Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu potwierdzenie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności produktu Kalydeco u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją R117H-CFTR, w tym u dzieci i młodzieży

4 lutego 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie pacjentów z mukowiscydozą w USA z mutacją R117H-CFTR w celu potwierdzenia długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności produktu Kalydeco, w tym pacjentów

Celem tego badania jest potwierdzenie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności Kalydeco® (iwakaftoru) u pacjentów z mukowiscydozą w USA z mutacją R117H-CFTR w wieku <18 lat oraz opisanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności Kalydeco w mukowiscydozie pacjentów z mutacją R117H-CFTR ogółem oraz u pacjentów w wieku ≥18 lat. Długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność produktu Kalydeco zostaną zbadane w całości poprzez ocenę głównych wskaźników wyników.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Mukowiscydoza

Szczegółowy opis

Obserwacja pacjentów (tj. gromadzenie danych dotyczących wyników po rozpoczęciu leczenia) w kohorcie nieinterwencyjnej będzie trwała co najmniej 36 miesięcy. Badanie obejmuje również pobieranie retrospektywnych danych wpisanych do rejestru na 36 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia produktem Kalydeco, od pacjentów dobranych do kohort nieinterwencyjnych. Umożliwi to wewnątrzgrupowe porównanie wyników przed i po leczeniu Kalydeco pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa. Kohorta interwencyjna nie zostanie wykorzystana.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

368

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Kohorta nieinterwencyjna — pacjenci zarejestrowani w amerykańskim rejestrze pacjentów CFF Kohorta historyczna — pacjenci z mukowiscydozą w rejestrze pacjentów CFF na dzień 01 stycznia 2009 r.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kohorta nieinterwencyjna

Mężczyzna lub kobieta z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy
Musi mieć co najmniej 1 allel mutacji R117H-CFTR
Wpisany do amerykańskiego rejestru pacjentów CFF
Z aktem rozpoczęcia leczenia Kalydeco od 01.01.2015 do 31.12.2016

Kohorta historyczna

Pacjenci z mukowiscydozą w rejestrze pacjentów CFF na dzień 1 stycznia 2009 r
Musi mieć co najmniej 1 allel mutacji R117H-CFTR
Pacjenci bez dowodów na jakąkolwiek wcześniejszą ekspozycję na produkt Kalydeco

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Kohorta 1 — interwencyjna Kohorta interwencyjna nie zostanie wykorzystana.
Kohorta 2 — nieinterwencyjna Kohorta nieinterwencyjna obejmująca dzieci (<18 lat) i dorosłych pacjentów z R117H-CFTR leczonych dostępnym w handlu produktem Kalydeco.
Kohorta 3 — Historyczna Historyczna kohorta zawierająca dane z wcześniejszego okresu dla dzieci (<18 lat) i dorosłych pacjentów z mutacją R117H-CFTR, którzy nigdy nie byli narażeni na Kalydeco i dopasowana pod względem wieku, płci i czynności płuc do pacjentów w - Kohorta interwencyjna.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Pomiary czynności płuc (procent przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy [FEV1] i natężona pojemność życiowa [FVC]) Ramy czasowe: 36 miesięcy	Spirometria zostanie przeprowadzona zgodnie ze standardową procedurą w każdym ośrodku i ocenione zostaną wartości FEV1 zapisane w rejestrze. Wszystkie dane opisowe i podsumowujące zebrane dla FEV1 zostaną powtórzone dla FVC	36 miesięcy
Zaostrzenia płucne, stosowanie antybiotyków dożylnych Ramy czasowe: 36 miesięcy	Dane dotyczące zaostrzeń płucnych będą gromadzone zgodnie z zapisami w rejestrze.	36 miesięcy
Parametry żywieniowe (wskaźnik masy ciała [BMI], BMI dla wieku z-score, waga i waga dla wieku z-score) Ramy czasowe: 36 miesięcy	Oceniane będą pomiary wzrostu i wagi zapisane w rejestrze. BMI, BMI dla wieku z-score i waga dla wieku z-score zostaną wyprowadzone	36 miesięcy
Śmierć lub przeszczep Ramy czasowe: 36 miesięcy	Zgon zostanie pobrany z bazy danych rejestru.	36 miesięcy
Hospitalizacje Ramy czasowe: 36 miesięcy	Hospitalizacje będą zbierane z bazy rejestru.	36 miesięcy
Wybrane powikłania (objawowa choroba zatok, powikłania płucne, cukrzyca związana z mukowiscydozą (CFRD) i zespół niedrożności dystalnego jelita (DIOS), powikłania wątrobowo-żółciowe, zapalenie trzustki) Ramy czasowe: 36 miesięcy	Informacje dotyczące przedstawionych powyżej powikłań związanych z mukowiscydozą, zapisane w rejestrze, zostaną ocenione	36 miesięcy
Wybrane mikroorganizmy płucne (np. P. aeruginosa, S. aureus) Ramy czasowe: 36 miesięcy	Ocenione zostaną dane dotyczące mikroorganizmów zarejestrowane w rejestrze	36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości