Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Untersuchung von GLPG1837 bei Patienten mit Mukoviszidose (S1251N-Mutation) (SAPHIRA2)

10. Oktober 2016 aktualisiert von: Galapagos NV

Eine offene Phase-IIa-Studie mit zwei Dosen GLPG1837 bei Patienten mit Mukoviszidose und der S1251N-Mutation

Mindestens 6 Mukoviszidose-Patienten mit der S1251N-Mutation werden vier Wochen lang behandelt, bestehend aus zwei aufeinanderfolgenden Behandlungsperioden von zwei Wochen, in denen jeweils eine Dosis GLPG1837 evaluiert wird. Nach der Behandlungsphase gibt es eine Nachbeobachtungszeit von 7–10 Tagen.

Im Verlauf der Studie werden die Probanden auf eventuell auftretende Nebenwirkungen (Sicherheit und Verträglichkeit) untersucht.

Veränderungen des Schweißchlorids werden vom Ausgangswert an als Biomarker bewertet und Veränderungen der Lungenfunktion (Wirksamkeit) werden während der gesamten Studie untersucht. Die im Blut vorhandene Menge an GLPG1837 (Pharmakokinetik) wird ebenfalls bestimmt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Antwerp, Belgien
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Belgien
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgien
        • University Hospitals Leuven
      • Amsterdam, Niederlande
        • AMC
      • Utrecht, Niederlande
        • UMC Utrecht

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Probanden ≥ 18 Jahre mit einer bestätigten Diagnose von Mukoviszidose
  • Probanden mit der Gating-S1251N-CFTR-Mutation auf mindestens einem Allel im CFTR-Gen
  • Probanden, die derzeit mindestens 2 Wochen vor dem Screening eine stabile Behandlung mit Ivacaftor oder keine Behandlung mit Ivacaftor erhalten
  • Gewicht ≥ 40,0 kg
  • Probanden, die mindestens 4 Wochen vor Studienbeginn eine stabile Begleitbehandlung erhielten (ausgenommen Ivacaftor)
  • Prä- oder postbronchodilatatorischer FEV1 ≥ 40 % des vorhergesagten Normalwerts
  • Der Proband muss hochwirksame Verhütungsmethoden anwenden

Ausschlusskriterien:

  • Sie erhalten ein Ivacaftor-haltiges Behandlungsschema und können oder wollen Ivacaftor während der Auswasch- und Behandlungsphase der Studie nicht absetzen
  • Gleichzeitige Anwendung von Antimykotika innerhalb von 4 Wochen nach Studienbeginn
  • Eine Vorgeschichte einer klinisch bedeutsamen instabilen oder unkontrollierten chronischen Erkrankung
  • Leberzirrhose und portale Hypertension
  • Jede wesentliche Änderung des medizinischen Schemas für die Lungengesundheit innerhalb von 4 Wochen nach Studienbeginn
  • Instabiler Lungenstatus oder Atemwegsinfektion oder Änderungen der Therapie bei Lungenerkrankungen innerhalb von 4 Wochen nach Studienbeginn
  • Abnormale Leberfunktion
  • Klinisch signifikante Anomalien im EKG
  • Malignität in der Anamnese, Organtransplantation/hämatologische Transplantation
  • Abnormale Nierenfunktion
  • Teilnahme an einer anderen experimentellen Therapiestudie innerhalb von 30 Tagen oder 5-facher Halbwertszeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GLPG1837 Dosis 1 und GLPG1837 Dosis 2
GLPG1837 wird 4 Wochen lang zweimal täglich oral eingenommen – morgens und abends
Eine GLPG1837-Tablette morgens und eine GLPG1837-Tablette abends, 2 Wochen lang
Eine GLPG1837-Tablette morgens und eine GLPG1837-Tablette abends, 2 Wochen lang

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen bei unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 9 Wochen
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von GLPG1837 im Hinblick auf unerwünschte Ereignisse bei jedem Besuch
Bis zu 9 Wochen
Änderungen der Laborparameter
Zeitfenster: Bis zu 7 Wochen
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von GLPG1837 in Bezug auf abnormale Laborparameter bei jedem Besuch
Bis zu 7 Wochen
Veränderungen im Elektrokardiogramm
Zeitfenster: Bis zu 7 Wochen
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von GLPG1837 im Hinblick auf ein abnormales Elektrokardiogramm bei jedem Besuch
Bis zu 7 Wochen
Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 9 Wochen
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von GLPG1837 im Hinblick auf abnormale Vitalfunktionen bei jedem Besuch
Bis zu 9 Wochen
Veränderungen bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Bis zu 9 Wochen
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von GLPG1837 im Hinblick auf eine abnormale körperliche Untersuchung bei jedem Besuch
Bis zu 9 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen der Chloridkonzentration im Schweiß
Zeitfenster: Bis zu 9 Wochen
Um die Wirkung von GLPG1837 in Bezug auf die Änderung der Chloridkonzentration im Schweiß zu bewerten, ein Biomarker zur Messung der Ionenkanalfunktion des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) bei jedem Besuch
Bis zu 9 Wochen
Änderungen der Lungenfunktion (forciertes Ausatmungsvolumen in 1 Sekunde, FEV1), bewertet durch Spirometrie
Zeitfenster: Bis zu 9 Wochen
Um die Wirkung von GLPG1837 in Bezug auf die Veränderung der Lungenfunktion (Forciertes Ausatmungsvolumen in 1 Sekunde, FEV1) zu untersuchen, die bei jedem Besuch durch Spirometrie bewertet wurde
Bis zu 9 Wochen
Plasmaspiegel von GLPG1837
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von GLPG1837 durch Messung der Plasmamenge zwischen Tag 1 und Tag 29 bei jedem Besuch
Bis zu 4 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ermittler

  • Studienleiter: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Februar 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Februar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

11. Oktober 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Oktober 2016

Zuletzt verifiziert

1. März 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

Klinische Studien zur GLPG1837 Dosis 1

3
Abonnieren