Estudio de GLPG1837 en sujetos con fibrosis quística (mutación S1251N) (SAPHIRA2)
10 de octubre de 2016 actualizado por: Galapagos NV
Un estudio abierto de fase IIa de dos dosis de GLPG1837 en sujetos con fibrosis quística y la mutación S1251N
Se tratarán al menos 6 pacientes con fibrosis quística con la mutación S1251N durante 4 semanas, que constarán de dos períodos de tratamiento consecutivos de dos semanas evaluando una dosis de GLPG1837 cada uno. Después del período de tratamiento, hay un período de seguimiento de 7 a 10 días.
Durante el curso del estudio, los sujetos serán examinados para detectar cualquier efecto secundario que pueda ocurrir (seguridad y tolerabilidad).
Los cambios en el cloruro del sudor se evaluarán como biomarcador desde el inicio y se explorarán los cambios en la función pulmonar (eficacia) a lo largo del estudio. También se determinará la cantidad de GLPG1837 presente en la sangre (farmacocinética).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Antwerp, Bélgica
- University Hospital Antwerp
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Ghent, Bélgica
- University Hospital Ghent
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Leuven, Bélgica
- University Hospitals Leuven
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Amsterdam, Países Bajos
- AMC
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Utrecht, Países Bajos
- UMC Utrecht
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos o femeninos ≥ 18 años de edad, con diagnóstico confirmado de fibrosis quística
- Sujetos con mutación de activación S1251N CFTR en al menos un alelo en el gen CFTR
- Sujetos que actualmente reciben tratamiento con ivacaftor en un régimen estable o que no están en un régimen de tratamiento con ivacaftor, durante al menos 2 semanas antes de la selección
- Peso ≥ 40,0 kg
- Sujetos con un régimen de tratamiento concomitante estable durante al menos 4 semanas antes del inicio (excluyendo ivacaftor)
- FEV1 antes o después del broncodilatador ≥ 40 % del valor normal previsto
- El sujeto tendrá que usar métodos anticonceptivos altamente efectivos.
Criterio de exclusión:
- Con un régimen de tratamiento que contiene ivacaftor y no pueden o no quieren interrumpir el tratamiento con ivacaftor durante los períodos de lavado y tratamiento del estudio
- Uso concomitante de medicamentos antimicóticos dentro de las 4 semanas de la línea de base
- Antecedentes de una enfermedad crónica inestable o no controlada clínicamente significativa
- Cirrosis hepática e hipertensión portal
- Cualquier cambio significativo en el régimen médico para la salud pulmonar dentro de las 4 semanas del inicio
- Estado pulmonar inestable o infección del tracto respiratorio o cambios en la terapia para la enfermedad pulmonar dentro de las 4 semanas del inicio
- Función hepática anormal
- Anomalías clínicamente significativas en el ECG
- Antecedentes de neoplasia maligna, órgano sólido/trasplante hematológico
- Función renal anormal
- Participación en otro estudio de terapia experimental dentro de los 30 días o 5 veces la vida media
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: GLPG1837 dosis 1 y GLPG1837 dosis 2
Dosificación oral de GLPG1837 dos veces al día: mañana y tarde, durante 4 semanas
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una tableta de GLPG1837 por la mañana y una tableta de GLPG1837 por la noche, durante 2 semanas
una tableta de GLPG1837 por la mañana y una tableta de GLPG1837 por la noche, durante 2 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en los eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 9 semanas
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de GLPG1837 en términos de eventos adversos en cada visita
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Hasta 9 semanas
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Cambios en los parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta 7 semanas
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de GLPG1837 en términos de parámetros de laboratorio anormales en cada visita
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Hasta 7 semanas
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Cambios en el electrocardiograma
Periodo de tiempo: Hasta 7 semanas
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de GLPG1837 en términos de electrocardiograma anormal en cada visita
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Hasta 7 semanas
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Cambios en los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 9 semanas
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de GLPG1837 en términos de signos vitales anormales en cada visita
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Hasta 9 semanas
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Cambios en el examen físico
Periodo de tiempo: Hasta 9 semanas
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de GLPG1837 en términos de examen físico anormal en cada visita
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Hasta 9 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en la concentración de cloruro en el sudor
Periodo de tiempo: Hasta 9 semanas
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Evaluar el efecto de GLPG1837 en términos de cambio en la concentración de cloruro en el sudor, un biomarcador para medir la función del canal iónico del regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR) en cada visita
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Hasta 9 semanas
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Cambios en la función pulmonar (volumen espiratorio forzado en 1 segundo, FEV1) evaluados por espirometría
Periodo de tiempo: Hasta 9 semanas
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Explorar el efecto de GLPG1837 en términos de cambio en la función pulmonar (volumen espiratorio forzado en 1 segundo, FEV1) evaluado por espirometría en cada visita
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Hasta 9 semanas
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Niveles plasmáticos de GLPG1837
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas
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Caracterizar la farmacocinética (PK) de GLPG1837 midiendo la cantidad en plasma entre el día 1 y el día 29 en cada visita
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Hasta 4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de febrero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de febrero de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
24 de febrero de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
11 de octubre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de octubre de 2016
Última verificación
1 de marzo de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GLPG1837-CL-202
- 2015-003292-30 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .