GLPG1837 在囊性纤维化（S1251N 突变）受试者中的研究 (SAPHIRA2)
2016年10月10日 更新者：Galapagos NV
在患有囊性纤维化和 S1251N 突变的受试者中进行两剂 GLPG1837 的 IIa 期开放标签研究
至少有 6 名具有 S1251N 突变的囊性纤维化患者将接受为期 4 周的治疗，包括两个为期两周的连续治疗期，每个治疗期评估一剂 GLPG1837。 治疗期结束后，有 7-10 天的随访期。
在研究过程中，将检查受试者是否有可能发生的任何副作用（安全性和耐受性）。
汗液氯化物的变化将从基线开始作为生物标志物进行评估，并在整个研究过程中探索肺功能（功效）的变化。 血液中存在的 GLPG1837 的量（药代动力学）也将被确定。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥ 18 岁且确诊患有囊性纤维化的男性或女性受试者
- 在 CFTR 基因的至少一个等位基因上具有门控 S1251N CFTR 突变的受试者
- 目前接受依伐卡托稳定方案治疗或未接受依伐卡托治疗方案的受试者，筛选前至少 2 周
- 重量 ≥ 40.0 公斤
- 在基线前至少 4 周接受稳定伴随治疗方案的受试者（不包括依伐卡托）
- 支气管扩张剂前或后 FEV1 ≥ 预计正常值的 40%
- 受试者将不得不使用高效的避孕方法
排除标准：
- 使用含依伐卡托的治疗方案并且不能或不愿在研究的清除期和治疗期停用依伐卡托
- 在基线 4 周内同时使用抗真菌药物
- 有临床意义的不稳定或不受控制的慢性病史
- 肝硬化和门静脉高压症
- 基线后 4 周内肺部健康医疗方案的任何显着变化
- 基线后 4 周内肺部状态不稳定或呼吸道感染或肺部疾病治疗发生变化
- 肝功能异常
- 心电图有临床意义的异常
- 恶性肿瘤、实体器官/血液移植史
- 肾功能异常
- 30天内或5倍半衰期内参加过另一项实验性治疗研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：GLPG1837 第 1 剂和 GLPG1837 第 2 剂
GLPG1837 每天两次口服给药 - 早晚，持续 4 周
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早上 1 片 GLPG1837 片剂，晚上 1 片 GLPG1837 片剂，持续 2 周
早上 1 片 GLPG1837 片剂，晚上 1 片 GLPG1837 片剂，持续 2 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件的变化
大体时间：长达 9 周
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评估 GLPG1837 在每次就诊时的不良事件方面的安全性和耐受性
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长达 9 周
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实验室参数的变化
大体时间：长达 7 周
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根据每次就诊时的异常实验室参数评估 GLPG1837 的安全性和耐受性
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长达 7 周
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心电图变化
大体时间：长达 7 周
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评估GLPG1837在每次就诊心电图异常方面的安全性和耐受性
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长达 7 周
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生命体征的变化
大体时间：长达 9 周
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评估 GLPG1837 在每次就诊时异常生命体征方面的安全性和耐受性
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长达 9 周
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体检变化
大体时间：长达 9 周
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评估GLPG1837在每次就诊异常体检方面的安全性和耐受性
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长达 9 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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汗液氯化物浓度的变化
大体时间：长达 9 周
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评估 GLPG1837 对汗液氯化物浓度变化的影响，汗液氯化物浓度是每次就诊时测量囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 离子通道功能的生物标志物
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长达 9 周
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通过肺量计评估肺功能的变化（第 1 秒用力呼气容积，FEV1）
大体时间：长达 9 周
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探讨 GLPG1837 对每次就诊时通过肺量计评估的肺功能（第 1 秒用力呼气容积，FEV1）变化的影响
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长达 9 周
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GLPG1837 的血浆水平
大体时间：长达 4 周
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通过在每次访问时测量第 1 天和第 29 天之间的血浆量来表征 GLPG1837 的药代动力学 (PK)
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长达 4 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Olivier Van de Steen, MD, MBA、Galapagos NV
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年1月1日
初级完成 (实际的)
2016年8月1日
研究完成 (实际的)
2016年9月1日
研究注册日期
首次提交
2016年2月16日
首先提交符合 QC 标准的
2016年2月19日
首次发布 (估计)
2016年2月24日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年10月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年10月10日
最后验证
2016年3月1日
更多信息
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