Un estudio para confirmar la seguridad y eficacia a largo plazo de Kalydeco en pacientes con fibrosis quística que tienen una mutación R117H-CFTR, incluidos pacientes pediátricos
4 de febrero de 2020 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio en pacientes con fibrosis quística de EE. UU. con la mutación R117H-CFTR para confirmar la seguridad y eficacia a largo plazo de Kalydeco, incluidos los pacientes
El propósito de este estudio es confirmar la seguridad y eficacia a largo plazo de Kalydeco® (ivacaftor) en pacientes con FQ de EE. UU. con la mutación R117H-CFTR <18 años y describir la seguridad y eficacia a largo plazo de Kalydeco en FQ pacientes con la mutación R117H-CFTR en general y en pacientes ≥18 años.
La seguridad y eficacia a largo plazo de Kalydeco se examinarán en su totalidad a través de la evaluación de las medidas de resultado primarias.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El seguimiento del paciente (es decir, la recopilación de datos de resultados después del inicio del tratamiento) en la cohorte no intervencionista será de al menos 36 meses.
El estudio también incluye la recuperación de datos retrospectivos ingresados en el registro durante 36 meses antes del inicio del tratamiento con Kalydeco, de pacientes emparejados para cohortes no intervencionistas.
Esto permitirá una comparación dentro del grupo de los resultados antes y después del tratamiento con Kalydeco en cuanto a eficacia y seguridad.
No se utilizará la cohorte de intervención.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
368
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Cohorte no intervencionista: pacientes inscritos en el registro de pacientes con CFF de EE. UU. Cohorte histórica: pacientes con FQ en el registro de pacientes con CFF al 1 de enero de 2009
Descripción
Criterios de inclusión:
Cohorte no intervencionista
- Hombre o mujer con diagnóstico confirmado de FQ
- Debe tener al menos 1 alelo de la mutación R117H-CFTR
- Inscrito en el Registro de Pacientes de CFF de EE. UU.
- Con registro de inicio de tratamiento con Kalydeco desde el 01 de enero de 2015 hasta el 31 de diciembre de 2016
Cohorte Histórica
- Pacientes con FQ en el Registro de Pacientes con FFC a partir del 1 de enero de 2009
- Debe tener al menos 1 alelo de la mutación R117H-CFTR
- Pacientes sin evidencia de exposición previa a Kalydeco
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Cohorte 1 - Intervencionista
No se utilizará la cohorte de intervención.
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Cohorte 2 - No intervencionista
Una cohorte no intervencionista compuesta por pacientes pediátricos (<18 años de edad) y adultos R117H-CFTR tratados con Kalydeco disponible en el mercado.
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Cohorte 3 - Histórico
Una cohorte histórica que comprende datos de un período de tiempo anterior para pacientes pediátricos (<18 años de edad) y adultos con la mutación R117H-CFTR que nunca han estado expuestos a Kalydeco y emparejados por edad, sexo y función pulmonar con pacientes en el Non -Cohorte intervencionista.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Mediciones de la función pulmonar (porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo [FEV1] y capacidad vital forzada [FVC])
Periodo de tiempo: 36 meses
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Se realizará una espirometría de acuerdo con el procedimiento estándar en cada sitio y se evaluarán los valores de FEV1 registrados en el registro.
Todos los datos descriptivos y resumidos recopilados para FEV1 se repetirán para FVC
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36 meses
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Exacerbaciones pulmonares, uso de antibióticos intravenosos
Periodo de tiempo: 36 meses
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Los datos de exacerbación pulmonar se recogerán tal y como consta en el registro.
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36 meses
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Parámetros nutricionales (índice de masa corporal [IMC], puntaje z del IMC para la edad, peso y puntaje z del peso para la edad)
Periodo de tiempo: 36 meses
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Se evaluarán las medidas de altura y peso registradas en el registro.
Se obtendrán el IMC, el puntaje z del IMC para la edad y el puntaje z del peso para la edad
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36 meses
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Muerte o trasplante
Periodo de tiempo: 36 meses
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La muerte se recopilará de la base de datos del registro.
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36 meses
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Hospitalizaciones
Periodo de tiempo: 36 meses
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Las hospitalizaciones se recopilarán de la base de datos del registro.
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36 meses
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Complicaciones seleccionadas (enfermedad sinusal sintomática, complicaciones pulmonares, diabetes relacionada con la FQ (CFRD) y síndrome de obstrucción intestinal distal (DIOS), complicaciones hepatobiliares, pancreatitis)
Periodo de tiempo: 36 meses
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Se evaluará la información de las complicaciones relacionadas con la FQ que se muestran arriba, tal como se registran en el registro.
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36 meses
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Seleccionar microorganismos pulmonares (p. ej., P. aeruginosa, S. aureus)
Periodo de tiempo: 36 meses
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Se evaluarán los datos sobre microorganismos registrados en el registro.
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36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de marzo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de marzo de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
29 de marzo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de febrero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2020
Última verificación
1 de febrero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VX15-770-122
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