GLPG1837:n tutkimus potilailla, joilla on kystinen fibroosi (S1251N-mutaatio) (SAPHIRA2)
maanantai 10. lokakuuta 2016 päivittänyt: Galapagos NV
Vaihe IIa, avoin tutkimus kahdesta GLPG1837-annoksesta potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja S1251N-mutaatio
Ainakin 6 kystistä fibroosia sairastavaa potilasta, joilla on S1251N-mutaatio, hoidetaan 4 viikon ajan, joka koostuu kahdesta peräkkäisestä kahden viikon pituisesta hoitojaksosta, joista kukin arvioi yhden GLPG1837-annoksen. Hoitojakson jälkeen on 7-10 päivän seurantajakso.
Tutkimuksen aikana koehenkilöt tutkitaan mahdollisten sivuvaikutusten varalta (turvallisuus ja siedettävyys).
Muutoksia hikikloridissa arvioidaan biomarkkerina lähtötilanteesta eteenpäin, ja muutoksia keuhkojen toiminnassa (tehokkuudessa) tutkitaan koko tutkimuksen ajan. Myös veressä olevan GLPG1837:n määrä (farmakokinetiikka) määritetään.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
7
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- AMC
-
Utrecht, Alankomaat
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Antwerp, Belgia
- University Hospital Antwerp
-
Ghent, Belgia
- University Hospital Ghent
-
Leuven, Belgia
- University Hospitals Leuven
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset ≥ 18-vuotiaat, joilla on vahvistettu kystinen fibroosi diagnoosi
- Koehenkilöt, joilla on S1251N CFTR-mutaatio vähintään yhdessä alleelissa CFTR-geenissä
- Koehenkilöt, jotka saavat tällä hetkellä ivakaftorihoitoa vakaana hoito-ohjelmana tai eivät saa ivakaftorihoitoa vähintään 2 viikon ajan ennen seulontaa
- Paino ≥ 40,0 kg
- Potilaat, jotka ovat saaneet stabiilia samanaikaista hoitoa vähintään 4 viikkoa ennen lähtötilannetta (pois lukien ivakaftori)
- Ennen tai jälkeen keuhkoputkia laajentavan FEV1 ≥ 40 % ennustetusta normaalista
- Tutkittavan on käytettävä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä
Poissulkemiskriteerit:
- Ivakaftoria sisältävällä hoito-ohjelmalla ja ei pysty tai halua lopettaa ivakaftorin käyttöä tutkimuksen huuhtoutumis- ja hoitojaksojen ajaksi
- Antifungaalisten lääkkeiden samanaikainen käyttö 4 viikon sisällä lähtötasosta
- Kliinisesti merkittävä epästabiili tai hallitsematon krooninen sairaus
- Maksakirroosi ja portaalihypertensio
- Kaikki merkittävät muutokset keuhkojen terveyden hoito-ohjelmassa 4 viikon sisällä lähtötilanteesta
- Epävakaa keuhkojen tila tai hengitystieinfektio tai muutokset keuhkosairauden hoidossa 4 viikon sisällä lähtötilanteesta
- Epänormaali maksan toiminta
- Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia EKG:ssä
- Aiempi pahanlaatuisuus, kiinteä elin/hematologinen siirto
- Epänormaali munuaisten toiminta
- Osallistuminen toiseen kokeelliseen hoitotutkimukseen 30 päivän sisällä tai 5 kertaa puoliintumisaika
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GLPG1837 annos 1 ja GLPG1837 annos 2
GLPG1837 kahdesti päivässä suun kautta - aamulla ja illalla, 4 viikon ajan
|
yksi GLPG1837 tabletti aamulla ja yksi GLPG1837 tabletti illalla, 2 viikon ajan
yksi GLPG1837 tabletti aamulla ja yksi GLPG1837 tabletti illalla, 2 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset haittatapahtumissa
Aikaikkuna: Jopa 9 viikkoa
|
Arvioida GLPG1837:n turvallisuutta ja siedettävyyttä haittatapahtumien suhteen jokaisella käynnillä
|
Jopa 9 viikkoa
|
|
Muutokset laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Jopa 7 viikkoa
|
Arvioida GLPG1837:n turvallisuutta ja siedettävyyttä epänormaalien laboratorioparametrien suhteen jokaisella käynnillä
|
Jopa 7 viikkoa
|
|
Muutokset elektrokardiogrammissa
Aikaikkuna: Jopa 7 viikkoa
|
Arvioida GLPG1837:n turvallisuutta ja siedettävyyttä epänormaalin elektrokardiogrammin suhteen jokaisella käynnillä
|
Jopa 7 viikkoa
|
|
Muutokset elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Jopa 9 viikkoa
|
Arvioida GLPG1837:n turvallisuutta ja siedettävyyttä epänormaalien elintoimintojen suhteen jokaisella käynnillä
|
Jopa 9 viikkoa
|
|
Muutokset fyysisessä tarkastuksessa
Aikaikkuna: Jopa 9 viikkoa
|
Arvioida GLPG1837:n turvallisuutta ja siedettävyyttä epänormaalin fyysisen tutkimuksen suhteen jokaisella käynnillä
|
Jopa 9 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset hikikloridipitoisuudessa
Aikaikkuna: Jopa 9 viikkoa
|
GLPG1837:n vaikutuksen arvioimiseksi hikikloridipitoisuuden muutoksissa biomarkkeri, joka mittaa kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijän (CFTR) ionikanavan toiminnan jokaisella käynnillä
|
Jopa 9 viikkoa
|
|
Muutokset keuhkojen toiminnassa (pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa, FEV1) spirometrialla arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 9 viikkoa
|
Tutkia GLPG1837:n vaikutusta keuhkojen toiminnan muutokseen (pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa, FEV1), joka arvioidaan spirometrialla jokaisella käynnillä
|
Jopa 9 viikkoa
|
|
GLPG1837:n plasmatasot
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa
|
GLPG1837:n farmakokinetiikan (PK) karakterisoimiseksi mittaamalla määrä plasmassa päivän 1 ja 29 välisenä aikana jokaisella käynnillä
|
Jopa 4 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. tammikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. elokuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. syyskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. helmikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 19. helmikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 24. helmikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 11. lokakuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. lokakuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GLPG1837-CL-202
- 2015-003292-30 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .