Badanie GLPG1837 u pacjentów z mukowiscydozą (mutacja S1251N) (SAPHIRA2)
10 października 2016 zaktualizowane przez: Galapagos NV
Otwarte badanie fazy IIa dwóch dawek GLPG1837 u pacjentów z mukowiscydozą i mutacją S1251N
Co najmniej 6 pacjentów z mukowiscydozą z mutacją S1251N będzie leczonych przez 4 tygodnie, składające się z dwóch kolejnych dwutygodniowych okresów leczenia, w których ocenia się jedną dawkę GLPG1837. Po okresie leczenia następuje 7-10 dni okresu obserwacji.
W trakcie badania uczestnicy będą badani pod kątem ewentualnych skutków ubocznych (bezpieczeństwo i tolerancja).
Zmiany w stężeniu chlorków w pocie będą oceniane jako biomarkery począwszy od wartości początkowej, a zmiany w czynności płuc (skuteczność) będą badane w trakcie badania. Określona zostanie również ilość GLPG1837 obecna we krwi (farmakokinetyka).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
7
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥ 18 lat, z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy
- Osoby z mutacją bramkującą S1251N CFTR na co najmniej jednym allelu w genie CFTR
- Osoby obecnie otrzymujące leczenie iwakaftorem w stabilnym schemacie lub nie leczone iwakaftorem przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym
- Waga ≥ 40,0 kg
- Pacjenci otrzymujący stały schemat leczenia skojarzonego przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia (z wyłączeniem iwakaftoru)
- FEV1 przed lub po podaniu leku rozszerzającego oskrzela ≥ 40% wartości należnej prawidłowej
- Podmiot będzie musiał stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji
Kryteria wyłączenia:
- W schemacie leczenia zawierającym iwakaftor i niezdolność lub niechęć do przerwania leczenia iwakaftorem w okresach wymywania i leczenia w badaniu
- Jednoczesne stosowanie leków przeciwgrzybiczych w ciągu 4 tygodni od wizyty początkowej
- Historia klinicznie znaczącej niestabilnej lub niekontrolowanej choroby przewlekłej
- Marskość wątroby i nadciśnienie wrotne
- Każda znacząca zmiana w schemacie medycznym dotyczącym zdrowia płuc w ciągu 4 tygodni od wartości początkowej
- Niestabilny stan płuc lub infekcja dróg oddechowych lub zmiany w leczeniu chorób płuc w ciągu 4 tygodni od wizyty początkowej
- Nieprawidłowa czynność wątroby
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG
- Historia choroby nowotworowej, transplantacja narządu miąższowego/hematologicznego
- Nieprawidłowa czynność nerek
- Udział w innym badaniu terapii eksperymentalnej w ciągu 30 dni lub 5-krotności okresu półtrwania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: GLPG1837 dawka 1 i GLPG1837 dawka 2
GLPG1837 dawkowanie doustne dwa razy dziennie - rano i wieczorem, przez 4 tygodnie
|
jedna tabletka GLPG1837 rano i jedna tabletka GLPG1837 wieczorem, przez 2 tygodnie
jedna tabletka GLPG1837 rano i jedna tabletka GLPG1837 wieczorem, przez 2 tygodnie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 9 tygodni
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG1837 pod kątem zdarzeń niepożądanych podczas każdej wizyty
|
Do 9 tygodni
|
|
Zmiany parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 7 tygodni
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG1837 pod kątem nieprawidłowych parametrów laboratoryjnych podczas każdej wizyty
|
Do 7 tygodni
|
|
Zmiany w elektrokardiogramie
Ramy czasowe: Do 7 tygodni
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG1837 pod względem nieprawidłowego elektrokardiogramu podczas każdej wizyty
|
Do 7 tygodni
|
|
Zmiany parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do 9 tygodni
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG1837 pod kątem nieprawidłowych parametrów życiowych podczas każdej wizyty
|
Do 9 tygodni
|
|
Zmiany w badaniu przedmiotowym
Ramy czasowe: Do 9 tygodni
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG1837 pod kątem nieprawidłowego badania fizykalnego podczas każdej wizyty
|
Do 9 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany stężenia chlorków w pocie
Ramy czasowe: Do 9 tygodni
|
Aby ocenić wpływ GLPG1837 pod względem zmiany stężenia chlorków w pocie, biomarker do pomiaru funkcji kanału jonowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR) podczas każdej wizyty
|
Do 9 tygodni
|
|
Zmiany czynności płuc (natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy, FEV1) oceniane za pomocą spirometrii
Ramy czasowe: Do 9 tygodni
|
Zbadanie wpływu GLPG1837 pod względem zmiany czynności płuc (natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy, FEV1) ocenianej za pomocą spirometrii podczas każdej wizyty
|
Do 9 tygodni
|
|
Poziomy GLPG1837 w osoczu
Ramy czasowe: Do 4 tygodni
|
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) GLPG1837 poprzez pomiar ilości w osoczu między dniem 1 a dniem 29 podczas każdej wizyty
|
Do 4 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 stycznia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 lutego 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 lutego 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
24 lutego 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
11 października 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 października 2016
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GLPG1837-CL-202
- 2015-003292-30 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .