronického onemocnění
  • Cirhóza jater a portální hypertenze
  • Jakákoli významná změna v léčebném režimu pro zdraví plic během 4 týdnů od výchozího stavu
  • Nestabilní stav plic nebo infekce dýchacích cest nebo změny v léčbě plicního onemocnění během 4 týdnů od výchozího stavu
  • Abnormální funkce jater
  • Klinicky významné abnormality na EKG
  • Malignita v anamnéze, solidní orgánová/hematologická transplantace
  • Abnormální funkce ledvin
  • Účast v další experimentální terapeutické studii během 30 dnů nebo 5násobku poločasu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GLPG1837 dávka 1 a GLPG1837 dávka 2
GLPG1837 dvakrát denně perorální dávkování - ráno a večer, po dobu 4 týdnů
Lék: GLPG1837 dávka 1
jedna tableta GLPG1837 ráno a jedna tableta GLPG1837 večer po dobu 2 týdnů
Lék: GLPG1837 dávka 2
jedna tableta GLPG1837 ráno a jedna tableta GLPG1837 večer po dobu 2 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny nežádoucích jevů
Časové okno: Až 9 týdnů
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG1837 z hlediska nežádoucích účinků při každé návštěvě
Až 9 týdnů
Změny laboratorních parametrů
Časové okno: Až 7 týdnů
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG1837 z hlediska abnormálních laboratorních parametrů při každé návštěvě
Až 7 týdnů
Změny na elektrokardiogramu
Časové okno: Až 7 týdnů
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG1837 z hlediska abnormálního elektrokardiogramu při každé návštěvě
Až 7 týdnů
Změny životních funkcí
Časové okno: Až 9 týdnů
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG1837 z hlediska abnormálních vitálních funkcí při každé návštěvě
Až 9 týdnů
Změny ve fyzikálním vyšetření
Časové okno: Až 9 týdnů
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG1837 z hlediska abnormálního fyzikálního vyšetření při každé návštěvě
Až 9 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny koncentrace chloridu v potu
Časové okno: Až 9 týdnů
Aby bylo možné vyhodnotit účinek GLPG1837 z hlediska změny koncentrace chloridu potu, biomarker pro měření funkce iontového kanálu regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR) při každé návštěvě
Až 9 týdnů
Změny plicní funkce (objem usilovného výdechu za 1 sekundu, FEV1) hodnocené spirometrií
Časové okno: Až 9 týdnů
Prozkoumat účinek GLPG1837 ve smyslu změny plicní funkce (objem usilovného výdechu za 1 sekundu, FEV1) hodnocený spirometrií při každé návštěvě
Až 9 týdnů
Plazmatické hladiny GLPG1837
Časové okno: Až 4 týdny
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) GLPG1837 měřením množství v plazmě mezi dnem 1 a dnem 29 při každé návštěvě
Až 4 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Galapagos NV

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. února 2016

První zveřejněno (Odhad)

24. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

11. října 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. října 2016

Naposledy ověřeno

1. března 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GLPG1837-CL-202
  • 2015-003292-30 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GLPG1837 dávka 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit