Uno studio per confermare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Kalydeco nei pazienti con fibrosi cistica che hanno una mutazione R117H-CFTR, compresi i pazienti pediatrici
4 febbraio 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio su pazienti affetti da fibrosi cistica negli Stati Uniti con la mutazione R117H-CFTR per confermare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Kalydeco, compresi i pazienti
Lo scopo di questo studio è confermare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Kalydeco® (ivacaftor) nei pazienti affetti da FC negli Stati Uniti con la mutazione R117H-CFTR <18 anni di età e descrivere la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Kalydeco nella FC pazienti con la mutazione R117H-CFTR in generale e in pazienti di età ≥18 anni.
La sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Kalydeco saranno esaminate nella loro totalità attraverso la valutazione delle misure di esito primarie.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Il follow-up del paziente (ovvero la raccolta dei dati sugli esiti dopo l'inizio del trattamento) nella coorte non interventistica sarà di almeno 36 mesi.
Lo studio include anche il recupero di dati retrospettivi inseriti nel registro per 36 mesi prima dell'inizio del trattamento con Kalydeco, da pazienti abbinati per coorti non interventistiche.
Ciò consentirà un confronto all'interno del gruppo dei risultati prima e dopo il trattamento con Kalydeco per l'efficacia e la sicurezza.
La coorte interventistica non sarà utilizzata.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
368
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Coorte non interventistica - Pazienti arruolati nel registro dei pazienti CFF degli Stati Uniti Coorte storica - Pazienti con FC nel registro dei pazienti CFF al 1° gennaio 2009
Descrizione
Criterio di inclusione:
Coorte non interventista
- Maschio o femmina con diagnosi confermata di FC
- Deve avere almeno 1 allele della mutazione R117H-CFTR
- Iscritto nel registro dei pazienti CFF degli Stati Uniti
- Con una registrazione dell'inizio del trattamento con Kalydeco dal 1° gennaio 2015 al 31 dicembre 2016
Coorte Storica
- Pazienti con FC nel registro dei pazienti CFF dal 1° gennaio 2009
- Deve avere almeno 1 allele della mutazione R117H-CFTR
- Pazienti senza evidenza di alcuna precedente esposizione a Kalydeco
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
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Coorte 1 - Interventistica
La coorte interventistica non sarà utilizzata.
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Coorte 2 - Non interventista
Una coorte non interventistica comprendente pazienti pediatrici (<18 anni di età) e adulti R117H-CFTR trattati con Kalydeco disponibile in commercio.
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Coorte 3 - Storico
Una coorte storica comprendente dati di un periodo di tempo precedente per pazienti pediatrici (<18 anni di età) e adulti con la mutazione R117H-CFTR che non sono mai stati esposti a Kalydeco e appaiati per età, sesso e funzionalità polmonare ai pazienti nello -Coorte interventista.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Misurazioni della funzionalità polmonare (percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo [FEV1] e capacità vitale forzata [FVC])
Lasso di tempo: 36 mesi
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La spirometria verrà eseguita secondo la procedura standard in ciascun sito e verranno valutati i valori di FEV1 registrati nel registro.
Tutti i dati descrittivi e riassuntivi raccolti per FEV1 saranno ripetuti per FVC
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36 mesi
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Riacutizzazioni polmonari, uso di antibiotici EV
Lasso di tempo: 36 mesi
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I dati sulle riacutizzazioni polmonari saranno raccolti come registrati nel registro.
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36 mesi
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Parametri nutrizionali (indice di massa corporea [BMI], punteggio z BMI per età, peso e punteggio z peso per età)
Lasso di tempo: 36 mesi
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Saranno valutate le misure di altezza e peso come registrate nel registro.
Saranno derivati BMI, punteggio z BMI per età e punteggio z peso per età
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36 mesi
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Morte o trapianto
Lasso di tempo: 36 mesi
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La morte verrà raccolta dal database del registro.
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36 mesi
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Ricoveri
Lasso di tempo: 36 mesi
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I ricoveri saranno raccolti dal database del registro.
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36 mesi
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Complicanze selezionate (malattia del seno sintomatica, complicanze polmonari, diabete correlato a CF (CFRD) e sindrome da ostruzione intestinale distale (DIOS), complicanze epatobiliari, pancreatite)
Lasso di tempo: 36 mesi
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Saranno valutate le informazioni per le complicanze correlate alla FC sopra indicate come registrate nel registro
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36 mesi
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Selezionare i microrganismi polmonari (ad es. P. aeruginosa, S. aureus)
Lasso di tempo: 36 mesi
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Saranno valutati i dati sui microrganismi registrati nel registro
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36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 dicembre 2015
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 marzo 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 marzo 2016
Primo Inserito (Stima)
29 marzo 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 febbraio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 febbraio 2020
Ultimo verificato
1 febbraio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX15-770-122
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Fibrosi cistica
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato