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R117H-CFTR変異を持つ嚢胞性線維症患者（小児患者を含む）におけるカリデコの長期安全性と有効性を確認する研究

2020年2月4日更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

患者を含むカリデコの長期安全性と有効性を確認するための、R117H-CFTR変異を持つ米国の嚢胞性線維症患者を対象とした研究

この研究の目的は、18 歳未満の R117H-CFTR 変異を持つ米国の CF 患者における Kalydeco® (ivacaftor) の長期安全性と有効性を確認し、CF における Kalydeco の長期安全性と有効性を説明することです。 R117H-CFTR 変異を持つ患者全体および 18 歳以上の患者。カリデコの長期的な安全性と有効性は、主要評価項目の評価を通じて総合的に検討されます。

調査の概要

状態

完了

条件

嚢胞性線維症

詳細な説明

非介入コホートにおける患者の追跡調査（つまり、治療開始後の転帰データの収集）は少なくとも36か月行われます。この研究には、非介入コホートと一致した患者から、カリデコ治療開始前 36 か月間レジストリに入力された遡及データの検索も含まれています。これにより、有効性と安全性についてカリデコ治療の前後での結果をグループ内で比較することが可能になります。介入コホートは利用されません。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

368

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

子
大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

非介入コホート - 米国 CFF 患者登録に登録されている患者歴史的コホート - 2009 年 1 月 1 日時点で CFF 患者登録に登録されている CF 患者

説明

包含基準:

非介入コホート

CFと確定診断されている男性または女性
R117H-CFTR 変異の対立遺伝子が少なくとも 1 つ必要です
米国 CFF 患者登録簿に登録されている
2015年1月1日から2016年12月31日までのカリデコ治療開始の記録があること

歴史的コホート

2009 年 1 月 1 日時点で CFF 患者登録に登録されている CF 患者
R117H-CFTR 変異の対立遺伝子が少なくとも 1 つ必要です
過去にカリデコに暴露した証拠のない患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート
コホート 1 - 介入介入コホートは利用されません。
コホート 2 - 非介入市販のカリデコで治療を受けた小児（18歳未満）および成人のR117H-CFTR患者で構成される非介入コホート。
コホート 3 - 歴史的カリデコに曝露されたことがなく、年齢、性別、肺機能が非成人患者と一致する、R117H-CFTR変異を有する小児（18歳未満）および成人患者の初期のデータで構成される歴史コホート-介入コホート。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
肺機能測定値（1秒当たりの予測努力呼気量[FEV1]および努力肺活量[FVC]の割合）時間枠：36ヶ月	肺活量測定は各施設の標準手順に従って実施され、登録簿に記録された FEV1 値が評価されます。 FEV1 に対して収集されたすべての説明データと要約データは FVC に対して繰り返されます。	36ヶ月
肺の増悪、静注抗生物質の使用時間枠：36ヶ月	肺増悪データは、レジストリに記録されるように収集されます。	36ヶ月
栄養パラメータ (肥満指数 [BMI]、年齢別 BMI Z スコア、体重、および年齢別体重 Z スコア) 時間枠：36ヶ月	登録簿に記録されている身長と体重の測定値が評価されます。 BMI、年齢別BMI Zスコア、年齢別体重Zスコアが導出されます。	36ヶ月
死亡または移植時間枠：36ヶ月	死亡は登録データベースから収集されます。	36ヶ月
入院時間枠：36ヶ月	入院件数は登録データベースから収集されます。	36ヶ月
特定の合併症（症候性副鼻腔疾患、肺合併症、CF関連糖尿病（CFRD）および遠位腸閉塞症候群（DIOS）、肝胆道合併症、膵炎）時間枠：36ヶ月	レジストリに記録されている、上記の CF 関連合併症に関する情報が評価されます。	36ヶ月
選択した肺微生物（例：緑膿菌、黄色ブドウ球菌）時間枠：36ヶ月	レジストリに記録された微生物に関するデータが評価されます	36ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年12月1日

一次修了 (実際)

2019年12月1日

研究の完了 (実際)

2019年12月1日

試験登録日

最初に提出

2016年3月22日

QC基準を満たした最初の提出物