Um estudo para confirmar a segurança e a eficácia a longo prazo de Kalydeco em pacientes com fibrose cística que apresentam uma mutação R117H-CFTR, incluindo pacientes pediátricos
4 de fevereiro de 2020 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo em pacientes com fibrose cística nos EUA com a mutação R117H-CFTR para confirmar a segurança e eficácia a longo prazo de Kalydeco, incluindo pacientes
O objetivo deste estudo é confirmar a segurança e eficácia a longo prazo de Kalydeco® (ivacaftor) em pacientes com FC nos EUA com a mutação R117H-CFTR <18 anos de idade e descrever a segurança e eficácia a longo prazo de Kalydeco na FC pacientes com a mutação R117H-CFTR em geral e em pacientes ≥18 anos.
A segurança e eficácia a longo prazo de Kalydeco serão examinadas na totalidade através da avaliação das medidas de resultados primários.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
O acompanhamento do paciente (ou seja, coleta de dados dos resultados após o início do tratamento) na Coorte Não Intervencionista será de pelo menos 36 meses.
O estudo também inclui a recuperação de dados retrospectivos inseridos no registro por 36 meses antes do início do tratamento com Kalydeco, de pacientes pareados para coortes não intervencionais.
Isso permitirá uma comparação dentro do grupo dos resultados antes e depois do tratamento com Kalydeco para eficácia e segurança.
A coorte intervencionista não será utilizada.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
368
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Coorte Não Intervencionista - Pacientes Inscritos no Registro de Pacientes CFF dos EUA Coorte Histórica - Pacientes com FC no Registro de Pacientes CFF desde 01 de janeiro de 2009
Descrição
Critério de inclusão:
Coorte Não Intervencionista
- Homem ou mulher com diagnóstico confirmado de FC
- Deve ter pelo menos 1 alelo da mutação R117H-CFTR
- Inscrito no Registro de Pacientes CFF dos EUA
- Com um registro de início de tratamento Kalydeco de 01 de janeiro de 2015 a 31 de dezembro de 2016
Coorte Histórica
- Pacientes com FC no Registro de Pacientes CFF desde 01 de janeiro de 2009
- Deve ter pelo menos 1 alelo da mutação R117H-CFTR
- Doentes sem evidência de exposição prévia a Kalydeco
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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Coorte 1 - Intervencional
A coorte de intervenção não será utilizada.
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Coorte 2 - Não Intervencionista
Uma coorte não intervencional compreendendo pacientes pediátricos (<18 anos de idade) e adultos R117H-CFTR tratados com Kalydeco disponível comercialmente.
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Coorte 3 - Histórico
Uma Coorte Histórica compreendendo dados de um período anterior para pacientes pediátricos (<18 anos de idade) e adultos com a mutação R117H-CFTR que nunca foram expostos a Kalydeco e pareados em idade, sexo e função pulmonar para pacientes no Não -Coorte Intervencionista.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medições da função pulmonar (porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo [FEV1] e capacidade vital forçada [FVC])
Prazo: 36 Meses
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A espirometria será realizada de acordo com o procedimento padrão em cada local, e os valores de VEF1 registrados no registro serão avaliados.
Todos os dados descritivos e resumidos coletados para VEF1 serão repetidos para CVF
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36 Meses
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Exacerbações pulmonares, uso de antibióticos IV
Prazo: 36 Meses
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Os dados de exacerbação pulmonar serão coletados conforme registrado no registro.
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36 Meses
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Parâmetros nutricionais (índice de massa corporal [IMC], escore z de IMC para idade, peso e escore z de peso para idade)
Prazo: 36 Meses
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Serão avaliadas as medidas de altura e peso registradas no cadastro.
O IMC, o escore z de IMC para a idade e o escore z de peso para a idade serão derivados
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36 Meses
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Morte ou transplante
Prazo: 36 meses
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A morte será coletada do banco de dados do registro.
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36 meses
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Hospitalizações
Prazo: 36 Meses
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As hospitalizações serão coletadas do banco de dados do registro.
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36 Meses
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Complicações selecionadas (doença sinusal sintomática, complicações pulmonares, diabetes relacionada à FC (CFRD) e síndrome de obstrução intestinal distal (DIOS), complicações hepatobiliares, pancreatite)
Prazo: 36 Meses
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As informações para as complicações relacionadas à FC mostradas acima conforme registradas no registro serão avaliadas
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36 Meses
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Selecione microrganismos pulmonares (por exemplo, P. aeruginosa, S. aureus)
Prazo: 36 Meses
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Os dados sobre microrganismos registrados no registro serão avaliados
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36 Meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de março de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de março de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
29 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de fevereiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de fevereiro de 2020
Última verificação
1 de fevereiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX15-770-122
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