Исследование для подтверждения долгосрочной безопасности и эффективности препарата Калидеко у пациентов с муковисцидозом, имеющих мутацию R117H-CFTR, включая пациентов детского возраста
4 февраля 2020 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Исследование пациентов с кистозным фиброзом в США с мутацией R117H-CFTR для подтверждения долгосрочной безопасности и эффективности Kalydeco, включая пациентов
Целью данного исследования является подтверждение долгосрочной безопасности и эффективности Kalydeco® (ивакафтор) у пациентов с муковисцидозом в США с мутацией R117H-CFTR в возрасте до 18 лет, а также описание долгосрочной безопасности и эффективности Kalydeco® при МВ. пациентов с мутацией R117H-CFTR в целом и у пациентов ≥18 лет.
Долгосрочная безопасность и эффективность Kalydeco будут изучены в целом посредством оценки первичных показателей исхода.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Последующее наблюдение за пациентами (т. е. сбор данных об исходах после начала лечения) в неинтервенционной когорте будет составлять не менее 36 месяцев.
Исследование также включает в себя поиск ретроспективных данных, внесенных в регистр за 36 месяцев до начала лечения препаратом Калидеко, от пациентов, подходящих для неинтервенционных когорт.
Это позволит провести внутригрупповое сравнение результатов до и после лечения Калидеко на предмет эффективности и безопасности.
Интервенционная когорта не будет использоваться.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
368
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Неинтервенционная когорта — пациенты, зарегистрированные в реестре пациентов CFF США Историческая когорта — пациенты с МВ в реестре пациентов CFF по состоянию на 01 января 2009 г.
Описание
Критерии включения:
Неинтервенционная когорта
- Мужчина или женщина с подтвержденным диагнозом МВ
- Должен иметь хотя бы 1 аллель мутации R117H-CFTR.
- Зарегистрирован в реестре пациентов CFF США.
- С записью о начале лечения Kalydeco с 01 января 2015 г. по 31 декабря 2016 г.
Историческая когорта
- Больные муковисцидозом в регистре больных с муковисцидозом на 01.01.2009 г.
- Должен иметь хотя бы 1 аллель мутации R117H-CFTR.
- Пациенты без каких-либо признаков предшествующего воздействия препарата Калидеко.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Когорта 1 - Интервенционная
Интервенционная когорта использоваться не будет.
|
|
Когорта 2 – без вмешательства
Неинтервенционная когорта, включающая детей (младше 18 лет) и взрослых пациентов с R117H-CFTR, получавших доступный в продаже препарат Kalydeco.
|
|
Когорта 3 – исторические
Историческая когорта, включающая данные за более ранний период времени для детей (младше 18 лет) и взрослых пациентов с мутацией R117H-CFTR, которые никогда не подвергались воздействию Kalydeco и сопоставимы по возрасту, полу и функции легких с пациентами в не -Интервенционная когорта.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерения функции легких (процент прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду [ОФВ1] и форсированная жизненная емкость легких [ФЖЕЛ])
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Спирометрия будет проводиться в соответствии со стандартной процедурой на каждом участке, и будут оцениваться значения ОФВ1, записанные в реестре.
Все описательные и сводные данные, собранные для ОФВ1, будут повторены для ФЖЕЛ.
|
36 месяцев
|
|
Легочные обострения, использование внутривенных антибиотиков
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Данные о легочных обострениях будут собираться в соответствии с записью в реестре.
|
36 месяцев
|
|
Параметры питания (индекс массы тела [ИМТ], z-показатель ИМТ к возрасту, вес и z-показатель веса к возрасту)
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Будут оцениваться измерения роста и веса, записанные в реестре.
ИМТ, z-показатель ИМТ к возрасту и z-показатель веса к возрасту будут получены.
|
36 месяцев
|
|
Смерть или трансплантация
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Информация о смерти будет собрана из базы данных реестра.
|
36 месяцев
|
|
Госпитализации
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Данные о госпитализации будут собираться из базы данных реестра.
|
36 месяцев
|
|
Отдельные осложнения (симптоматическая болезнь носовых пазух, легочные осложнения, диабет, связанный с муковисцидозом (CFRD) и синдром дистальной кишечной непроходимости (DIOS), гепатобилиарные осложнения, панкреатит)
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Информация о вышеописанных осложнениях, связанных с муковисцидозом, зарегистрированная в реестре, будет оцениваться.
|
36 месяцев
|
|
Выберите легочные микроорганизмы (например, P. aeruginosa, S. aureus)
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Данные о микроорганизмах, зарегистрированные в реестре, будут оцениваться
|
36 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 декабря 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 марта 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 марта 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
29 марта 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 февраля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 февраля 2020 г.
Последняя проверка
1 февраля 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VX15-770-122
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .