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急性骨髄性白血病の小児を対象とした国際無作為化第 III 相臨床試験 (Myechild01)

2026年6月24日 更新者：University of Birmingham

急性骨髄性白血病の小児を対象とした国際無作為化第 III 相臨床試験 - 寛解導入化学療法と組み合わせたゲムツズマブ オゾガマイシンの用量設定研究を組み込む

この研究の主な目的は次のとおりです。

  1. ゲムツズマブ オゾガマイシンの投与回数 (最大 3 回投与まで) が許容され、導入時にシタラビン + ミトキサントロンまたはリポソーム ダウノルビシンと組み合わせて安全に投与できることを確認する
  2. 導入療法としてミトキサントロン (アントラセンジオン) & シタラビンをリポソーム ダウノルビシン (アントラサイクリン) & シタラビンと比較すること。 (無作為化 1 (R1) は、2017 年 9 月 8 日に募集を早期に終了しました。これは、リポソーム ダウノルビシンの製造上の問題により、薬物が利用できなくなったためです。)
  3. 寛解導入化学療法と組み合わせた場合の、ゲムツズマブ オゾガマイシンの単回投与と、ゲムツズマブ オゾガマイシンの最適許容投与回数（用量設定研究で特定）を比較すること。
  4. 標準リスク患者における高用量シタラビン（HD Ara-C）とフルダラビンおよびシタラビン（FLA）の 2 つの地固めレジメンを比較すること。
  5. 強度の異なる 2 つの造血幹細胞移植 (HSCT) 前処置レジメンの毒性と有効性を比較する: ブスルファン/シクロホスファミドを使用した従来の骨髄破壊的前処置 (MAC) と、フルダラビン/ブスルファンを使用した低強度前処置 (RIC)。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

MyeChild 01 は、死亡率の高い疾患である急性骨髄性白血病 (AML) の小児を対象とした国際第 III 相臨床試験です。 2 つの導入化学療法レジメンを比較します: ミトキサントロンとシタラビン (現在の標準治療) とリポソーム ダウノルビシンとシタラビン。 これは、同様の従来の薬物よりも心毒性が低いと考えられているリポソームダウノルビシンをテストしますが、これは証明されていません. (無作為化 1 (R1) は、2017 年 9 月 8 日に募集を早期に終了しました。これは、リポソーム ダウノルビシンの製造上の問題により、薬物が利用できなくなったためです。)

導入化学療法によく反応する患者は、高用量シタラビン（現在の標準治療）またはフルダラビンとシタラビン（FLA）の 2 つの地固めレジメンの無作為化に適格です。このレジメンは、再発した疾患の患者に一般的に使用され、FLA が前もってより効果的であるかどうかをテストします。標準的な地固め療法よりもライン療法。 再発のリスクが高いことに関連する細胞遺伝学的特徴を有する患者、および寛解導入療法に最適に反応しない患者は、造血幹細胞移植（HSCT）の候補であり、2 つの HSCT コンディショニング レジメンを比較する無作為化に適格です：骨髄破壊的コンディショニング（MAC）（現在の UNited Kingdom (UK) standard) または低強度調整 (RIC)。 HSCT は、リスクの高い患者において一貫して有益性を示しているわけではありません。これは、HSCT に伴う死亡率が、再発リスクの減少による利点を上回っているためです。 これは、コンディショニングの強度を下げることが、再発率を増加させることなく移植関連の死亡を減らすことによって生存率を改善するかどうかをテストします. この試験には、ゲムツズマブ オゾガマイシンの用量設定試験が組み込まれています。 目的は、導入化学療法レジメンのいずれかと安全に組み合わせることができるゲムツズマブ オゾガマイシンの最適な耐用量数 (合計 3 回まで) を特定し、この投与回数をゲムツズマブ オゾガマイシンの 1 回投与と比較することです。 . 治療の強度は、細胞遺伝学/分子遺伝学によって指示され、応答は、フローサイトメトリーおよび分子的方法論によって測定された最小残存病変 (MRD) レベルによって評価されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

700

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • Our Lady's Hospital for Sick Children
  • イギリス
      • Aberdeen、イギリス、AB25 2ZN
        • Aberdeen Royal Infirmary, NHS Grampian
      • Aberdeen、イギリス、AB25 2ZG
        • Royal Aberdeen Children's Hospital
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Bristol、イギリス、BS1 3NU
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • Cardiff and Vale University Health Board, Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • Edinburgh、イギリス、EH9 1LF
        • NHS Lothian, Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow、イギリス、G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde, The Royal Hospital for Children
      • Leeds、イギリス、LS9 7TF
        • Leeds General Infirmary, Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • Liverpool、イギリス、L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、SW3 6JJ
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
      • London、イギリス、NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens' Hospital , Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Newcastle、イギリス、NE7 7DN
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham、イギリス、NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Oxford、イギリス、OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
      • Sheffield、イギリス、S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
      • Southampton、イギリス、SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
    • County Antrim
      • Belfast、County Antrim、イギリス、BT12 6BE
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア
        • Women and Children's Hospital Adelaide
      • Brisbane、オーストラリア
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne、オーストラリア
        • Monash Children's Hospital
      • Melbourne、オーストラリア
        • Royal Childrens Hospital
      • New Lambton Heights、オーストラリア
        • John Hunter Children's Hopsital
      • Perth、オーストラリア
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney、オーストラリア
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead、オーストラリア
        • The Childrens Hospital at Westmead
  • スイス
      • Aarau、スイス
        • Kantonsspital Aarau
      • Basel、スイス
        • Universitäts-Kinderspital beider
      • Bellinzona、スイス
        • Ospedale San Giovanni
      • Bern、スイス
        • Inselspital Bern
      • Geneva、スイス
        • Hug Hopitaux Universitaires De Geneve
      • Lausanne、スイス
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois Chuv Lausanne
      • Lucerne、スイス
        • Luzerner Kantonspital - Kinderspital Luzern
      • Sankt Gallen、スイス
        • Ostschweizer Kinderspital
      • Zurich、スイス
        • University Children's Hospital Zurich
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド
        • Starship Childrens Hospital
      • Christchurch、ニュージーランド
        • Christchurch Hospital
  • フランス
      • Amiens、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire Amiens - Picardie
      • Angers、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
      • Besançon、フランス
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire Besancon - Hopital Jean Minjoz
      • Bordeaux、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Brest、フランス
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire Brest - Hopital Morvan
      • Caen、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire de Caen
      • Clermont-Ferrand、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire de Clermont-Ferrand
      • Dijon、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire Dijon Bourgogne - Hopital D'enfants
      • Grenoble、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble
      • Lille、フランス
        • Hopital Jeanne Dr Flandre
      • Limoges、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges
      • Lyon、フランス
        • Centre Léon Bérard
      • Marseille、フランス
        • Hôpital de la Timone
      • Montpellier、フランス
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire Montpellier - Hopital Arnaud-de-villeneuve
      • Nancy、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nancy
      • Nantes、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Nice、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nice
      • Paris、フランス
        • Hopital Robert Debre
      • Paris、フランス
        • Hopital Saint Louis
      • Paris、フランス
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Poitiers、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers
      • Reims、フランス
        • CHU de Reims
      • Rennes、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire De Rennes - Hopital Sud
      • Rouen、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rouen
      • Saint-Etienne、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire Saint-Etienne
      • Strasbourg、フランス
        • Strasbourg Hautepierre
      • Toulouse、フランス
        • Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse - Hopital Des Enfants
      • Tours、フランス
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours - Hopital Clocheville

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

試験への参加基準

  • 急性骨髄性白血病（AML）/高リスク骨髄異形成症候群（MDS）（骨髄中の芽球が10%を超える）/孤立性骨髄肉腫（MS）（新規または二次）の診断。
  • -トライアル登録時の年齢が18歳未満。
  • -プロトコルで許可されている以外のAML /高リスクMDS /孤立したMSに対する以前の化学療法または生物学的療法はありません。
  • -短縮率≧28％または駆出率≧55％として定義される正常な心機能。
  • プロトコル化学療法に適合。
  • 出産の可能性のある女性患者の妊娠検査が陰性であることが文書化されています。
  • 患者は効果的な避妊法を使用することに同意します（出産の可能性のある患者）。
  • -患者および/または親/法定後見人からの書面によるインフォームドコンセント。

ゲムツズマブ オゾガマイシン用量設定研究への参加基準:

組み込まれた線量増加研究に参加するには、センターが正式に活動を開始する必要があります。 詳しくはトライアルオフィスまでお問い合わせください。

  • -患者は試験参加の選択基準を満たしています。

  • 年：

    • -主要な線量設定研究の場合、12か月以上
    • -12週間以上12か月未満のマイナー用量設定研究
  • -計算されたクレアチニンクリアランス≥90ml / min / 1.73m2として定義される正常な腎機能。
  • -白血病の関与またはギルバート症候群または同様の障害が原因でない限り、年齢に対する総ビリルビンの上限が2.5以下であると定義される正常な肝機能。
  • -アラニントランスアミナーゼ（ALT）またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）≤10 x 年齢のULN。
  • -患者および/または親/法定後見人からの書面によるインフォームドコンセント。

ゲムツズマブオゾガマイシン用量設定研究またはR2に参加していない患者に対するゲムツズマブオゾガマイシンによる治療の選択基準。

  • -患者は試験参加の選択基準を満たしています（セクション4.1.1）

  • 年：

    • 12ヶ月以上
    • 12週間以上
    • 28日以上12週間未満（患者はゲムツズマブオゾガマイシンの最大1回の投与を受ける）
  • -正常な腎機能、計算されたクレアチニン クリアランス ≥90 ml/分/1.73m2 として定義
  • -正常な肝機能、総ビリルビン≤2.5年齢の正常上限（ULN）として定義され、白血病の関与またはギルバート症候群または同様の障害によるものではありません
  • -年齢のALTまたはAST≤10 x ULN
  • 患者および/または親/法定後見人からの書面によるインフォームドコンセント

R2に参加するための包含基準（該当する年齢層で無作為化されると）

•患者は試験参加の選択基準を満たしています

患者の年齢:

  • 12ヶ月以上
  • 12週間以上（12週間以上12ヶ月未満の患者でR2が開かれると）
  • -計算されたクレアチニンクリアランス≥90ml / min / 1.73m2として定義される正常な腎機能。
  • -年齢に対して総ビリルビン≤2.5 ULNとして定義され、白血病の関与またはギルバート症候群または同様の障害によるものではない正常な肝機能。
  • -年齢のALTまたはAST≤10 x ULN。
  • -患者および/または親/法定後見人からの書面によるインフォームドコンセント。

R3 への参加の包含基準。

  • -患者は試験参加の選択基準を満たしています
  • MyeChild 01プロトコルによる導入治療、またはミトキサントロンとシタラビンの2コースのオフトライアルで治療。

  • 最小残存病変（MRD）の反応（MyeChild 01集中検査室で実施、全国のMyeChild 01検査マニュアルを参照）：

    • -細胞遺伝学/分子遺伝学のリスクが高く、MRDレベルがコース2後のフローで0.1％未満の患者、またはコース2の後に転写レベルが3ログを超えて減少している患者 情報分子マーカーを持っているが、十分な感度の情報マーカーがないフロー MRD モニタリング用または
    • -中リスクの細胞遺伝学/分子遺伝学の患者で、MRDレベルがコース1およびコース2の後にフローで<0.1％、または転写レベルがコース1およびコース2の後に> 3ログ減少している患者 有益な分子マーカーを持っているが、持っていないフローMRDモニタリングに十分な感度の有益なマーカー。
  • -患者および/または親/法定後見人からの書面によるインフォームドコンセント。

R4 への参加基準。

  • -患者は試験参加の選択基準を満たしています
  • MyeChild 01 プロトコルによる導入治療、またはミトキサントロンおよびシタラビンの 1 または 2 コースによる治療 ± フルダラビン、シタラビンおよびイダルビシンによる治療強化 (FLA-Ida) オフトライアル。
  • -患者は完全寛解（CR）または不完全な血球数回復（CRi）を伴うCRであり、R4への無作為化前の6週間以内に採取された骨髄吸引液中のフローサイトメトリー/分子/ FISHによって確認された<5％の芽球として定義されます。

  • -患者は次の基準のいずれかを満たし、プロトコルに従ってHSCTの候補です。

    • コース1後の高リスク（細胞遺伝学的リスクが低いすべての患者、および細胞遺伝学的リスクが中程度でCR/CRiを達成できない患者）。
    • -フローによって測定されたコース1および2の後にMRDが0.1％を超える中間リスクの細胞遺伝学。 十分な感度のフロー MRD マーカーが特定されない場合は、感度が 0.1% を超える分子 MRD マーカーを使用できます。
    • フロー MRD が 0.1% を超える良好なリスクの細胞遺伝学は、治療の強化 (FLA-Ida) にもかかわらず、分子 MRD が 3 log 未満に減少するか、コース 3 後に転写レベルが上昇することによって確認され、臨床コーディネーターとの話し合いの後。
  • 9-10/10 のヒト白血球抗原 (HLA) に一致する家族または血縁関係のないドナー、または 5-8/8 に一致する臍帯血ユニットと、プロトコル セクション 17.1 で定義されている適切な細胞用量の可用性。
  • -患者および/または親/法定後見人からの書面によるインフォームドコンセント。

除外基準:

すべてのランダム化の除外基準

  • 急性前骨髄球性白血病。
  • ダウン症の骨髄性白血病。
  • 慢性骨髄性白血病の急性転化。
  • 再発または難治性のAML。
  • 骨髄不全症候群。
  • -研究アントラサイクリンの送達を阻害する以前のアントラサイクリン暴露。
  • -他の実験的薬物の同時治療または投与、またはAML /高リスクMDS /分離型MSの他の生物学的療法との併用。
  • 妊娠中または授乳中の女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：ミトキサントロン

コース1

  • ミトキサントロン: 1 日目、2 日目、3 日目、4 日目に 1 時間以上の IV 注入により、毎日 12 mg/m2 (合計 4 回の投与)。
  • シタラビン: 100 mg/m2 12 時間ごとに IV ボーラスで 1 ～ 10 日目 (合計 20 回投与)。

コース2

  • ミトキサントロン: 1 日目、2 日目、3 日目に 1 時間かけて IV 注入により毎日 12 mg/m2 (合計 3 回)。
  • シタラビン: 100 mg/m2 12 時間ごとに IV ボーラス (1 日目から 8 日目まで) (合計 16 回)。
薬：ミトキサントロン
DNA反応剤
薬：シタラビン
ピリミジンヌクレオシド類似体、抗腫瘍剤。
実験的：リポソーム ダウノルビシン

無作為化 1 (R1)) は、リポソーム ダウノルビシンの製造上の問題により、薬剤が入手できなくなったため、2017 年 9 月 8 日に募集を早期に終了しました。

コース1

  • リポソーム ダウノルビシン: 1 日目、3 日目、5 日目に 1 時間の IV 注入により毎日 80 mg/m2 (合計 3 回)。
  • シタラビン: 100 mg/m2 12 時間ごとに IV ボーラス (1 日目から 10 日目まで) (合計 20 回)。

コース2

  • リポソーム ダウノルビシン: 1 日目、3 日目、5 日目に 1 時間の IV 注入により毎日 60 mg/m2 (合計 3 回の投与)。
  • シタラビン: 100 mg/m2 12 時間ごとに IV ボーラス (1 日目から 8 日目まで) (合計 16 回)。
薬：シタラビン
ピリミジンヌクレオシド類似体、抗腫瘍剤。
薬：リポソーム ダウノルビシン

アントラサイクリン

(無作為化 1 (R1)) 2017 年 9 月 8 日に、リポソーム ダウノルビシンの製造上の問題により、薬剤が入手できなくなったため、募集を早期に終了しました。
実験的：Gemtuzumab Ozogamicinの用量設定研究
  • コホート 1: 4 日目に 2 時間かけて 1x3mg/m2 の IV 注入。
  • コホート 2: 4 日目と 7 日目に 2 時間かけて 2x3mg/m2 の IV 注入。
  • コホート 3: 4、7、10 日目に 2 時間かけて 3x3mg/m2 の IV 注入。
薬：ゲムツズマブオゾガマイシン
抗体結合化​​学療法剤。
他の名前：
  • マイロターグ
アクティブコンパレータ：高用量シタラビン
シタラビンの 2 コース: 1 日目、3 日目、5 日目に 4 時間にわたる IV 注入による 3 g/m2 12 時間ごと (合計 6 回の投与)。
薬：シタラビン
ピリミジンヌクレオシド類似体、抗腫瘍剤。
実験的：フルダラビン & シタラビン

次の 2 つのコース:

  • フルダラビン: 1 日目から 5 日目まで、30 分以上の IV 注入により毎日 30 mg/m2 (合計 5 回投与)。
  • シタラビン: 1 日目から 5 日目までの 4 時間にわたる IV 注入により、毎日 2 g/m2 (合計 5 回の投与)。シタラビン注入は、フルダラビン注入開始の 4 時間後に開始する必要があります。
薬：シタラビン
ピリミジンヌクレオシド類似体、抗腫瘍剤。
薬：フルダラビン
抗ウイルス剤ビダラビンの水溶性フッ素化ヌクレオチド類似体。
アクティブコンパレータ：骨髄破壊的コンディショニング
  • ブスルファン曲線下面積 (AUC) 70-100mg/L x hr、IV 注入による 3 時間以上、-10 日目から -7 日目に 12 時間ごとに投与 (8 用量)。
  • シクロホスファミド 50mg/kg/日、1 時間以上の IV 注入による -5 日目から -2 日目 (4 回の投与)。
薬：ブスルファン
アルキルスルホン酸
薬：シクロホスファミド
オキサザホスホリン基からの窒素マスタードアルキル化剤
実験的：低強度のコンディショニング
  • ブスルファン AUC60-65mg/L X 時間、IV 注入による 3 時間以上、-5 日目から -2 日目まで 12 時間ごとに投与 (8 用量)。
  • フルダラビン 30mg/m2/日を -8 日目から -3 日目に 30 分かけて IV 注入する (6 回投与)。
薬：フルダラビン
抗ウイルス剤ビダラビンの水溶性フッ素化ヌクレオチド類似体。
薬：ブスルファン
アルキルスルホン酸

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量制限毒性 (DLT) の発生率。
時間枠：DLTの発生率は、導入化学療法のコース1およびコース2の45日後まで評価されます。
DLTの発生率は、導入化学療法のコース1およびコース2の45日後まで評価されます。
イベント フリー サバイバル (EFS)。
時間枠：イベントフリーサバイバル（EFS）は、無作為化から最初のイベントまでの時間として評価され、最大16年です。
一次分析は、最後の患者が最低 1 年間追跡調査された時点で実施されます。 EFS 推定値は、95% 信頼区間とともに 24 か月で表示されます。
イベントフリーサバイバル（EFS）は、無作為化から最初のイベントまでの時間として評価され、最大16年です。
イベント フリー サバイバル (EFS)。
時間枠：イベントフリーサバイバル（EFS）は、無作為化2から最初のイベントまでの時間として評価され、最大16年..
一次分析は、最後の患者が最低 1 年間追跡調査された時点で実施されます。 EFS 推定値は、95% 信頼区間とともに 24 か月で表示されます。
イベントフリーサバイバル（EFS）は、無作為化2から最初のイベントまでの時間として評価され、最大16年..
無再発生存期間 (RFS)。
時間枠：無再発生存期間 (RFS) は、無作為化 3 から、何らかの原因による最初の再発または死亡まで、最大 16 年として評価されます。
一次分析は、最後の患者が最低 1 年間追跡調査された時点で実施されます。 RFS 推定値は、95% 信頼区間と共に 24 か月で表示されます。
無再発生存期間 (RFS) は、無作為化 3 から、何らかの原因による最初の再発または死亡まで、最大 16 年として評価されます。
早期治療関連の副作用。
時間枠：初期治療に関連する有害反応は、移植後100日目に評価されます。

米国国立がん研究所（NCI）共通用語基準 v4 を使用して、以下のシステムのグレード 3 ～ 5 の毒性の移植後 100 日までの発生率として定義される早期治療関連の有害反応：

  • 心臓（心膜液貯留/左心室収縮機能障害）。
  • 呼吸器、胸部および縦隔（低酸素症/肺炎）。
  • 胃腸（GI）（下痢/腸チフス/上部および下部消化管出血）。
  • 調査（ビリルビン）。
  • 腎および尿（急性腎障害/血尿）。
  • 神経系（発作）。
初期治療に関連する有害反応は、移植後100日目に評価されます。
無再発生存期間 (RFS)。
時間枠：無再発生存期間（RFS）は、16年までの最初の再発または死亡までの無作為化の時間として評価されます。
一次分析は、最後の患者が最低 1 年間追跡調査された時点で実施されます。 RFS 推定値は、95% 信頼区間と共に 12 か月で表示されます。
無再発生存期間（RFS）は、16年までの最初の再発または死亡までの無作為化の時間として評価されます。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）の性質、発生率および重症度（ゲムツズマブ オゾガマイシン用量設定研究）。
時間枠：コース 1 およびコース 2 の 45 日後に評価されます。
コース 1 およびコース 2 の 45 日後に評価されます。
形態学を使用した骨髄評価および最小残存病変（MRD）評価によって測定された反応（ゲムツズマブ オゾガマイシン用量設定研究）。
時間枠：コース 1 およびコース 2 の 45 日後に評価されます。
応答は、フローサイトメトリー、分子法、またはプロトコルで定義されている蛍光 in situ ハイブリダイゼーション (FISH) によって測定された MRD レベルによって確認される形態学によって評価され、血小板および好中球の数と組み合わせて評価されます。 これらの評価のこれらの結果は、プロトコルで定義された応答基準を使用して患者の疾患応答を決定するために組み合わされます。
コース 1 およびコース 2 の 45 日後に評価されます。
ゲムツズマブ オゾガマイシンの血清薬物動態 (PK) パラメータ: クリアランス (CL) (ゲムツズマブ オゾガマイシン用量設定研究)
時間枠：ゲムツズマブ オゾガマイシンの初回投与後 1 か月まで評価されます。
血清ＰＫパラメータは、用量コホートによるプロトコールで定義されるように、コース１中およびゲムツズマブオゾガマイシンの最初の用量の１ヶ月後に複数の時点で採取された連続サンプルを使用して測定される。
ゲムツズマブ オゾガマイシンの初回投与後 1 か月まで評価されます。
ゲムツズマブ オゾガマイシンの血清薬物動態 (PK) パラメータ: 分布容積 (Vd) (ゲムツズマブ オゾガマイシン用量設定研究)
時間枠：ゲムツズマブ オゾガマイシンの初回投与後 1 か月まで評価されます。
血清ＰＫパラメータは、用量コホートによるプロトコールで定義されるように、コース１中およびゲムツズマブオゾガマイシンの最初の用量の１ヶ月後に複数の時点で採取された連続サンプルを使用して測定される。
ゲムツズマブ オゾガマイシンの初回投与後 1 か月まで評価されます。
完全寛解 (CR) (R1 & R2)。
時間枠：治療のコース 1 および 2 の完了時に、各治療コースの最大 45 日後に評価および提示されます。
コース 1 とコース 2 の完了時の寛解状態を使用して評価されます。
治療のコース 1 および 2 の完了時に、各治療コースの最大 45 日後に評価および提示されます。
CR を達成できなかった理由 (R1 & R2)。
時間枠：治療のコース 1 および 2 の完了時に、各治療コースの最大 45 日後に評価および提示されます。
抵抗性疾患、誘導死、または評価不能として評価されます。これは、患者の血球数が回復するか、回復しない理由が特定されたら、治療のコース 1 および 2 の完了時に評価されます。
治療のコース 1 および 2 の完了時に、各治療コースの最大 45 日後に評価および提示されます。
再発の累積発生率（CIR）（すべて無作為化）。
時間枠：無作為化から関連する質問への再発までの時間として評価され、最大16年。
一次分析は、最後の患者が最低 1 年間追跡調査された時点で実施されます。 CIR 推定値は、無作為化 1、2、および 3 については 95% 信頼区間とともに 24 か月で、無作為化 4 では 12 か月で提示されます。
無作為化から関連する質問への再発までの時間として評価され、最大16年。
CR (DCR) (R1、R2 & R3) で死亡。
時間枠：CRを達成した患者の無作為化から関連する質問までの時間として評価され、任意の原因による死亡日まで、最大16年。
一次分析は、最後の患者が最低 1 年間追跡調査された時点で実施されます。 DCR 推定値は、95% 信頼区間と共に 24 か月で表示されます。
CRを達成した患者の無作為化から関連する質問までの時間として評価され、任意の原因による死亡日まで、最大16年。
イベント フリー サバイバル (EFS) (R1、R2 & R3)。
時間枠：無作為化から関連する質問までの時間として評価され、最初に CR を達成できなかった (1 日目にイベントとして記録された)、再発、二次悪性腫瘍、または何らかの原因による死亡まで、最大 16 年。
一次分析は、最後の患者が最低 1 年間追跡調査された時点で実施されます。 EFS 推定値は、95% 信頼区間とともに 24 か月で表示されます。
無作為化から関連する質問までの時間として評価され、最初に CR を達成できなかった (1 日目にイベントとして記録された)、再発、二次悪性腫瘍、または何らかの原因による死亡まで、最大 16 年。
全生存率 (OS) (すべての無作為化)。
時間枠：無作為化から関連する質問までの時間として評価され、任意の原因による死亡、または試験終了時に生存している患者の最終観察日まで、最大 16 年。
一次分析は、最後の患者が最低 1 年間追跡調査された時点で実施されます。 OS 推定値は、無作為化 1、2、および 3 については 95% 信頼区間とともに 24 か月で、無作為化 4 では 12 か月で提示されます。
無作為化から関連する質問までの時間として評価され、任意の原因による死亡、または試験終了時に生存している患者の最終観察日まで、最大 16 年。
毒性の発生率 (すべて無作為化)。
時間枠：試験治療の終了から 30 日後に評価。
試験治療の終了から 30 日後に評価。
心毒性の発生率 (R1、R2、R4 のみ)。
時間枠：試験治療の終了から 30 日後に評価。
試験治療の終了から 30 日後に評価。
グレード 3 以上のビリルビンの発生率 (R2 および R4 のみ)。
時間枠：試験治療の終了から 30 日後に評価。
試験治療の終了から 30 日後に評価。
静脈閉塞性疾患の発生率 (R2 および R4 のみ)。
時間枠：試験治療の終了から 30 日後に評価。
試験治療の終了から 30 日後に評価。
コース 1 および 2 後の最小残存疾患 (MRD) クリアランス (R1 および R2 のみ)。
時間枠：治療のコース 1 および 2 の完了時に、各治療コースの最大 45 日後に評価および提示されます。
患者の血球数が回復するか、回復しない理由が特定されたら、コース 1 および 2 の完了時に MRD の結果を使用して評価します。
治療のコース 1 および 2 の完了時に、各治療コースの最大 45 日後に評価および提示されます。
血液学的回復までの時間 (すべて無作為化)。
時間枠：コース 1 およびコース 2 の 45 日後に評価されます。
血液学的回復の日付を使用して評価されます (血小板は >=80 x 10^9/L、好中球は >=1.0 x 10^9/L)。 一次分析は、最後の患者が最低 1 年間追跡調査された時点で実施されます。 血液学的回復までの推定時間は、治療のコース 1 およびコース 2 から 45 日後に、95% 信頼区間とともに提示されます。
コース 1 およびコース 2 の 45 日後に評価されます。
各コースの治療後の入院日数 (すべて無作為化)。
時間枠：すべての患者が試験治療を完了した時点で評価されます。
無作為化日から最終治療コース後のカウント回復まで、最終治療コース後最大45日まで収集された、各治療コースの入院日数の合計。 これは、治療コースごとに要約されます。
すべての患者が試験治療を完了した時点で評価されます。
移植後 100 日目の混合キメリズムの発生率 (R4 のみ)。
時間枠：移植後100日目に評価。
移植後100日目に評価。
治療関連死亡率 (TRM) (R4 のみ)。
時間枠：R4 への無作為化から死亡までの日数として評価されます。これは、基礎疾患とは無関係であり、移植手順に関連すると考えられます。
一次分析は、最後の患者が募集開始から7年後と推定される最低1年間のフォローアップを行った後に実施されます。 TRM 推定値は、95% 信頼区間とともに 12 か月で表示されます。
R4 への無作為化から死亡までの日数として評価されます。これは、基礎疾患とは無関係であり、移植手順に関連すると考えられます。
性腺機能 (R4 のみ)。
時間枠：移植後1年で評価され、フォローアップの終わりに評価されます。これは、研究の完了までであると推定され、平均時間枠は10年です。
評価方法は、スケール（タナースケール）と生理学的パラメータによるものです。 これは、移植後 1 年と研究のフォローアップの終わりに評価されます。
移植後1年で評価され、フォローアップの終わりに評価されます。これは、研究の完了までであると推定され、平均時間枠は10年です。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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University of Birmingham

協力者

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Pfizer
Cancer Research UK
National Cancer Institute, France

捜査官

  • 主任研究者：Brenda Gibson、Royal Hospital for Sick Children

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年4月1日

一次修了 (推定)

2031年12月1日

研究の完了 (推定)

2032年12月1日

試験登録日

最初に提出

2016年1月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年3月24日

最初の投稿 (推定)

2016年3月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月24日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RG_14-088
  • 2014-005066-30 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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