Studie k potvrzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Kalydeco u pacientů s cystickou fibrózou, kteří mají mutaci R117H-CFTR, včetně dětských pacientů
4. února 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Studie u pacientů s cystickou fibrózou v USA s mutací R117H-CFTR k potvrzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Kalydeco, včetně pacientů
Účelem této studie je potvrdit dlouhodobou bezpečnost a účinnost přípravku Kalydeco® (ivacaftor) u pacientů s CF v USA s mutací R117H-CFTR ve věku <18 let a popsat dlouhodobou bezpečnost a účinnost přípravku Kalydeco u pacientů s CF pacientů s mutací R117H-CFTR celkově au pacientů ≥18 let.
Dlouhodobá bezpečnost a účinnost Kalydeco bude celkově prozkoumána prostřednictvím vyhodnocení primárních výstupních opatření.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Sledování pacienta (tj. sběr dat o výsledcích po zahájení léčby) v neintervenční kohortě bude trvat alespoň 36 měsíců.
Studie také zahrnuje získávání retrospektivních dat zadaných do registru po dobu 36 měsíců před zahájením léčby přípravkem Kalydeco od pacientů zařazených do neintervenčních kohort.
To umožní v rámci skupiny porovnat výsledky před a po léčbě přípravkem Kalydeco z hlediska účinnosti a bezpečnosti.
Intervenční kohorta nebude využita.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
368
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Neintervenční kohorta – pacienti zapsaní do amerického registru pacientů CFF Historická kohorta – pacienti s CF v registru pacientů CFF k 1. lednu 2009
Popis
Kritéria pro zařazení:
Neintervenční kohorta
- Muž nebo žena s potvrzenou diagnózou CF
- Musí mít alespoň 1 alelu mutace R117H-CFTR
- Zapsán do amerického registru pacientů CFF
- Se záznamem o zahájení léčby Kalydeco od 1. ledna 2015 do 31. prosince 2016
Historická kohorta
- Pacienti s CF v registru pacientů CFF od 1. ledna 2009
- Musí mít alespoň 1 alelu mutace R117H-CFTR
- Pacienti bez známek jakékoli předchozí expozice přípravku Kalydeco
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kohorta 1 – intervenční
Intervenční kohorta nebude využita.
|
|
Kohorta 2 – Neintervenční
Neintervenční kohorta zahrnující pediatrické (<18 let věku) a dospělé pacienty R117H-CFTR léčené komerčně dostupným Kalydeco.
|
|
Kohorta 3 – Historická
Historická kohorta obsahující údaje z dřívějšího časového období pro pediatrické (<18 let věku) a dospělé pacienty s mutací R117H-CFTR, kteří nikdy nebyli vystaveni přípravku Kalydeco, a odpovídala z hlediska věku, pohlaví a plicních funkcí pacientům v Non. -Intervenční kohorta.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření funkce plic (procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu [FEV1] a usilovné vitální kapacity [FVC])
Časové okno: 36 měsíců
|
Spirometrie bude provedena standardním postupem na každém místě a budou vyhodnoceny hodnoty FEV1 zaznamenané v registru.
Všechna popisná a souhrnná data shromážděná pro FEV1 budou opakována pro FVC
|
36 měsíců
|
|
Plicní exacerbace, užívání IV antibiotik
Časové okno: 36 měsíců
|
Údaje o plicních exacerbacích budou shromažďovány tak, jak jsou zaznamenány v registru.
|
36 měsíců
|
|
Nutriční parametry (index tělesné hmotnosti [BMI], z-skóre BMI pro věk, hmotnost a z-skóre hmotnosti pro věk)
Časové okno: 36 měsíců
|
Budou vyhodnoceny míry výšky a hmotnosti zaznamenané v registru.
Budou odvozeny BMI, BMI-pro-age z-score a weight-for-age z-score
|
36 měsíců
|
|
Smrt nebo transplantace
Časové okno: 36 měsíců
|
Úmrtí bude shromážděno z databáze registru.
|
36 měsíců
|
|
Hospitalizace
Časové okno: 36 měsíců
|
Hospitalizace budou shromažďovány z databáze registru.
|
36 měsíců
|
|
Vybrané komplikace (Symptomatické onemocnění dutin, Plicní komplikace, diabetes související s CF (CFRD) a syndrom distální střevní obstrukce (DIOS), Hepatobiliární komplikace, Pankreatitida)
Časové okno: 36 měsíců
|
Budou vyhodnoceny informace pro výše uvedené komplikace související s CF zaznamenané v registru
|
36 měsíců
|
|
Vyberte plicní mikroorganismy (např. P. aeruginosa, S. aureus)
Časové okno: 36 měsíců
|
Budou vyhodnoceny údaje o mikroorganismech zaznamenané v registru
|
36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. prosince 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2019
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. března 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. března 2016
První zveřejněno (Odhad)
29. března 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. února 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. února 2020
Naposledy ověřeno
1. února 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VX15-770-122
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .