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Studio di GLPG1837 in soggetti con fibrosi cistica (mutazione S1251N) (SAPHIRA2)

10 ottobre 2016 aggiornato da: Galapagos NV

Uno studio di fase IIa in aperto su due dosi di GLPG1837 in soggetti con fibrosi cistica e mutazione S1251N

Almeno 6 pazienti con fibrosi cistica con la mutazione S1251N saranno trattati per 4 settimane, consistenti in due periodi di trattamento consecutivi di due settimane valutando una dose di GLPG1837 ciascuno. Dopo il periodo di trattamento, c'è un periodo di follow-up di 7-10 giorni.

Durante il corso dello studio, i soggetti saranno esaminati per eventuali effetti collaterali che possono verificarsi (sicurezza e tollerabilità).

I cambiamenti nel cloruro del sudore saranno valutati come biomarcatore dal basale in poi e i cambiamenti nella funzione polmonare (efficacia) saranno esplorati durante lo studio. Sarà inoltre determinata la quantità di GLPG1837 presente nel sangue (farmacocinetica).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Antwerp, Belgio
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Belgio
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgio
        • University Hospitals Leuven
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • AMC
      • Utrecht, Olanda
        • UMC Utrecht

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 anni, con diagnosi confermata di fibrosi cistica
  • Soggetti con mutazione gating S1251N CFTR su almeno un allele nel gene CFTR
  • Soggetti attualmente in trattamento con ivacaftor in regime stabile o non in regime di trattamento con ivacaftor, per almeno 2 settimane prima dello screening
  • Peso ≥ 40,0 kg
  • Soggetti in regime di trattamento concomitante stabile per almeno 4 settimane prima del basale (escluso ivacaftor)
  • FEV1 pre o post-broncodilatatore ≥ 40% del valore normale previsto
  • Il soggetto dovrà usare metodi contraccettivi altamente efficaci

Criteri di esclusione:

  • In un regime di trattamento contenente ivacaftor e incapace o non disposto a interrompere ivacaftor per i periodi di washout e di trattamento dello studio
  • Uso concomitante di farmaci antimicotici entro 4 settimane dal basale
  • Una storia di una malattia cronica instabile o incontrollata clinicamente significativa
  • Cirrosi epatica e ipertensione portale
  • Qualsiasi cambiamento significativo nel regime medico per la salute polmonare entro 4 settimane dal basale
  • Stato polmonare instabile o infezione del tratto respiratorio o cambiamenti nella terapia per malattie polmonari entro 4 settimane dal basale
  • Funzionalità epatica anormale
  • Anomalie clinicamente significative all'ECG
  • Storia di tumori maligni, trapianto di organi solidi/ematologici
  • Funzionalità renale anormale
  • Partecipazione a un altro studio di terapia sperimentale entro 30 giorni o 5 volte l'emivita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GLPG1837 dose 1 e GLPG1837 dose 2
GLPG1837 due volte al giorno per via orale - mattina e sera, per 4 settimane
Droga: GLPG1837 dose 1
una compressa di GLPG1837 al mattino e una compressa di GLPG1837 alla sera, per 2 settimane
Droga: GLPG1837 dose 2
una compressa di GLPG1837 al mattino e una compressa di GLPG1837 alla sera, per 2 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti negli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 9 settimane
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG1837 in termini di eventi avversi ad ogni visita
Fino a 9 settimane
Cambiamenti nei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 7 settimane
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG1837 in termini di parametri di laboratorio anormali ad ogni visita
Fino a 7 settimane
Cambiamenti nell'elettrocardiogramma
Lasso di tempo: Fino a 7 settimane
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG1837 in termini di elettrocardiogramma anomalo ad ogni visita
Fino a 7 settimane
Cambiamenti nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 9 settimane
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG1837 in termini di segni vitali anormali ad ogni visita
Fino a 9 settimane
Cambiamenti nell'esame fisico
Lasso di tempo: Fino a 9 settimane
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di GLPG1837 in termini di esame fisico anormale ad ogni visita
Fino a 9 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella concentrazione di cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Fino a 9 settimane
Per valutare l'effetto di GLPG1837 in termini di variazione della concentrazione di cloruro nel sudore, un biomarcatore per misurare la funzione del canale ionico del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) ad ogni visita
Fino a 9 settimane
Cambiamenti nella funzione polmonare (volume espiratorio forzato in 1 secondo, FEV1) valutati mediante spirometria
Lasso di tempo: Fino a 9 settimane
Per esplorare l'effetto di GLPG1837 in termini di variazione della funzione polmonare (volume espiratorio forzato in 1 secondo, FEV1) valutato mediante spirometria ad ogni visita
Fino a 9 settimane
Livelli plasmatici di GLPG1837
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di GLPG1837 misurando la quantità nel plasma tra il giorno 1 e il giorno 29 ad ogni visita
Fino a 4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Galapagos NV

Investigatori

  • Direttore dello studio: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 febbraio 2016

Primo Inserito (Stima)

24 febbraio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

11 ottobre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 ottobre 2016

Ultimo verificato

1 marzo 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GLPG1837-CL-202
  • 2015-003292-30 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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