Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a Kalydeco hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának megerősítésére olyan cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél, akiknél R117H-CFTR mutáció van, beleértve a gyermekbetegeket is

2020. február 4. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Az R117H-CFTR mutációval rendelkező amerikai cisztás fibrózisos betegek vizsgálata a Kalydeco hosszú távú biztonságának és hatékonyságának megerősítésére, beleértve a betegeket is

A tanulmány célja a Kalydeco® (ivakaftor) hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának megerősítése R117H-CFTR mutációval rendelkező, 18 évesnél fiatalabb US CF-betegeknél, valamint a Kalydeco hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának leírása CF-ben. Az R117H-CFTR mutációval rendelkező betegek összességében és a 18 év feletti betegeknél. A Kalydeco hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát az elsődleges kimeneti intézkedések értékelése révén teljes egészében megvizsgáljuk.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

A betegek nyomon követése (azaz az eredményekre vonatkozó adatok gyűjtése a kezelés megkezdése után) a nem intervenciós kohorszban legalább 36 hónapig tart. A vizsgálat magában foglalja a regiszterbe a Kalydeco-kezelés megkezdése előtt 36 hónapra bevitt retrospektív adatok lekérését is a nem intervenciós kohorszoknak megfelelő betegektől. Ez lehetővé teszi a Kalydeco-kezelés előtti és utáni eredmények csoporton belüli összehasonlítását a hatékonyság és a biztonság érdekében. Az intervenciós kohorsz nem kerül felhasználásra.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

368

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Nem intervenciós kohorsz – Az Egyesült Államok CFF Betegnyilvántartásába beiratkozott betegek Történelmi kohorsz – CF-ben szenvedő betegek a CFF Betegnyilvántartásában 2009. január 1-től

Leírás

Bevételi kritériumok:

Nem intervenciós kohorsz

  • Férfi vagy nő megerősített CF diagnózissal
  • Legalább 1 alléllal kell rendelkeznie az R117H-CFTR mutációból
  • Beiratkozott a US CFF Patient Registry-be
  • A Kalydeco kezelés megkezdésének nyilvántartásával 2015. január 1. és 2016. december 31. között

Történelmi kohorsz

  • CF-ben szenvedő betegek a CFF Betegnyilvántartásában 2009. január 1-től
  • Legalább 1 alléllal kell rendelkeznie az R117H-CFTR mutációból
  • Olyan betegek, akiknél nincs bizonyíték a korábbi Kalydeco-expozícióra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
1. kohorsz – Beavatkozó
Az intervenciós kohorsz nem kerül felhasználásra.
2. kohorsz – Nem intervenciós
Nem intervenciós csoport, amely gyermek (18 év alatti) és felnőtt R117H-CFTR betegekből áll, akiket a kereskedelemben kapható Kalydeco-val kezeltek.
3. kohorsz – Történelmi
Történelmi kohorsz, amely egy korábbi időszakból származó adatokat tartalmaz olyan R117H-CFTR mutációval rendelkező gyermekgyógyászati ​​(18 évesnél fiatalabb) és felnőtt betegeknél, akik soha nem voltak kitéve Kalydeco-nak, és életkoruk, nemük és tüdőfunkciójuk alapján megfeleltethető a nem betegekhez. - Beavatkozó kohorsz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Tüdőfunkció mérések (százalékos előrejelzett kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt [FEV1] és kényszerített vitálkapacitás [FVC])
Időkeret: 36 hónap
A spirometriát a szokásos eljárásnak megfelelően minden helyen elvégzik, és a regiszterben rögzített FEV1 értékeket értékelik. A FEV1-hez gyűjtött összes leíró és összefoglaló adat megismétlődik az FVC esetében
36 hónap
Tüdő exacerbációk, IV antibiotikumok alkalmazása
Időkeret: 36 hónap
A tüdő exacerbációjára vonatkozó adatokat a nyilvántartásban rögzítettek szerint gyűjtik.
36 hónap
Táplálkozási paraméterek (testtömeg-index [BMI], BMI-kor szerinti z-pontszám, súly és életkor szerinti súly z-pontszám)
Időkeret: 36 hónap
A nyilvántartásban rögzített magasság és súly méréseket értékelik. A BMI, az életkor szerinti BMI z-pontszám és az életkor szerinti súly szerinti z-pontszám lesz származtatva
36 hónap
Halál vagy transzplantáció
Időkeret: 36 hónap
A haláleseteket az anyakönyvi adatbázisból gyűjtik össze.
36 hónap
Kórházi kezelések
Időkeret: 36 hónap
A kórházi kezeléseket a nyilvántartási adatbázisból gyűjtik össze.
36 hónap
Válogatott szövődmények (tünetekkel járó sinusbetegség, tüdőszövődmények, CF-vel összefüggő cukorbetegség (CFRD) és disztális bélelzáródási szindróma (DIOS), máj-epeszövődmények, hasnyálmirigy-gyulladás)
Időkeret: 36 hónap
A fent bemutatott, a CF-vel kapcsolatos szövődményekre vonatkozó, a nyilvántartásban rögzített információkat értékeljük
36 hónap
Válasszon tüdő mikroorganizmusokat (pl. P. aeruginosa, S. aureus)
Időkeret: 36 hónap
A mikroorganizmusokra vonatkozó, a nyilvántartásban rögzített adatok kiértékelésre kerülnek
36 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. március 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. március 22.

Első közzététel (Becslés)

2016. március 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. február 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 4.

Utolsó ellenőrzés

2020. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX15-770-122

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belgium

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel