Studie av GLPG1837 hos personer med cystisk fibrose (S1251N-mutasjon) (SAPHIRA2)
10. oktober 2016 oppdatert av: Galapagos NV
En fase IIa, åpen studie av to doser GLPG1837 hos personer med cystisk fibrose og S1251N-mutasjonen
Minst 6 pasienter med cystisk fibrose med S1251N-mutasjonen vil bli behandlet i 4 uker, bestående av to påfølgende behandlingsperioder på to uker som evaluerer én dose GLPG1837 hver. Etter behandlingsperioden er det 7-10 dagers oppfølgingsperiode.
I løpet av studien vil forsøkspersonene bli undersøkt for eventuelle bivirkninger som kan oppstå (sikkerhet og toleranse).
Endringer i svetteklorid vil bli vurdert som biomarkør fra baseline og utover, og endringer i lungefunksjon (effektivitet) vil bli utforsket gjennom hele studien. Mengden GLPG1837 som er tilstede i blodet (farmakokinetikk) vil også bli bestemt.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
7
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner ≥ 18 år, med en bekreftet diagnose av cystisk fibrose
- Personer med gating S1251N CFTR-mutasjon på minst ett allel i CFTR-genet
- Personer som for tiden mottar behandling med ivacaftor på et stabilt regime eller ikke på et behandlingsregime med ivacaftor, i minst 2 uker før screening
- Vekt ≥ 40,0 kg
- Personer på stabilt samtidig behandlingsregime i minst 4 uker før baseline (unntatt ivacaftor)
- Pre- eller post-bronkodilatator FEV1 ≥ 40 % av antatt normal
- Forsøkspersonen må bruke svært effektive prevensjonsmetoder
Ekskluderingskriterier:
- På et behandlingsregime som inneholder ivacaftor og ute av stand eller vilje til å seponere ivacaftor i utvaskings- og behandlingsperiodene i studien
- Samtidig bruk av soppdrepende legemidler innen 4 uker etter baseline
- En historie med en klinisk meningsfull ustabil eller ukontrollert kronisk sykdom
- Levercirrhose og portal hypertensjon
- Enhver betydelig endring i det medisinske regimet for lungehelse innen 4 uker etter baseline
- Ustabil lungestatus eller luftveisinfeksjon eller endringer i behandling for lungesykdom innen 4 uker etter baseline
- Unormal leverfunksjon
- Klinisk signifikante abnormiteter på EKG
- Anamnese med malignitet, solid organ/hematologisk transplantasjon
- Unormal nyrefunksjon
- Deltakelse i en annen eksperimentell terapistudie innen 30 dager eller 5 ganger halveringstid
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: GLPG1837 dose 1 og GLPG1837 dose 2
GLPG1837 oral dosering to ganger daglig - morgen og kveld, i 4 uker
|
en GLPG1837 tablett om morgenen og en GLPG1837 tablett om kvelden, i 2 uker
en GLPG1837 tablett om morgenen og en GLPG1837 tablett om kvelden, i 2 uker
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 9 uker
|
For å evaluere sikkerheten og toleransen til GLPG1837 når det gjelder uønskede hendelser ved hvert besøk
|
Inntil 9 uker
|
|
Endringer i laboratorieparametre
Tidsramme: Inntil 7 uker
|
For å evaluere sikkerheten og toleransen til GLPG1837 når det gjelder unormale laboratorieparametre ved hvert besøk
|
Inntil 7 uker
|
|
Endringer i elektrokardiogram
Tidsramme: Inntil 7 uker
|
For å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten til GLPG1837 i form av unormalt elektrokardiogram ved hvert besøk
|
Inntil 7 uker
|
|
Endringer i vitale tegn
Tidsramme: Opptil 9 uker
|
For å evaluere sikkerheten og toleransen til GLPG1837 når det gjelder unormale vitale tegn ved hvert besøk
|
Opptil 9 uker
|
|
Endringer i fysisk undersøkelse
Tidsramme: Opptil 9 uker
|
For å evaluere sikkerheten og toleransen til GLPG1837 i form av unormal fysisk undersøkelse ved hvert besøk
|
Opptil 9 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i svettekloridkonsentrasjon
Tidsramme: Inntil 9 uker
|
For å evaluere effekten av GLPG1837 når det gjelder endring i svettekloridkonsentrasjon, en biomarkør for å måle cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) ionekanalfunksjon ved hvert besøk
|
Inntil 9 uker
|
|
Endringer i lungefunksjon (tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund, FEV1) vurdert ved spirometri
Tidsramme: Inntil 9 uker
|
For å utforske effekten av GLPG1837 når det gjelder endring i lungefunksjon (tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund, FEV1) vurdert ved spirometri ved hvert besøk
|
Inntil 9 uker
|
|
Plasmanivåer av GLPG1837
Tidsramme: Inntil 4 uker
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til GLPG1837 ved å måle mengden i plasma mellom dag 1 og dag 29 ved hvert besøk
|
Inntil 4 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2016
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. februar 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. februar 2016
Først lagt ut (Anslag)
24. februar 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
11. oktober 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. oktober 2016
Sist bekreftet
1. mars 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GLPG1837-CL-202
- 2015-003292-30 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .