Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af GLPG1837 hos personer med cystisk fibrose (S1251N-mutation) (SAPHIRA2)

10. oktober 2016 opdateret af: Galapagos NV

En fase IIa, åben-label undersøgelse af to doser af GLPG1837 i forsøgspersoner med cystisk fibrose og S1251N-mutationen

Mindst 6 patienter med cystisk fibrose med S1251N-mutationen vil blive behandlet i 4 uger, bestående af to på hinanden følgende behandlingsperioder på to uger, hvor hver dosis af GLPG1837 evalueres. Efter behandlingsperioden er der 7-10 dages opfølgningsperiode.

I løbet af undersøgelsen vil forsøgspersonerne blive undersøgt for eventuelle bivirkninger, der kan opstå (sikkerhed og tolerabilitet).

Ændringer i svedklorid vil blive vurderet som biomarkør fra baseline og fremefter, og ændringer i lungefunktion (effektivitet) vil blive udforsket gennem hele undersøgelsen. Mængden af ​​GLPG1837 i blodet (farmakokinetik) vil også blive bestemt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Antwerp, Belgien
        • University Hospital Antwerp
      • Ghent, Belgien
        • University Hospital Ghent
      • Leuven, Belgien
        • University Hospitals Leuven
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • AMC
      • Utrecht, Holland
        • UMC Utrecht

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner ≥ 18 år med en bekræftet diagnose af cystisk fibrose
  • Forsøgspersoner med gating S1251N CFTR-mutation på mindst én allel i CFTR-genet
  • Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager behandling med ivacaftor på et stabilt regime eller ikke i et behandlingsregime med ivacaftor, i mindst 2 uger før screening
  • Vægt ≥ 40,0 kg
  • Personer i stabilt samtidig behandlingsregime i mindst 4 uger før baseline (eksklusive ivacaftor)
  • FEV1 før eller efter bronkodilatator ≥ 40 % af forventet normal
  • Forsøgspersonen skal bruge meget effektive præventionsmetoder

Ekskluderingskriterier:

  • På et ivacaftor-holdigt behandlingsregime og ude af stand til eller uvillig til at seponere ivacaftor i undersøgelsens udvasknings- og behandlingsperioder
  • Samtidig brug af svampedræbende lægemidler inden for 4 uger efter baseline
  • En historie med en klinisk meningsfuld ustabil eller ukontrolleret kronisk sygdom
  • Levercirrhose og portal hypertension
  • Enhver væsentlig ændring i det medicinske regime for lungesundhed inden for 4 uger efter baseline
  • Ustabil lungestatus eller luftvejsinfektion eller ændringer i behandling for lungesygdom inden for 4 uger efter baseline
  • Unormal leverfunktion
  • Klinisk signifikante abnormiteter på EKG
  • Anamnese med malignitet, fast organ/hæmatologisk transplantation
  • Unormal nyrefunktion
  • Deltagelse i en anden eksperimentel terapiundersøgelse inden for 30 dage eller 5 gange halveringstid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GLPG1837 dosis 1 og GLPG1837 dosis 2
GLPG1837 to gange daglig oral dosering - morgen og aften i 4 uger
Medicin: GLPG1837 dosis 1
en GLPG1837 tablet om morgenen og en GLPG1837 tablet om aftenen i 2 uger
Medicin: GLPG1837 dosis 2
en GLPG1837 tablet om morgenen og en GLPG1837 tablet om aftenen i 2 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 9 uger
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GLPG1837 med hensyn til uønskede hændelser ved hvert besøg
Op til 9 uger
Ændringer i laboratorieparametre
Tidsramme: Op til 7 uger
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GLPG1837 i form af unormale laboratorieparametre ved hvert besøg
Op til 7 uger
Ændringer i elektrokardiogram
Tidsramme: Op til 7 uger
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GLPG1837 i form af unormalt elektrokardiogram ved hvert besøg
Op til 7 uger
Ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Op til 9 uger
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GLPG1837 i form af unormale vitale tegn ved hvert besøg
Op til 9 uger
Ændringer i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Op til 9 uger
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GLPG1837 i form af unormal fysisk undersøgelse ved hvert besøg
Op til 9 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i koncentrationen af ​​svedklorid
Tidsramme: Op til 9 uger
For at evaluere effekten af ​​GLPG1837 med hensyn til ændring i svedkloridkoncentration, en biomarkør til måling af cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator (CFTR) ionkanalfunktion ved hvert besøg
Op til 9 uger
Ændringer i lungefunktionen (tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund, FEV1) vurderet ved spirometri
Tidsramme: Op til 9 uger
At udforske effekten af ​​GLPG1837 med hensyn til ændring i lungefunktion (tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund, FEV1) vurderet ved spirometri ved hvert besøg
Op til 9 uger
Plasmaniveauer af GLPG1837
Tidsramme: Op til 4 uger
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af GLPG1837 ved at måle mængden i plasma mellem dag 1 og dag 29 ved hvert besøg
Op til 4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Galapagos NV

Efterforskere

  • Studieleder: Olivier Van de Steen, MD, MBA, Galapagos NV

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. februar 2016

Først opslået (Skøn)

24. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

11. oktober 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. oktober 2016

Sidst verificeret

1. marts 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GLPG1837-CL-202
  • 2015-003292-30 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med GLPG1837 dosis 1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner