Tutkimus Kalydecon pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden vahvistamiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi, joilla on R117H-CFTR-mutaatio, mukaan lukien lapsipotilaat
tiistai 4. helmikuuta 2020 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Tutkimus yhdysvaltalaisilla kystisen fibroosin potilailla, joilla on R117H-CFTR-mutaatio Kalydecon pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden vahvistamiseksi, mukaan lukien potilaat
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on vahvistaa Kalydecon® (ivakaftorin) pitkän aikavälin turvallisuus ja tehokkuus yhdysvaltalaisilla CF-potilailla, joilla on R117H-CFTR-mutaatio alle 18-vuotiailla, sekä kuvata Kalydecon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta CF-potilailla. potilailla, joilla on R117H-CFTR-mutaatio, sekä potilailla, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita.
Kalydecon pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehokkuutta tarkastellaan kokonaisuutena ensisijaisten tulosmittausten arvioinnin kautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaiden seuranta (eli tulostietojen kerääminen hoidon aloittamisen jälkeen) ei-interventiokohortissa on vähintään 36 kuukautta.
Tutkimukseen sisältyy myös 36 kuukauden ajalta ennen Kalydeco-hoidon aloittamista rekisteriin syötettyjen retrospektiivisten tietojen hakemista potilailta, jotka on sovitettu ei-interventioryhmiin.
Tämä mahdollistaa tulosten vertailun ryhmän sisällä ennen ja jälkeen Kalydeco-hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden vuoksi.
Interventiokohorttia ei käytetä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
368
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Ei-interventiokohortti – potilaat, jotka on rekisteröity US CFF:n potilasrekisteriin Historiallinen kohortti – CF-potilaat CFF:n potilasrekisterissä 1. tammikuuta 2009 alkaen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Ei-interventiivinen kohortti
- Mies tai nainen, jolla on vahvistettu CF-diagnoosi
- Siinä on oltava vähintään yksi R117H-CFTR-mutaation alleeli
- Ilmoittautunut US CFF:n potilasrekisteriin
- Todistus Kalydeco-hoidon aloittamisesta 1.1.2015–31.12.2016
Historiallinen kohortti
- CF-potilaat CFF-potilasrekisterissä 1. tammikuuta 2009 alkaen
- Siinä on oltava vähintään yksi R117H-CFTR-mutaation alleeli
- Potilaat, joilla ei ole näyttöä aiemmasta Kalydeco-altistuksesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Kohortti 1 - Interventio
Interventiokohorttia ei käytetä.
|
|
Kohortti 2 - Ei interventio
Ei-interventiivinen kohortti, joka koostuu lapsipotilaista (alle 18-vuotiaat) ja aikuiset R117H-CFTR-potilaat, joita hoidetaan kaupallisesti saatavalla Kalydecolla.
|
|
Kohortti 3 – historiallinen
Historiallinen kohortti, joka sisältää tiedot aikaisemmalta ajanjaksolta lapsipotilaista (alle 18-vuotiaat) ja aikuispotilaista, joilla on R117H-CFTR-mutaatio ja jotka eivät ole koskaan olleet altistuneet Kalydecolle, ja jotka vastaavat iän, sukupuolen ja keuhkojen toiminnan perusteella ei-potilaita. - Interventiokohortti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen toimintamittaukset (prosentteina ennustettu pakotetun uloshengityksen tilavuus 1 sekunnissa [FEV1] ja pakotettu vitaalikapasiteetti [FVC])
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Spirometria suoritetaan vakiomenettelyn mukaisesti jokaisessa paikassa, ja rekisteriin kirjatut FEV1-arvot arvioidaan.
Kaikki FEV1:lle kerätyt kuvaavat ja yhteenvetotiedot toistetaan FVC:lle
|
36 kuukautta
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheet, IV-antibioottien käyttö
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Keuhkojen pahenemistiedot kerätään rekisteriin kirjatulla tavalla.
|
36 kuukautta
|
|
Ravitsemusparametrit (painoindeksi [BMI], BMI-iän z-pisteet, paino ja paino-iän z-pisteet)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Rekisteriin kirjatut pituus- ja painomitat arvioidaan.
BMI, BMI-iän z-pisteet ja paino-iän z-pisteet johdetaan
|
36 kuukautta
|
|
Kuolema tai elinsiirto
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Kuolemat kerätään rekisteritietokannasta.
|
36 kuukautta
|
|
Sairaalahoidot
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sairaalahoidot kerätään rekisteritietokannasta.
|
36 kuukautta
|
|
Valitut komplikaatiot (oireinen poskiontelosairaus, keuhkokomplikaatiot, CF:hen liittyvä diabetes (CFRD) ja distaalinen suolitukosoireyhtymä (DIOS), maksan ja sapen komplikaatiot, haimatulehdus)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Rekisteriin tallennetut tiedot yllä olevista CF:iin liittyvistä komplikaatioista arvioidaan
|
36 kuukautta
|
|
Valitse keuhkojen mikro-organismit (esim. P. aeruginosa, S. aureus)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Rekisteriin tallennetut mikro-organismien tiedot arvioidaan
|
36 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 22. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 29. maaliskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 5. helmikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. helmikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX15-770-122
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .