Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at bekræfte den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Kalydeco hos patienter med cystisk fibrose, der har en R117H-CFTR-mutation, herunder pædiatriske patienter

4. februar 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En undersøgelse i amerikanske patienter med cystisk fibrose med R117H-CFTR-mutationen for at bekræfte Kalydecos langsigtede sikkerhed og effektivitet, herunder patienter

Formålet med denne undersøgelse er at bekræfte den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Kalydeco® (ivacaftor) hos amerikanske CF-patienter med R117H-CFTR-mutationen <18 år og at beskrive den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Kalydeco i CF patienter med R117H-CFTR-mutationen generelt og hos patienter ≥18 år. Kalydecos langsigtede sikkerhed og effektivitet vil blive undersøgt i sin helhed gennem evalueringen af ​​de primære resultatmål.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Patientopfølgning (dvs. indsamling af udfaldsdata efter behandlingsstart) i den ikke-interventionelle kohorte vil vare mindst 36 måneder. Undersøgelsen omfatter også indhentning af retrospektive data, der er indtastet i registret i 36 måneder før påbegyndelse af Kalydeco-behandling, fra patienter matchet til ikke-interventionelle kohorter. Dette vil muliggøre en sammenligning inden for gruppen af ​​resultater før og efter Kalydeco-behandling for effektivitet og sikkerhed. Den interventionelle kohorte vil ikke blive udnyttet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

368

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Ikke-interventionel kohorte - Patienter indskrevet i det amerikanske CFF Patient Registry Historical Cohort - Patienter med CF i CFF Patient Registry pr. 1. januar 2009

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Ikke-interventionel kohorte

  • Mand eller kvinde med bekræftet diagnose af CF
  • Skal have mindst 1 allel af R117H-CFTR-mutationen
  • Indskrevet i det amerikanske CFF Patient Registry
  • Med en registrering af Kalydeco-behandlingsinitiering fra 1. januar 2015 til 31. december 2016

Historisk kohorte

  • Patienter med CF i CFF-patientregistret pr. 1. januar 2009
  • Skal have mindst 1 allel af R117H-CFTR-mutationen
  • Patienter uden tegn på nogen tidligere Kalydeco-eksponering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Kohorte 1 - Interventionel
Interventionskohorten vil ikke blive brugt.
Kohorte 2 - Ikke-interventionel
En ikke-interventionel kohorte bestående af pædiatriske (<18 år) og voksne R117H-CFTR-patienter behandlet med kommercielt tilgængelige Kalydeco.
Kohorte 3 - Historisk
En historisk kohorte, der omfatter data fra en tidligere tidsperiode for pædiatriske (<18 år) og voksne patienter med R117H-CFTR-mutationen, som aldrig har været udsat for Kalydeco og matchet med hensyn til alder, køn og lungefunktion til patienter i ikke-patienterne - Interventionel kohorte.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lungefunktionsmålinger (procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund [FEV1] og forceret vitalkapacitet [FVC])
Tidsramme: 36 måneder
Spirometri vil blive udført i henhold til standardproceduren på hvert sted, og FEV1-værdier som registreret i registret vil blive evalueret. Alle beskrivende og opsummerende data indsamlet for FEV1 vil blive gentaget for FVC
36 måneder
Lungeeksacerbationer, brug af IV antibiotika
Tidsramme: 36 måneder
Lungeeksacerbationsdata vil blive indsamlet som registreret i registret.
36 måneder
Ernæringsparametre (body mass index [BMI], BMI-for-alder z-score, vægt og vægt-for-age z-score)
Tidsramme: 36 måneder
Højde- og vægtmålinger som registreret i registret vil blive evalueret. BMI, BMI-for-alder z-score og vægt-for-alder z-score vil blive udledt
36 måneder
Død eller transplantation
Tidsramme: 36 måneder
Dødsfald vil blive indsamlet fra registerdatabasen.
36 måneder
Indlæggelser
Tidsramme: 36 måneder
Indlæggelser vil blive indsamlet fra registerdatabasen.
36 måneder
Udvalgte komplikationer (symptomatisk bihulesygdom, lungekomplikationer, CF-relateret diabetes (CFRD) og distalt intestinalt obstruktionssyndrom (DIOS), hepatobiliære komplikationer, pancreatitis)
Tidsramme: 36 måneder
Oplysninger om de ovenfor viste CF-relaterede komplikationer som registreret i registret vil blive evalueret
36 måneder
Vælg lungemikroorganismer (f.eks. P. aeruginosa, S. aureus)
Tidsramme: 36 måneder
Data om mikroorganismer som registreret i registret vil blive evalueret
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. marts 2016

Først opslået (Skøn)

29. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2020

Sidst verificeret

1. februar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX15-770-122

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner