소아 환자를 포함한 R117H-CFTR 변이를 가진 낭포성 섬유증 환자에서 Kalydeco의 장기적 안전성 및 유효성을 확인하기 위한 연구
2020년 2월 4일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
R117H-CFTR 변이가 있는 미국 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 환자를 포함한 칼리데코의 장기 안전성 및 유효성을 확인하는 연구
이 연구의 목적은 18세 미만의 R117H-CFTR 변이가 있는 미국 CF 환자에서 Kalydeco®(ivacaftor)의 장기 안전성 및 유효성을 확인하고 CF에서 Kalydeco의 장기 안전성 및 유효성을 설명하는 것입니다. 전체적으로 R117H-CFTR 돌연변이가 있는 환자 및 18세 이상의 환자.
Kalydeco의 장기적인 안전성과 유효성은 일차 결과 측정의 평가를 통해 전체적으로 조사됩니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
비중재 코호트에서 환자 추적(즉, 치료 개시 후 결과 데이터 수집)은 최소 36개월이 될 것입니다.
또한 이 연구에는 비중재 코호트에 대해 일치된 환자로부터 Kalydeco 치료 시작 전 36개월 동안 레지스트리에 입력된 후향적 데이터 검색이 포함됩니다.
이를 통해 유효성과 안전성에 대해 Kalydeco 치료 전과 후의 결과를 그룹 내에서 비교할 수 있습니다.
중재 코호트는 활용되지 않습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
368
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
비중재적 코호트 - 미국 CFF 환자 등록부에 등록된 환자 과거 코호트 - 2009년 1월 1일자로 CFF 환자 등록부에 있는 CF 환자
설명
포함 기준:
비 중재 코호트
- CF 진단이 확인된 남성 또는 여성
- R117H-CFTR 돌연변이의 대립 유전자가 1개 이상 있어야 합니다.
- US CFF Patient Registry 등록
- 2015년 1월 1일부터 2016년 12월 31일까지 Kalydeco 치료 개시 기록
역사적 코호트
- 2009년 1월 1일자로 CFF 환자 등록부에 있는 CF 환자
- R117H-CFTR 돌연변이의 대립 유전자가 1개 이상 있어야 합니다.
- 이전에 Kalydeco에 노출된 증거가 없는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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코호트 1 - 중재적
중재 코호트는 활용되지 않습니다.
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코호트 2 - 비간섭
상업적으로 이용 가능한 Kalydeco로 치료받은 소아(<18세) 및 성인 R117H-CFTR 환자로 구성된 비중재 코호트.
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코호트 3 - 역사적
Kalydeco에 한 번도 노출된 적이 없는 R117H-CFTR 돌연변이가 있는 소아(<18세) 및 성인 환자에 대한 이전 기간의 데이터로 구성된 과거 코호트. - 중재 코호트.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐 기능 측정(퍼센트 예측된 1초간 강제 호기량[FEV1] 및 강제 폐활량[FVC])
기간: 36개월
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Spirometry는 각 사이트에서 표준 절차에 따라 수행되며 레지스트리에 기록된 FEV1 값이 평가됩니다.
FEV1에 대해 수집된 모든 설명 및 요약 데이터는 FVC에 대해 반복됩니다.
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36개월
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폐 악화, IV 항생제 사용
기간: 36개월
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폐 악화 데이터는 레지스트리에 기록된 대로 수집됩니다.
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36개월
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영양 매개변수(체질량 지수[BMI], 연령별 BMI z-점수, 체중 및 연령별 체중 z-점수)
기간: 36개월
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등록부에 기록된 신장 및 체중 측정값이 평가됩니다.
BMI, 연령별 BMI z-점수 및 연령별 체중 z-점수가 도출됩니다.
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36개월
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사망 또는 이식
기간: 36개월
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사망은 레지스트리 데이터베이스에서 수집됩니다.
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36개월
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입원
기간: 36개월
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입원은 레지스트리 데이터베이스에서 수집됩니다.
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36개월
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선별된 합병증(증상성 부비동 질환, 폐 합병증, CF 관련 당뇨병(CFRD) 및 원위 장 폐쇄 증후군(DIOS), 간담도 합병증, 췌장염)
기간: 36개월
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레지스트리에 기록된 위에 표시된 CF 관련 합병증에 대한 정보가 평가됩니다.
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36개월
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폐 미생물 선택(예: P. aeruginosa, S. aureus)
기간: 36개월
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레지스트리에 기록된 미생물에 대한 데이터가 평가됩니다.
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36개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 3월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 3월 22일
처음 게시됨 (추정)
2016년 3월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .