Studie van GLPG1837 bij proefpersonen met cystische fibrose (S1251N-mutatie) (SAPHIRA2)
10 oktober 2016 bijgewerkt door: Galapagos NV
Een open-label fase IIa-studie van twee doses GLPG1837 bij proefpersonen met cystische fibrose en de S1251N-mutatie
Ten minste 6 cystic fibrosis-patiënten met de S1251N-mutatie zullen gedurende 4 weken worden behandeld, bestaande uit twee opeenvolgende behandelperioden van twee weken waarbij elk één dosis GLPG1837 wordt geëvalueerd. Na de behandelingsperiode is er een follow-upperiode van 7-10 dagen.
In de loop van het onderzoek zullen proefpersonen worden onderzocht op mogelijke bijwerkingen (veiligheid en verdraagbaarheid).
Veranderingen in zweetchloride zullen vanaf de basislijn worden beoordeeld als biomarker, en veranderingen in longfunctie (werkzaamheid) zullen gedurende het hele onderzoek worden onderzocht. Ook zal de hoeveelheid GLPG1837 in het bloed (farmacokinetiek) worden bepaald.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
7
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen ≥ 18 jaar oud, met een bevestigde diagnose van cystische fibrose
- Proefpersonen met gating S1251N CFTR-mutatie op ten minste één allel in het CFTR-gen
- Proefpersonen die momenteel een behandeling met ivacaftor krijgen op een stabiel regime of niet op een behandelingsregime met ivacaftor, gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening
- Gewicht ≥ 40,0 kg
- Proefpersonen op een stabiel gelijktijdig behandelingsregime gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan baseline (exclusief ivacaftor)
- Pre- of post-bronchusverwijdende FEV1 ≥ 40% van de voorspelde normaalwaarde
- De proefpersoon zal zeer effectieve anticonceptiemethoden moeten gebruiken
Uitsluitingscriteria:
- Op een ivacaftor-bevattend behandelregime en niet in staat of niet bereid om ivacaftor te stoppen gedurende de wash-out- en behandelingsperioden van het onderzoek
- Gelijktijdig gebruik van antischimmelmiddelen binnen 4 weken na baseline
- Een voorgeschiedenis van een klinisch betekenisvolle onstabiele of ongecontroleerde chronische ziekte
- Levercirrose en portale hypertensie
- Elke significante verandering in het medische regime voor longgezondheid binnen 4 weken na baseline
- Onstabiele longstatus of luchtweginfectie of veranderingen in therapie voor longziekte binnen 4 weken na baseline
- Abnormale leverfunctie
- Klinisch significante afwijkingen op ECG
- Geschiedenis van maligniteit, solide orgaan-/hematologische transplantatie
- Abnormale nierfunctie
- Deelname aan een ander experimenteel therapieonderzoek binnen 30 dagen of 5 keer de halfwaardetijd
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: GLPG1837 dosis 1 en GLPG1837 dosis 2
GLPG1837 tweemaal daags oraal - 's ochtends en 's avonds, gedurende 4 weken
|
één tablet GLPG1837 's ochtends en één tablet GLPG1837 's avonds, gedurende 2 weken
één tablet GLPG1837 's ochtends en één tablet GLPG1837 's avonds, gedurende 2 weken
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 9 weken
|
De veiligheid en verdraagbaarheid van GLPG1837 evalueren in termen van bijwerkingen bij elk bezoek
|
Tot 9 weken
|
|
Veranderingen in laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Tot 7 weken
|
De veiligheid en verdraagbaarheid van GLPG1837 evalueren in termen van abnormale laboratoriumparameters bij elk bezoek
|
Tot 7 weken
|
|
Veranderingen in het elektrocardiogram
Tijdsspanne: Tot 7 weken
|
De veiligheid en verdraagbaarheid van GLPG1837 evalueren in termen van abnormaal elektrocardiogram bij elk bezoek
|
Tot 7 weken
|
|
Veranderingen in vitale functies
Tijdsspanne: Tot 9 weken
|
De veiligheid en verdraagbaarheid van GLPG1837 evalueren in termen van abnormale vitale functies bij elk bezoek
|
Tot 9 weken
|
|
Veranderingen in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 9 weken
|
De veiligheid en verdraagbaarheid van GLPG1837 evalueren in termen van abnormaal lichamelijk onderzoek bij elk bezoek
|
Tot 9 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in de concentratie van zweetchloride
Tijdsspanne: Tot 9 weken
|
Om het effect te evalueren van GLPG1837 in termen van verandering in zweetchlorideconcentratie, een biomarker om de cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) ionenkanaalfunctie bij elk bezoek te meten
|
Tot 9 weken
|
|
Veranderingen in longfunctie (geforceerd expiratoir volume in 1 seconde, FEV1) beoordeeld door spirometrie
Tijdsspanne: Tot 9 weken
|
Onderzoeken van het effect van GLPG1837 in termen van verandering in longfunctie (geforceerd expiratoir volume in 1 seconde, FEV1) beoordeeld door spirometrie bij elk bezoek
|
Tot 9 weken
|
|
Plasmaspiegels van GLPG1837
Tijdsspanne: Tot 4 weken
|
Om de farmacokinetiek (PK) van GLPG1837 te karakteriseren door de hoeveelheid in plasma te meten tussen dag 1 en dag 29 bij elk bezoek
|
Tot 4 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 januari 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 februari 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 februari 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
24 februari 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
11 oktober 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 oktober 2016
Laatst geverifieerd
1 maart 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GLPG1837-CL-202
- 2015-003292-30 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .