Исследование GLPG1837 у субъектов с кистозным фиброзом (мутация S1251N) (SAPHIRA2)
10 октября 2016 г. обновлено: Galapagos NV
Фаза IIa, открытое исследование двух доз GLPG1837 у субъектов с кистозным фиброзом и мутацией S1251N
По крайней мере 6 пациентов с муковисцидозом с мутацией S1251N будут получать лечение в течение 4 недель, состоящее из двух последовательных двухнедельных периодов лечения с оценкой одной дозы GLPG1837 каждый. После периода лечения следует период наблюдения 7-10 дней.
В ходе исследования субъекты будут обследованы на наличие возможных побочных эффектов (безопасность и переносимость).
Изменения содержания хлоридов в поте будут оцениваться как биомаркер, начиная с исходного уровня, а изменения функции легких (эффективность) будут изучаться на протяжении всего исследования. Также будет определено количество GLPG1837, присутствующего в крови (фармакокинетика).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
7
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Antwerp, Бельгия
- University Hospital Antwerp
-
Ghent, Бельгия
- University Hospital Ghent
-
Leuven, Бельгия
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды
- AMC
-
Utrecht, Нидерланды
- UMC Utrecht
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского или женского пола в возрасте ≥ 18 лет с подтвержденным диагнозом муковисцидоза
- Субъекты с гейтинговой мутацией S1251N CFTR по крайней мере в одном аллеле гена CFTR.
- Субъекты, получающие в настоящее время лечение ивакафтором по стабильной схеме или не получающие лечение ивакафтором в течение как минимум 2 недель до скрининга
- Вес ≥ 40,0 кг
- Субъекты, получающие стабильный сопутствующий режим лечения в течение как минимум 4 недель до исходного уровня (за исключением ивакафтора)
- ОФВ1 до или после применения бронхолитиков ≥ 40% от ожидаемого нормального
- Субъекту придется использовать высокоэффективные методы контрацепции.
Критерий исключения:
- На схеме лечения, содержащей ивакафтор, и не может или не желает прекратить прием ивакафтора на периоды вымывания и лечения в исследовании.
- Одновременное применение противогрибковых препаратов в течение 4 недель после исходного уровня
- История клинически значимого нестабильного или неконтролируемого хронического заболевания
- Цирроз печени и портальная гипертензия
- Любое существенное изменение режима лечения для здоровья легких в течение 4 недель после исходного уровня
- Нестабильный легочный статус или инфекция дыхательных путей или изменение терапии легочного заболевания в течение 4 недель от исходного уровня
- Аномальная функция печени
- Клинически значимые отклонения на ЭКГ
- Злокачественная опухоль в анамнезе, трансплантация паренхиматозных/гематологических органов
- Аномальная функция почек
- Участие в другом экспериментальном исследовании терапии в течение 30 дней или 5-кратного периода полувыведения
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: GLPG1837 доза 1 и GLPG1837 доза 2
GLPG1837 перорально два раза в день - утром и вечером, в течение 4 недель.
|
одна таблетка GLPG1837 утром и одна таблетка GLPG1837 вечером в течение 2 недель
одна таблетка GLPG1837 утром и одна таблетка GLPG1837 вечером в течение 2 недель
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения нежелательных явлений
Временное ограничение: До 9 недель
|
Оценить безопасность и переносимость GLPG1837 с точки зрения нежелательных явлений при каждом посещении.
|
До 9 недель
|
|
Изменения лабораторных показателей
Временное ограничение: До 7 недель
|
Оценить безопасность и переносимость GLPG1837 с точки зрения аномальных лабораторных показателей при каждом посещении.
|
До 7 недель
|
|
Изменения электрокардиограммы
Временное ограничение: До 7 недель
|
Оценить безопасность и переносимость GLPG1837 с точки зрения аномальной электрокардиограммы при каждом посещении.
|
До 7 недель
|
|
Изменения показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: До 9 недель
|
Оценить безопасность и переносимость GLPG1837 с точки зрения аномальных показателей жизнедеятельности при каждом посещении.
|
До 9 недель
|
|
Изменения в медицинском осмотре
Временное ограничение: До 9 недель
|
Оценить безопасность и переносимость GLPG1837 с точки зрения отклонений от нормы физического осмотра при каждом посещении.
|
До 9 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения концентрации хлоридов пота
Временное ограничение: До 9 недель
|
Чтобы оценить влияние GLPG1837 с точки зрения изменения концентрации хлоридов пота, биомаркер для измерения функции ионных каналов трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) при муковисцидозе при каждом посещении.
|
До 9 недель
|
|
Изменения функции легких (объем форсированного выдоха за 1 секунду, ОФВ1), оцениваемые с помощью спирометрии.
Временное ограничение: До 9 недель
|
Изучить влияние GLPG1837 на изменение функции легких (объем форсированного выдоха за 1 секунду, ОФВ1), оцениваемое с помощью спирометрии при каждом посещении.
|
До 9 недель
|
|
Плазменные уровни GLPG1837
Временное ограничение: До 4 недель
|
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) GLPG1837 путем измерения количества в плазме между 1 и 29 днем при каждом посещении.
|
До 4 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 февраля 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 февраля 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
24 февраля 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
11 октября 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 октября 2016 г.
Последняя проверка
1 марта 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GLPG1837-CL-202
- 2015-003292-30 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .