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Une étude visant à confirmer l'innocuité et l'efficacité à long terme de Kalydeco chez les patients atteints de mucoviscidose porteurs d'une mutation R117H-CFTR, y compris les patients pédiatriques

4 février 2020 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude chez des patients américains atteints de mucoviscidose porteurs de la mutation R117H-CFTR pour confirmer l'innocuité et l'efficacité à long terme de Kalydeco, y compris les patients

Le but de cette étude est de confirmer l'innocuité et l'efficacité à long terme de Kalydeco® (ivacaftor) chez les patients atteints de mucoviscidose aux États-Unis avec la mutation R117H-CFTR <18 ans et de décrire l'innocuité et l'efficacité à long terme de Kalydeco dans la mucoviscidose patients porteurs de la mutation R117H-CFTR en général et chez les patients ≥ 18 ans. L'innocuité et l'efficacité à long terme de Kalydeco seront examinées dans leur intégralité grâce à l'évaluation des principales mesures de résultats.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Fibrose kystique

Description détaillée

Le suivi des patients (c'est-à-dire la collecte de données sur les résultats après le début du traitement) dans la cohorte non interventionnelle sera d'au moins 36 mois. L'étude comprend également la récupération de données rétrospectives saisies dans le registre pendant 36 mois avant le début du traitement par Kalydeco, auprès de patients appariés pour des cohortes non interventionnelles. Cela permettra une comparaison au sein du groupe des résultats avant et après le traitement Kalydeco pour l'efficacité et la sécurité. La cohorte interventionnelle ne sera pas utilisée.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

368

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Cohorte non interventionnelle - Patients inscrits au registre américain des patients CFF Cohorte historique - Patients atteints de mucoviscidose dans le registre des patients CFF au 1er janvier 2009

La description

Critère d'intégration:

Cohorte non interventionnelle

Homme ou femme avec diagnostic confirmé de mucoviscidose
Doit avoir au moins 1 allèle de la mutation R117H-CFTR
Inscrit au registre américain des patients CFF
Avec un dossier d'initiation du traitement Kalydeco du 01 janvier 2015 au 31 décembre 2016

Cohorte historique

Patients atteints de mucoviscidose dans le registre des patients de la CFF au 1er janvier 2009
Doit avoir au moins 1 allèle de la mutation R117H-CFTR
Patients sans preuve d'une exposition antérieure à Kalydeco

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Cohorte 1 - Interventionnel La cohorte interventionnelle ne sera pas utilisée.
Cohorte 2 - Non Interventionnel Une cohorte non interventionnelle comprenant des patients pédiatriques (<18 ans) et adultes R117H-CFTR traités avec Kalydeco disponible dans le commerce.
Cohorte 3 - Historique Une cohorte historique comprenant des données d'une période antérieure pour les patients pédiatriques (<18 ans) et adultes porteurs de la mutation R117H-CFTR qui n'ont jamais été exposés à Kalydeco et appariés sur l'âge, le sexe et la fonction pulmonaire aux patients du Non -Cohorte interventionnelle.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Mesures de la fonction pulmonaire (pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde [FEV1] et capacité vitale forcée [FVC]) Délai: 36 mois	La spirométrie sera effectuée conformément à la procédure standard sur chaque site, et les valeurs du VEMS telles qu'enregistrées dans le registre seront évaluées. Toutes les données descriptives et récapitulatives collectées pour FEV1 seront répétées pour FVC	36 mois
Exacerbations pulmonaires, utilisation d'antibiotiques IV Délai: 36 mois	Les données sur les exacerbations pulmonaires seront recueillies telles qu'elles sont enregistrées dans le registre.	36 mois
Paramètres nutritionnels (indice de masse corporelle [IMC], score z de l'IMC pour l'âge, poids et score z du poids pour l'âge) Délai: 36 mois	Les mesures de taille et de poids enregistrées dans le registre seront évaluées. L'IMC, le score z de l'IMC pour l'âge et le score z du poids pour l'âge seront dérivés	36 mois
Décès ou transplantation Délai: 36 mois	Les décès seront recueillis à partir de la base de données du registre.	36 mois
Hospitalisations Délai: 36 mois	Les hospitalisations seront recueillies à partir de la base de données du registre.	36 mois
Complications sélectionnées (sinusite symptomatique, complications pulmonaires, diabète lié à la mucoviscidose (CFRD) et syndrome d'obstruction intestinale distale (DIOS), complications hépatobiliaires, pancréatite) Délai: 36 mois	Les informations sur les complications liées à la mucoviscidose indiquées ci-dessus, telles qu'enregistrées dans le registre, seront évaluées	36 mois
Sélectionner des micro-organismes pulmonaires (p. ex., P. aeruginosa, S. aureus) Délai: 36 mois	Les données sur les micro-organismes enregistrées dans le registre seront évaluées	36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mars 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité