Étude du GLPG1837 chez des sujets atteints de mucoviscidose (mutation S1251N) (SAPHIRA2)
10 octobre 2016 mis à jour par: Galapagos NV
Une étude ouverte de phase IIa de deux doses de GLPG1837 chez des sujets atteints de mucoviscidose et de la mutation S1251N
Au moins 6 patients atteints de mucoviscidose porteurs de la mutation S1251N seront traités pendant 4 semaines, consistant en deux périodes de traitement consécutives de deux semaines évaluant chacune une dose de GLPG1837. Après la période de traitement, il y a une période de suivi de 7 à 10 jours.
Au cours de l'étude, les sujets seront examinés pour tout effet secondaire pouvant survenir (innocuité et tolérabilité).
Les modifications du chlorure de sueur seront évaluées en tant que biomarqueurs à partir de la ligne de base et les modifications de la fonction pulmonaire (efficacité) seront explorées tout au long de l'étude. La quantité de GLPG1837 présente dans le sang (pharmacocinétique) sera également déterminée.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
7
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Sujets masculins ou féminins âgés de ≥ 18 ans, avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose
- Sujets porteurs de la mutation gating S1251N CFTR sur au moins un allèle du gène CFTR
- Sujets recevant actuellement un traitement par l'ivacaftor selon un régime stable ou non sous un régime de traitement par l'ivacaftor, pendant au moins 2 semaines avant le dépistage
- Poids ≥ 40,0 kg
- Sujets sous régime de traitement concomitant stable pendant au moins 4 semaines avant l'inclusion (à l'exclusion de l'ivacaftor)
- VEMS pré- ou post-bronchodilatateur ≥ 40 % de la normale prédite
- Le sujet devra utiliser des méthodes contraceptives très efficaces
Critère d'exclusion:
- Sous traitement contenant de l'ivacaftor et incapable ou refusant d'arrêter l'ivacaftor pendant les périodes de sevrage et de traitement de l'étude
- Utilisation concomitante de médicaments antifongiques dans les 4 semaines suivant le départ
- Une histoire d'une maladie chronique instable ou non contrôlée cliniquement significative
- Cirrhose du foie et hypertension portale
- Tout changement significatif dans le régime médical pour la santé pulmonaire dans les 4 semaines suivant le départ
- État pulmonaire instable ou infection des voies respiratoires ou modifications du traitement de la maladie pulmonaire dans les 4 semaines suivant le départ
- Fonction hépatique anormale
- Anomalies cliniquement significatives à l'ECG
- Antécédents de malignité, transplantation d'organe solide/hématologique
- Fonction rénale anormale
- Participation à une autre étude thérapeutique expérimentale dans les 30 jours ou 5 fois la demi-vie
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: GLPG1837 dose 1 et GLPG1837 dose 2
GLPG1837 administration orale deux fois par jour - matin et soir, pendant 4 semaines
|
un comprimé GLPG1837 le matin et un comprimé GLPG1837 le soir, pendant 2 semaines
un comprimé GLPG1837 le matin et un comprimé GLPG1837 le soir, pendant 2 semaines
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changements dans les événements indésirables
Délai: Jusqu'à 9 semaines
|
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du GLPG1837 en termes d'événements indésirables à chaque visite
|
Jusqu'à 9 semaines
|
|
Modifications des paramètres de laboratoire
Délai: Jusqu'à 7 semaines
|
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du GLPG1837 en termes de paramètres de laboratoire anormaux à chaque visite
|
Jusqu'à 7 semaines
|
|
Modifications de l'électrocardiogramme
Délai: Jusqu'à 7 semaines
|
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du GLPG1837 en termes d'électrocardiogramme anormal à chaque visite
|
Jusqu'à 7 semaines
|
|
Modifications des signes vitaux
Délai: Jusqu'à 9 semaines
|
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du GLPG1837 en termes de signes vitaux anormaux à chaque visite
|
Jusqu'à 9 semaines
|
|
Changements dans l'examen physique
Délai: Jusqu'à 9 semaines
|
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du GLPG1837 en termes d'examen physique anormal à chaque visite
|
Jusqu'à 9 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modifications de la concentration de chlorure dans la sueur
Délai: Jusqu'à 9 semaines
|
Évaluer l'effet du GLPG1837 en termes de modification de la concentration de chlorure dans la sueur, un biomarqueur pour mesurer la fonction du canal ionique régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) à chaque visite
|
Jusqu'à 9 semaines
|
|
Modifications de la fonction pulmonaire (volume expiratoire maximal en 1 seconde, VEMS) évaluées par spirométrie
Délai: Jusqu'à 9 semaines
|
Explorer l'effet du GLPG1837 en termes de modification de la fonction pulmonaire (volume expiratoire maximal en 1 seconde, VEMS) évalué par spirométrie à chaque visite
|
Jusqu'à 9 semaines
|
|
Niveaux plasmatiques de GLPG1837
Délai: Jusqu'à 4 semaines
|
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du GLPG1837 en mesurant la quantité dans le plasma entre le jour 1 et le jour 29 à chaque visite
|
Jusqu'à 4 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2016
Achèvement primaire (Réel)
1 août 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 février 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 février 2016
Première publication (Estimation)
24 février 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
11 octobre 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 octobre 2016
Dernière vérification
1 mars 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GLPG1837-CL-202
- 2015-003292-30 (Numéro EudraCT)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .