Estudo de GLPG1837 em Indivíduos com Fibrose Cística (Mutação S1251N) (SAPHIRA2)

Critério de inclusão:

• Indivíduos do sexo masculino ou feminino ≥ 18 anos de idade, com diagnóstico confirmado de fibrose cística
• Indivíduos com mutação gating S1251N CFTR em pelo menos um alelo no gene CFTR
• Indivíduos atualmente recebendo tratamento com ivacaftor em um regime estável ou não em um regime de tratamento com ivacaftor, por pelo menos 2 semanas antes da triagem
• Peso ≥ 40,0 kg
• Indivíduos em regime de tratamento concomitante estável por pelo menos 4 semanas antes da linha de base (excluindo ivacaftor)
• VEF1 pré ou pós-broncodilatador ≥ 40% do normal previsto
• O sujeito terá que usar métodos contraceptivos altamente eficazes

Critério de exclusão:

• Em um regime de tratamento contendo ivacaftor e incapaz ou sem vontade de descontinuar o ivacaftor durante os períodos de washout e tratamento do estudo
• Uso concomitante de medicamentos antifúngicos dentro de 4 semanas da linha de base
• Uma história de uma doença crônica instável ou descontrolada clinicamente significativa
• Cirrose hepática e hipertensão portal
• Qualquer mudança significativa no regime médico para a saúde pulmonar dentro de 4 semanas da linha de base
• Estado pulmonar instável ou infecção do trato respiratório ou alterações na terapia para doença pulmonar dentro de 4 semanas da linha de base
• Função hepática anormal
• Anormalidades clinicamente significativas no ECG
• História de malignidade, órgão sólido/transplante hematológico
• Função renal anormal
• Participação em outro estudo de terapia experimental dentro de 30 dias ou 5 vezes a meia-vida