Een onderzoek ter bevestiging van de veiligheid en effectiviteit op lange termijn van Kalydeco bij patiënten met cystische fibrose die een R117H-CFTR-mutatie hebben, waaronder pediatrische patiënten
4 februari 2020 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een studie bij patiënten met cystische fibrose in de VS met de R117H-CFTR-mutatie om de veiligheid en effectiviteit op lange termijn van Kalydeco te bevestigen, inclusief patiënten
Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van Kalydeco® (ivacaftor) op lange termijn te bevestigen bij CF-patiënten in de VS met de R117H-CFTR-mutatie <18 jaar en om de veiligheid en werkzaamheid van Kalydeco op lange termijn bij CF te beschrijven. patiënten met de algehele R117H-CFTR-mutatie en bij patiënten ≥18 jaar.
De veiligheid en effectiviteit van Kalydeco op de lange termijn zal in zijn geheel worden onderzocht door middel van de evaluatie van de primaire uitkomstmaten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
De follow-up van de patiënt (d.w.z. het verzamelen van gegevens over de uitkomsten na de start van de behandeling) in het niet-interventionele cohort zal ten minste 36 maanden duren.
De studie omvat ook het ophalen van retrospectieve gegevens die gedurende 36 maanden vóór de start van de Kalydeco-behandeling in het register zijn ingevoerd, van patiënten die overeenkomen met niet-interventionele cohorten.
Dit maakt een vergelijking binnen de groep mogelijk van uitkomsten voor en na Kalydeco-behandeling op effectiviteit en veiligheid.
Het interventiecohort zal niet worden gebruikt.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
368
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Niet-interventionele cohort - patiënten ingeschreven in het Amerikaanse CFF-patiëntenregister Historisch cohort - patiënten met CF in het CFF-patiëntenregister vanaf 1 januari 2009
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Niet-interventionele cohort
- Man of vrouw met bevestigde diagnose CF
- Moet ten minste 1 allel van de R117H-CFTR-mutatie hebben
- Ingeschreven in het Amerikaanse CFF-patiëntenregister
- Met een record van Kalydeco-behandelingsinitiatie van 1 januari 2015 tot en met 31 december 2016
Historisch cohort
- Patiënten met CF in het CFF Patiëntenregister per 01 januari 2009
- Moet ten minste 1 allel van de R117H-CFTR-mutatie hebben
- Patiënten zonder bewijs van eerdere blootstelling aan Kalydeco
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Cohort 1 - Interventioneel
Het interventiecohort zal niet worden gebruikt.
|
|
Cohort 2 - Niet-interventioneel
Een niet-interventionele cohort bestaande uit pediatrische (<18 jaar) en volwassen R117H-CFTR-patiënten die werden behandeld met in de handel verkrijgbare Kalydeco.
|
|
Cohort 3 - Historisch
Een historisch cohort met gegevens uit een eerdere periode voor pediatrische (<18 jaar) en volwassen patiënten met de R117H-CFTR-mutatie die nog nooit aan Kalydeco zijn blootgesteld en die qua leeftijd, geslacht en longfunctie overeenkomen met patiënten in de niet- -Interventionele Cohort.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Longfunctiemetingen (percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde [FEV1] en geforceerde vitale capaciteit [FVC])
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Op elke locatie wordt spirometrie uitgevoerd volgens de standaardprocedure en worden de FEV1-waarden zoals vastgelegd in het register geëvalueerd.
Alle beschrijvende en samenvattende gegevens die voor FEV1 zijn verzameld, worden herhaald voor FVC
|
36 maanden
|
|
Pulmonale exacerbaties, gebruik van IV-antibiotica
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Pulmonale exacerbatiegegevens zullen worden verzameld zoals vastgelegd in het register.
|
36 maanden
|
|
Voedingsparameters (body mass index [BMI], BMI-voor-leeftijd z-score, gewicht en gewicht-voor-leeftijd z-score)
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Lengte- en gewichtsmetingen zoals vastgelegd in het register worden beoordeeld.
BMI, BMI-voor-leeftijd z-score en gewicht-voor-leeftijd z-score worden afgeleid
|
36 maanden
|
|
Dood of transplantatie
Tijdsspanne: 36 maanden
|
De dood wordt verzameld uit de registerdatabase.
|
36 maanden
|
|
Ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Ziekenhuisopnames worden verzameld uit de registratiedatabase.
|
36 maanden
|
|
Geselecteerde complicaties (symptomatische sinusziekte, longcomplicaties, CF-gerelateerde diabetes (CFRD) en distaal darmobstructiesyndroom (DIOS), hepatobiliaire complicaties, pancreatitis)
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Informatie voor de hierboven getoonde CF-gerelateerde complicaties zoals vastgelegd in het register zal worden geëvalueerd
|
36 maanden
|
|
Selecteer pulmonale micro-organismen (bijv. P. aeruginosa, S. aureus)
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Gegevens over micro-organismen zoals vastgelegd in het register worden beoordeeld
|
36 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 december 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 maart 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 maart 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
29 maart 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 februari 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 februari 2020
Laatst geverifieerd
1 februari 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VX15-770-122
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .