Eine Studie zur Bestätigung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Kalydeco bei Patienten mit Mukoviszidose, die eine R117H-CFTR-Mutation aufweisen, einschließlich pädiatrischer Patienten
4. Februar 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine Studie an US-amerikanischen Mukoviszidose-Patienten mit der R117H-CFTR-Mutation zur Bestätigung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Kalydeco, einschließlich Patienten
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Kalydeco® (Ivacaftor) bei CF-Patienten in den USA mit der R117H-CFTR-Mutation unter 18 Jahren zu bestätigen und die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Kalydeco bei CF zu beschreiben Patienten mit der R117H-CFTR-Mutation insgesamt und bei Patienten ≥ 18 Jahre.
Die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Kalydeco wird insgesamt durch die Bewertung der primären Ergebnismaße untersucht.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die Nachbeobachtung der Patienten (d. h. Erhebung von Ergebnisdaten nach Beginn der Behandlung) in der nicht-interventionellen Kohorte wird mindestens 36 Monate dauern.
Die Studie umfasst auch den Abruf retrospektiver Daten, die 36 Monate vor Beginn der Kalydeco-Behandlung in das Register eingegeben wurden, von Patienten, die in nicht-interventionelle Kohorten eingeteilt wurden.
Dies ermöglicht einen gruppeninternen Vergleich der Ergebnisse vor und nach der Kalydeco-Behandlung hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit.
Die Interventionskohorte wird nicht genutzt.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
368
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Nicht-interventionelle Kohorte – Patienten, die im US-amerikanischen CFF-Patientenregister eingetragen sind. Historische Kohorte – Patienten mit CF im CFF-Patientenregister, Stand 1. Januar 2009
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Nicht-interventionelle Kohorte
- Mann oder Frau mit bestätigter CF-Diagnose
- Muss mindestens 1 Allel der R117H-CFTR-Mutation aufweisen
- Im US-amerikanischen CFF-Patientenregister eingetragen
- Mit einer Aufzeichnung über den Beginn der Kalydeco-Behandlung vom 1. Januar 2015 bis zum 31. Dezember 2016
Historische Kohorte
- Patienten mit CF im CFF-Patientenregister mit Stand vom 1. Januar 2009
- Muss mindestens 1 Allel der R117H-CFTR-Mutation aufweisen
- Patienten ohne Anzeichen einer früheren Kalydeco-Exposition
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Kohorte 1 – Interventionell
Die Interventionskohorte wird nicht genutzt.
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Kohorte 2 – Nicht interventionell
Eine nicht-interventionelle Kohorte bestehend aus pädiatrischen (<18 Jahre) und erwachsenen R117H-CFTR-Patienten, die mit kommerziell erhältlichem Kalydeco behandelt wurden.
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Kohorte 3 – Historisch
Eine historische Kohorte, die Daten aus einem früheren Zeitraum für pädiatrische (<18 Jahre) und erwachsene Patienten mit der R117H-CFTR-Mutation umfasst, die noch nie Kalydeco ausgesetzt waren und hinsichtlich Alter, Geschlecht und Lungenfunktion mit Patienten in der Nicht-Gruppe abgeglichen wurden -Interventionelle Kohorte.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Lungenfunktionsmessungen (Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde [FEV1] und der forcierten Vitalkapazität [FVC])
Zeitfenster: 36 Monate
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Die Spirometrie wird gemäß dem Standardverfahren an jedem Standort durchgeführt und die im Register aufgezeichneten FEV1-Werte werden ausgewertet.
Alle für FEV1 gesammelten beschreibenden und zusammenfassenden Daten werden für FVC wiederholt
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36 Monate
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Lungenexazerbationen, Verwendung von intravenösen Antibiotika
Zeitfenster: 36 Monate
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Daten zur Lungenexazerbation werden wie im Register erfasst erfasst.
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36 Monate
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Ernährungsparameter (Body-Mass-Index [BMI], BMI-für-Alter-Z-Score, Gewicht und Gewicht-für-Alter-Z-Score)
Zeitfenster: 36 Monate
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Die im Register erfassten Größen- und Gewichtsmessungen werden ausgewertet.
BMI, BMI-für-Alter-Z-Score und Gewicht-für-Alter-Z-Score werden abgeleitet
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36 Monate
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Tod oder Transplantation
Zeitfenster: 36 Monate
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Der Todesfall wird aus der Registerdatenbank erfasst.
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36 Monate
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Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: 36 Monate
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Krankenhauseinweisungen werden aus der Registerdatenbank erfasst.
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36 Monate
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Ausgewählte Komplikationen (symptomatische Nebenhöhlenerkrankung, pulmonale Komplikationen, CF-bedingter Diabetes (CFRD) und distales Darmobstruktionssyndrom (DIOS), hepatobiliäre Komplikationen, Pankreatitis)
Zeitfenster: 36 Monate
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Informationen zu den oben aufgeführten CF-bedingten Komplikationen, die im Register erfasst sind, werden ausgewertet
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36 Monate
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Ausgewählte pulmonale Mikroorganismen (z. B. P. aeruginosa, S. aureus)
Zeitfenster: 36 Monate
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Die im Register erfassten Daten zu Mikroorganismen werden ausgewertet
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36 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Dezember 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2019
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2019
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. März 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
22. März 2016
Zuerst gepostet (Schätzen)
29. März 2016
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
5. Februar 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
4. Februar 2020
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- VX15-770-122
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen