Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å bekrefte den langsiktige sikkerheten og effektiviteten til Kalydeco hos pasienter med cystisk fibrose som har en R117H-CFTR-mutasjon, inkludert pediatriske pasienter

4. februar 2020 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En studie i amerikanske pasienter med cystisk fibrose med R117H-CFTR-mutasjonen for å bekrefte den langsiktige sikkerheten og effektiviteten til Kalydeco, inkludert pasienter

Hensikten med denne studien er å bekrefte den langsiktige sikkerheten og effektiviteten til Kalydeco® (ivacaftor) hos amerikanske CF-pasienter med R117H-CFTR-mutasjonen <18 år og å beskrive den langsiktige sikkerheten og effektiviteten til Kalydeco ved CF pasienter med R117H-CFTR-mutasjonen totalt sett og hos pasienter ≥18 år. Den langsiktige sikkerheten og effektiviteten til Kalydeco vil bli undersøkt i sin helhet gjennom evalueringen av de primære resultatmålene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Cystisk fibrose

Detaljert beskrivelse

Pasientoppfølging (dvs. innsamling av resultatdata etter behandlingsstart) i den ikke-intervensjonelle kohorten vil vare minst 36 måneder. Studien inkluderer også innhenting av retrospektive data som er lagt inn i registeret i 36 måneder før oppstart av Kalydeco-behandling, fra pasienter matchet for ikke-intervensjonelle kohorter. Dette vil tillate en intern sammenligning av resultater før og etter Kalydeco-behandling for effektivitet og sikkerhet. Intervensjonskohorten vil ikke bli utnyttet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

368

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Ikke-intervensjonell kohort - pasienter registrert i det amerikanske CFF-pasientregisteret Historisk kohort - Pasienter med CF i CFF-pasientregisteret per 1. januar 2009

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Ikke-intervensjonell kohort

Mann eller kvinne med bekreftet diagnose av CF
Må ha minst 1 allel av R117H-CFTR-mutasjonen
Registrert i det amerikanske CFF-pasientregisteret
Med en oversikt over Kalydeco-behandlingsstart fra 1. januar 2015 til 31. desember 2016

Historisk kohort

Pasienter med CF i CFF-pasientregisteret per 1. januar 2009
Må ha minst 1 allel av R117H-CFTR-mutasjonen
Pasienter uten bevis for tidligere Kalydeco-eksponering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Kohort 1 - Intervensjon Intervensjonskohorten vil ikke bli benyttet.
Kohort 2 - Ikke-intervensjonell En ikke-intervensjonell kohort som omfatter pediatriske (<18 år) og voksne R117H-CFTR-pasienter behandlet med kommersielt tilgjengelig Kalydeco.
Kohort 3 - Historisk En historisk kohort som omfatter data fra en tidligere tidsperiode for pediatriske (<18 år) og voksne pasienter med R117H-CFTR-mutasjonen som aldri har blitt eksponert for Kalydeco og matchet på alder, kjønn og lungefunksjon til pasienter i ikke-gruppen -Intervensjonell kohort.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Lungefunksjonsmålinger (prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund [FEV1] og tvungen vitalkapasitet [FVC]) Tidsramme: 36 måneder	Spirometri vil bli utført i henhold til standardprosedyren på hvert sted, og FEV1-verdier som er registrert i registeret vil bli evaluert. Alle beskrivende og oppsummerende data samlet inn for FEV1 vil bli gjentatt for FVC	36 måneder
Lungeeksaserbasjoner, bruk av IV-antibiotika Tidsramme: 36 måneder	Lungeeksaserbasjonsdata vil bli samlet inn som registrert i registeret.	36 måneder
Ernæringsparametere (kroppsmasseindeks [BMI], BMI-for-alder z-score, vekt og vekt-for-alder z-score) Tidsramme: 36 måneder	Høyde- og vektmålinger som er registrert i registeret vil bli evaluert. BMI, BMI-for-alder z-score og vekt-for-alder z-score vil bli utledet	36 måneder
Død eller transplantasjon Tidsramme: 36 måneder	Dødsfall vil bli samlet inn fra registerdatabasen.	36 måneder
Sykehusinnleggelser Tidsramme: 36 måneder	Sykehusinnleggelser vil bli samlet inn fra registerdatabasen.	36 måneder
Utvalgte komplikasjoner (symptomatisk bihulesykdom, lungekomplikasjoner, CF-relatert diabetes (CFRD) og distalt intestinalt obstruksjonssyndrom (DIOS), lever- og gallekomplikasjoner, pankreatitt) Tidsramme: 36 måneder	Informasjon for de ovenfor viste CF-relaterte komplikasjonene som er registrert i registeret vil bli evaluert	36 måneder
Velg lungemikroorganismer (f.eks. P. aeruginosa, S. aureus) Tidsramme: 36 måneder	Data om mikroorganismer som er registrert i registeret vil bli vurdert	36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. mars 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene