Studie av GLPG1837 hos personer med cystisk fibros (S1251N-mutation) (SAPHIRA2)
10 oktober 2016 uppdaterad av: Galapagos NV
En öppen fas IIa-studie av två doser av GLPG1837 hos personer med cystisk fibros och S1251N-mutationen
Minst 6 patienter med cystisk fibros med S1251N-mutationen kommer att behandlas i 4 veckor, bestående av två på varandra följande behandlingsperioder på två veckor som utvärderar en dos av GLPG1837 vardera. Efter behandlingsperioden är det 7-10 dagars uppföljningstid.
Under studiens gång kommer försökspersonerna att undersökas för eventuella biverkningar som kan uppstå (säkerhet och tolerabilitet).
Förändringar i svettklorid kommer att bedömas som biomarkör från baslinjen och framåt, och förändringar i lungfunktion (effektivitet) kommer att undersökas under hela studien. Mängden GLPG1837 som finns i blodet (farmakokinetik) kommer också att bestämmas.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
7
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Antwerp, Belgien
- University Hospital Antwerp
-
Ghent, Belgien
- University Hospital Ghent
-
Leuven, Belgien
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
- AMC
-
Utrecht, Nederländerna
- UMC Utrecht
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga försökspersoner ≥ 18 år, med en bekräftad diagnos av cystisk fibros
- Försökspersoner med gating S1251N CFTR-mutation på minst en allel i CFTR-genen
- Försökspersoner som för närvarande får behandling med ivacaftor på en stabil regim eller inte på en behandlingsregim med ivacaftor, i minst 2 veckor före screening
- Vikt ≥ 40,0 kg
- Patienter på stabil samtidig behandlingsregim i minst 4 veckor före baslinjen (exklusive ivacaftor)
- Pre- eller post-bronkdilaterande FEV1 ≥ 40 % av förutsagt normal
- Försökspersonen måste använda mycket effektiva preventivmetoder
Exklusions kriterier:
- På en ivacaftor-innehållande behandlingsregim och oförmögen eller ovillig att avbryta ivacaftor under uttvättnings- och behandlingsperioderna i studien
- Samtidig användning av svampdödande läkemedel inom 4 veckor efter baslinjen
- En historia av en kliniskt meningsfull instabil eller okontrollerad kronisk sjukdom
- Levercirros och portal hypertoni
- Alla betydande förändringar i den medicinska regimen för lunghälsa inom 4 veckor efter baslinjen
- Instabilt lungstatus eller luftvägsinfektion eller förändringar i behandlingen för lungsjukdom inom 4 veckor efter baslinjen
- Onormal leverfunktion
- Kliniskt signifikanta avvikelser på EKG
- Historik av malignitet, solid organ/hematologisk transplantation
- Onormal njurfunktion
- Deltagande i ytterligare en experimentell terapistudie inom 30 dagar eller 5 gånger halveringstiden
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GLPG1837 dos 1 och GLPG1837 dos 2
GLPG1837 oral dosering två gånger dagligen - morgon och kväll, i 4 veckor
|
en GLPG1837 tablett på morgonen och en GLPG1837 tablett på kvällen, i 2 veckor
en GLPG1837 tablett på morgonen och en GLPG1837 tablett på kvällen, i 2 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i biverkningar
Tidsram: Upp till 9 veckor
|
Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för GLPG1837 i termer av biverkningar vid varje besök
|
Upp till 9 veckor
|
|
Förändringar i laboratorieparametrar
Tidsram: Upp till 7 veckor
|
Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för GLPG1837 i termer av onormala laboratorieparametrar vid varje besök
|
Upp till 7 veckor
|
|
Förändringar i elektrokardiogram
Tidsram: Upp till 7 veckor
|
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för GLPG1837 i termer av onormalt elektrokardiogram vid varje besök
|
Upp till 7 veckor
|
|
Förändringar i vitala tecken
Tidsram: Upp till 9 veckor
|
Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för GLPG1837 i termer av onormala vitala tecken vid varje besök
|
Upp till 9 veckor
|
|
Förändringar i fysisk undersökning
Tidsram: Upp till 9 veckor
|
Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för GLPG1837 i form av onormal fysisk undersökning vid varje besök
|
Upp till 9 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i koncentrationen av svettklorid
Tidsram: Upp till 9 veckor
|
För att utvärdera effekten av GLPG1837 i termer av förändring i svettkloridkoncentration, en biomarkör för att mäta cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR) jonkanalfunktion vid varje besök
|
Upp till 9 veckor
|
|
Förändringar i lungfunktionen (tvingad utandningsvolym på 1 sekund, FEV1) bedömd med spirometri
Tidsram: Upp till 9 veckor
|
Att utforska effekten av GLPG1837 i termer av förändring i lungfunktion (forcerad utandningsvolym på 1 sekund, FEV1) bedömd med spirometri vid varje besök
|
Upp till 9 veckor
|
|
Plasmanivåer av GLPG1837
Tidsram: Upp till 4 veckor
|
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för GLPG1837 genom att mäta mängden i plasma mellan dag 1 och dag 29 vid varje besök
|
Upp till 4 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2016
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 februari 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 februari 2016
Första postat (Uppskatta)
24 februari 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
11 oktober 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 oktober 2016
Senast verifierad
1 mars 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GLPG1837-CL-202
- 2015-003292-30 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .