Kansainvälinen satunnaistettu vaiheen III kliininen tutkimus lapsilla, joilla on akuutti myelooinen leukemia (Myechild01)
keskiviikko 24. kesäkuuta 2026 päivittänyt: University of Birmingham
Kansainvälinen satunnaistettu vaiheen III kliininen tutkimus lapsilla, joilla on akuutti myelooinen leukemia - joka sisältää sulautetun annoksenmääritystutkimuksen gemtutsumabiotsogamisiinille yhdessä induktiokemoterapian kanssa
Tämän tutkimuksen päätarkoitus on:
- Selvitetään, kuinka monta gemtutsumabi-otsogamisiinin annoksia (enintään 3 annosta) siedetään ja voidaan antaa turvallisesti yhdessä sytarabiinin ja mitoksantronin tai liposomaalisen daunorubisiinin kanssa induktiossa
- Mitoksantronin (antraseenidioni) ja sytarabiinin vertaaminen liposomaaliseen daunorubisiiniin (antrasykliini) ja sytarabiiniin induktiohoitona. (Satunnaistaminen 1 (R1) suljettiin ennenaikaisesti rekrytointia varten 8.9.2017 liposomaalisen daunorubisiinin valmistusongelmien vuoksi, jotka johtivat lääkkeen puutteeseen.)
- Yhdistetyn gemtutsumabiotsogamisiiniannoksen vertaaminen optimaaliseen siedettyyn gemtutsumabiotsogamisiiniannosten määrään (tunnistettu annoksenmääritystutkimuksessa) yhdistettynä induktiokemoterapiaan.
- Vertaillaan kahta konsolidointihoitoa: suuriannoksinen sytarabiini (HD Ara-C) ja fludarabiini ja sytarabiini (FLA) normaalin riskin potilailla.
- Vertailla kahden eri intensiteetin hemopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) hoito-ohjelman toksisuutta ja tehokkuutta: perinteinen myeloablatiivinen hoito (MAC) busulfaani/syklofosfamidilla ja alennetun intensiteetin hoito (RIC) fludarabiinilla/busulfaanilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
MyeChild 01 on kansainvälinen vaiheen III kliininen tutkimus lapsilla, joilla on akuutti myelooinen leukemia (AML), sairaus, jolla on merkittävä kuolleisuus. Siinä verrataan kahta induktiokemoterapiahoitoa: mitoksantronia ja sytarabiinia (nykyinen standardihoito) liposomaaliseen daunorubisiiniin ja sytarabiiniin. Tämä testaa liposomaalista daunorubisiinia, jonka uskotaan olevan vähemmän kardiotoksinen kuin vastaavat tavanomaiset lääkkeet, vaikka tätä ei ole todistettu. (Satunnaistaminen 1 (R1) suljettiin ennenaikaisesti rekrytointia varten 8.9.2017 liposomaalisen daunorubisiinin valmistusongelmien vuoksi, jotka johtivat lääkkeen puutteeseen.)
Potilaat, jotka reagoivat hyvin induktiokemoterapiaan, voivat saada satunnaistuksen kahteen konsolidointihoitoon: suuriannoksiseen sytarabiiniin (nykyinen standardihoito) tai fludarabiiniin ja sytarabiiniin (FLA); hoito-ohjelma, jota käytetään yleisesti potilailla, joilla on uusiutunut sairaus ja testataan, onko FLA tehokkaampi edessä. linjaterapiaa kuin tavallista konsolidointihoitoa. Potilaat, joilla on sytogeneettisiä ominaisuuksia, joihin liittyy suurempi uusiutumisriski, ja jotka reagoivat huonommin induktiohoitoon, ovat ehdokkaita hemopoieettiseen kantasolusiirtoon (HSCT), ja he ovat oikeutettuja satunnaistukseen, jossa verrataan kahta HSCT-hoito-ohjelmaa: myeloablatiivista hoitoa (MAC) (nykyinen UNited). kuningaskunnan (UK) standardi) tai alennettu intensiteetti ilmastointi (RIC). HSCT ei ole johdonmukaisesti osoittanut hyötyä suuren riskin potilailla, koska toimenpiteeseen liittyvä kuolleisuus on ollut suurempi kuin uusiutumisriskin pienenemisestä saatava hyöty. Tämä testaa, parantaako kuntoutuksen intensiteetin vähentäminen eloonjäämistä vähentämällä elinsiirtoihin liittyviä kuolemia lisäämättä uusiutumistiheyttä. Kokeeseen sisältyy gemtutsumabin otsogamisiinin annosmääritystutkimus. Tavoitteena on tunnistaa optimaalinen siedetyt gemtutsumabiotsogamisiiniannosten määrä (yhteensä 3 annosta), jotka voidaan turvallisesti yhdistää jompaankumpaan induktiokemoterapiahoitoon, ja sitten verrata tätä annosmäärää yhteen gemtutsumabiotsogamisiiniannokseen. . Hoidon intensiteettiä ohjaa sytogenetiikka/molekyyligenetiikka ja vaste arvioidaan minimaalisilla jäännöstaudin (MRD) tasoilla, jotka mitataan virtaussytometrialla ja molekyylimenetelmillä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
700
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Adelaide, Australia
- Women and Children's Hospital Adelaide
-
Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Melbourne, Australia
- Monash Children's Hospital
-
Melbourne, Australia
- Royal Childrens Hospital
-
New Lambton Heights, Australia
- John Hunter Children's Hopsital
-
Perth, Australia
- Perth Children's Hospital
-
Sydney, Australia
- Sydney Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Our Lady's Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Amiens, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire Amiens - Picardie
-
Angers, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
-
Besançon, Ranska
- Centre Hospitalier Regional Universitaire Besancon - Hopital Jean Minjoz
-
Bordeaux, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Brest, Ranska
- Centre Hospitalier Regional Universitaire Brest - Hopital Morvan
-
Caen, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire de Caen
-
Clermont-Ferrand, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire de Clermont-Ferrand
-
Dijon, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire Dijon Bourgogne - Hopital D'enfants
-
Grenoble, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble
-
Lille, Ranska
- Hopital Jeanne Dr Flandre
-
Limoges, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire de Limoges
-
Lyon, Ranska
- Centre Léon Bérard
-
Marseille, Ranska
- Hôpital de la Timone
-
Montpellier, Ranska
- Centre Hospitalier Regional Universitaire Montpellier - Hopital Arnaud-de-villeneuve
-
Nancy, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire de Nancy
-
Nantes, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
-
Nice, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire De Nice
-
Paris, Ranska
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Ranska
- Hopital Saint Louis
-
Paris, Ranska
- Hôpital Armand Trousseau
-
Poitiers, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers
-
Reims, Ranska
- CHU de Reims
-
Rennes, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire De Rennes - Hopital Sud
-
Rouen, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire de Rouen
-
Saint-Etienne, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire Saint-Etienne
-
Strasbourg, Ranska
- Strasbourg Hautepierre
-
Toulouse, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse - Hopital Des Enfants
-
Tours, Ranska
- Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours - Hopital Clocheville
-
-
-
-
-
Aarau, Sveitsi
- Kantonsspital Aarau
-
Basel, Sveitsi
- Universitäts-Kinderspital beider
-
Bellinzona, Sveitsi
- Ospedale San Giovanni
-
Bern, Sveitsi
- Inselspital Bern
-
Geneva, Sveitsi
- Hug Hopitaux Universitaires De Geneve
-
Lausanne, Sveitsi
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois Chuv Lausanne
-
Lucerne, Sveitsi
- Luzerner Kantonspital - Kinderspital Luzern
-
Sankt Gallen, Sveitsi
- Ostschweizer Kinderspital
-
Zurich, Sveitsi
- University Children's Hospital Zurich
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti
- Starship Childrens Hospital
-
Christchurch, Uusi Seelanti
- Christchurch Hospital
-
-
-
-
-
Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary, NHS Grampian
-
Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZG
- Royal Aberdeen Children's Hospital
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS1 3NU
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board, Noah's Ark Children's Hospital for Wales
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH9 1LF
- NHS Lothian, Royal Hospital for Sick Children
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde, The Royal Hospital for Children
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Leeds General Infirmary, Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6JJ
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Royal Manchester Childrens' Hospital , Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Southampton University Hospitals NHS Trust
-
-
County Antrim
-
Belfast, County Antrim, Yhdistynyt kuningaskunta, BT12 6BE
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osallistumiskriteerit kokeeseen pääsyä varten
- Diagnoosi akuutti myelooinen leukemia (AML) / korkean riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) (> 10 % blasteja luuytimessä) / eristetty myelooinen sarkooma (MS) (joko de novo tai sekundaarinen).
- Ikä alle 18 vuotta kokeessa.
- Ei aiempaa kemoterapiaa tai biologista hoitoa AML:n/suuren riskin MDS:n/eristetyn MS-taudin hoitoon muuta kuin protokollassa sallittua.
- Normaali sydämen toiminta määritellään fraktionaaliseksi lyhenemiseksi ≥ 28 % tai ejektiofraktioksi ≥ 55 %.
- Soveltuu protokollakemoterapiaan.
- Dokumentoitu negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille.
- Potilas suostuu käyttämään tehokasta ehkäisyä (hedelmällisessä iässä olevat potilaat).
- Potilaan ja/tai vanhemman/laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus.
Osallistumiskriteerit gemtutsumabin otsogamisiinin annosmääritystutkimukseen osallistumiselle:
Keskukset on aktivoitava virallisesti, jotta ne voivat osallistua sulautettuun annoksen korotustutkimukseen. Ota yhteyttä oikeudenkäyntitoimistoon saadaksesi lisätietoja.
- Potilas täyttää tutkimukseen pääsyn kriteerit.
Ikä:
- ≥12 kuukautta suurimmassa annoslöydöstutkimuksessa
- ≥ 12 viikkoa ja < 12 kuukautta pienessä annoslöydöstutkimuksessa
- Normaali munuaisten toiminta määritellään laskennalliseksi kreatiniinipuhdistukseksi ≥90 ml/min/1,73 m2.
- Normaali maksan toiminta määritellään kokonaisbilirubiiniksi ≤ 2,5 normaalin ylärajaksi (ULN) iän mukaan, ellei se johdu leukemiasta tai Gilbertin oireyhtymästä tai vastaavasta sairaudesta.
- Alaniinitransaminaasi (ALT) tai aspartaattitransaminaasi (AST) ≤10 x ULN iän mukaan.
- Potilaan ja/tai vanhemman/laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus.
Osallistumiskriteerit gemtutsumabiotsogamisiinihoidon osalta potilaille, jotka eivät osallistu gemtutsumabiotsogamisiiniannostutkimukseen tai R2-tutkimukseen.
- Potilas täyttää tutkimukseen pääsyn kriteerit (kohta 4.1.1)
Ikä:
- ≥12 kuukautta
- ≥ 12 viikkoa
- ≥28 päivää ja <12 viikkoa (potilaat saavat enintään yhden annoksen gemtutsumabi-otsogamisiinia)
- Normaali munuaisten toiminta, laskettu kreatiniinipuhdistuma ≥90 ml/min/1,73 m2
- Normaali maksan toiminta, joka määritellään kokonaisbilirubiiniksi ≤ 2,5 normaalin ylärajaksi (ULN) iän mukaan ja joka ei johdu leukemiasta tai Gilbertin oireyhtymästä tai vastaavasta häiriöstä
- ALT tai AST ≤10 x ULN iän mukaan
- Potilaan ja/tai vanhemman/laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus
Osallistumiskriteerit R2:een osallistumiselle (kerran avoinna satunnaistettavaksi soveltuvassa ikäryhmässä)
• Potilas täyttää tutkimukseen pääsyn kriteerit
Potilaan ikä:
- ≥12 kuukautta
- ≥12 viikkoa (kun R2 avataan ≥12 viikon ja <12 kuukauden ikäisillä potilailla)
- Normaali munuaisten toiminta määritellään laskennalliseksi kreatiniinipuhdistukseksi ≥90 ml/min/1,73 m2.
- Normaali maksan toiminta määritellään kokonaisbilirubiiniksi ≤ 2,5 ULN iän mukaan, eikä se johdu leukemiasta tai Gilbertin oireyhtymästä tai vastaavasta häiriöstä.
- ALT tai AST ≤10 x ULN iän mukaan.
- Potilaan ja/tai vanhemman/laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus.
Osallistumiskriteerit R3:een osallistumiselle.
- Potilas täyttää tutkimukseen pääsyn kriteerit
- Induktiohoito MyeChild 01 -protokollan mukaan tai hoidettu kahdella mitoksantronin ja sytarabiinin hoitojaksolla kokeilun ulkopuolella.
Minimaalinen jäännössairausvaste (MRD) (suoritettu MyeChild 01:n keskitetyissä laboratorioissa, katso kansallinen MyeChild 01 -laboratoriokäsikirja):
- Potilaat, joilla on hyvä riskin sytogenetiikka/molekyyligenetiikka ja MRD-taso <0,1 % virtauksesta kurssin 2 jälkeen tai transkriptiotasojen lasku >3 logaritmia kurssin 2 jälkeen potilailla, joilla on informatiivinen molekyylimarkkeri, mutta joilla ei ole riittävän herkkää informatiivista markkeria virtauksen MRD-seurantaan tai
- Potilaat, joiden sytogenetiikka/molekyyligenetiikka on keskitasoa ja joiden MRD-taso <0,1 % virtauksesta kurssin 1 ja kurssin 2 jälkeen, tai transkriptiotasojen lasku >3 logaritmia kurssin 1 ja kurssin 2 jälkeen potilailla, joilla on informatiivinen molekyylimarkkeri, mutta ilman riittävän herkkä informatiivinen merkki virtauksen MRD-seurantaa varten.
- Potilaan ja/tai vanhemman/laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus.
Osallistumiskriteerit R4:ään osallistumiselle.
- Potilas täyttää tutkimukseen pääsyn kriteerit
- Induktiohoito MyeChild 01 -protokollan mukaan tai 1 tai 2 mitoksantronin ja sytarabiinin hoitojaksolla ± hoidon tehostaminen fludarabiinilla, sytarabiinilla ja idarubisiinilla (FLA-Ida) tutkimuksen ulkopuolella.
- Potilas on täydellisessä remissiossa (CR) tai CR ja epätäydellinen verenkuvan palautuminen (CRi), joka määritellään <5 % blastiksi, jotka on vahvistettu virtaussytometrialla/molekyyli/FISH:lla luuytimen aspiraatissa, joka on otettu 6 viikon sisällä ennen satunnaistamista R4:ään.
Potilas täyttää yhden seuraavista kriteereistä ja on ehdokas HSCT:hen protokollan mukaisesti:
- Korkea riski kurssin 1 jälkeen (kaikki potilaat, joilla on huono sytogenetiikka ja potilaat, joiden sytogenetiikka on keskitasoa ja jotka eivät saavuta CR/CRi:tä).
- Keskitason riskin sytogenetiikka MRD:llä >0,1 % kurssin 1 ja 2 jälkeen virtauksella mitattuna. Jos riittävän herkkiä virtauksen MRD-markkeria ei tunnisteta, voidaan käyttää molekyylistä MRD-markkeria, jonka herkkyys on >0,1 %.
- Hyvä riskisytogenetiikka virtauksen MRD:llä >0,1 %, joka vahvistetaan molekyylien MRD:n laskuna <3 logaritmina tai kohonneena transkriptitasoina kurssin 3 jälkeen huolimatta hoidon tehostamisesta (FLA-Ida) ja keskustelun jälkeen kliinisten koordinaattoreiden kanssa.
- 9-10/10 ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) vastaavan perheen tai sukulaisen luovuttajan tai 5-8/8 vastaavan napanuoraveriyksikön saatavuus riittävällä soluannoksella protokollan kohdassa 17.1 määritellyllä tavalla.
- Potilaan ja/tai vanhemman/laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
Poissulkemiskriteerit kaikille satunnaistuksille
- Akuutti promyelosyyttinen leukemia.
- Downin oireyhtymän myelooinen leukemia.
- Kroonisen myelooisen leukemian räjähdyskriisi.
- Relapsoitunut tai refraktorinen AML.
- Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät.
- Aikaisempi antrasykliinille altistuminen, joka estäisi tutkimusantrasykliinien kulkeutumisen.
- Minkä tahansa muun kokeellisen lääkkeen tai muun biologisen hoidon samanaikainen hoito tai antaminen AML:n/suuren riskin MDS:n/eristetyn MS-taudin hoitoon.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Mitoksantroni
Kurssi 1
Kurssi 2
|
DNA-reaktiivinen aine
Pyrimidiininukleosidianalogi, antineoplastinen aine.
|
|
Kokeellinen: Liposomaalinen daunorubisiini
Satunnaistaminen 1 (R1)) suljettiin ennen rekrytointia 8.9.2017 liposomaalisen daunorubisiinin valmistusongelmien vuoksi, jotka johtivat lääkkeen puutteeseen. Kurssi 1
Kurssi 2
|
Pyrimidiininukleosidianalogi, antineoplastinen aine.
Antrasykliini (Satunnaistaminen 1 (R1)) suljettiin ennenaikaisesti rekrytointia varten 8.9.2017 liposomaalisen daunorubisiinin valmistusongelmien vuoksi, jotka johtivat lääkkeen puutteeseen. |
|
Kokeellinen: Gemtutsumabiotsogamisiinin annosmääritystutkimus
|
Vasta-ainekonjugoitu kemoterapiaaine.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Suuri annos sytarabiinia
Kaksi sytarabiinikurssia: 3 g/m2 12 tunnin välein IV-infuusiona 4 tunnin aikana päivinä 1, 3 ja 5 (yhteensä 6 annosta).
|
Pyrimidiininukleosidianalogi, antineoplastinen aine.
|
|
Kokeellinen: Fludarabiini & sytarabiini
Kaksi kurssia:
|
Pyrimidiininukleosidianalogi, antineoplastinen aine.
Virustorjunta-aineen vidarabiinin vesiliukoinen fluorattu nukleotidianalogi.
|
|
Active Comparator: Myeloablatiivinen kuntoutus
|
Alkyylisulfonaatti
Typpisinappialkyloiva aine oksatsafosforiiniryhmästä
|
|
Kokeellinen: Alennettu intensiteetin ilmastointi
|
Virustorjunta-aineen vidarabiinin vesiliukoinen fluorattu nukleotidianalogi.
Alkyylisulfonaatti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: DLT:iden ilmaantuvuus arvioidaan 45 päivään asti induktiokemoterapian 1. ja 2. kurssin jälkeen.
|
DLT:iden ilmaantuvuus arvioidaan 45 päivään asti induktiokemoterapian 1. ja 2. kurssin jälkeen.
|
|
|
Event Free Survival (EFS).
Aikaikkuna: Tapahtumavapaa eloonjääminen (EFS) on aika satunnaistamisesta ensimmäiseen tapahtumaan, enintään 16 vuotta.
|
Ensisijainen analyysi tehdään, kun viimeinen potilas on seurannut vähintään vuoden.
EFS-arviot esitetään 24 kuukauden välein 95 %:n luottamusvälillä.
|
Tapahtumavapaa eloonjääminen (EFS) on aika satunnaistamisesta ensimmäiseen tapahtumaan, enintään 16 vuotta.
|
|
Event Free Survival (EFS).
Aikaikkuna: Tapahtumavapaa eloonjääminen (EFS) on aika satunnaistamisesta kahdesta ensimmäiseen tapahtumaan, enintään 16 vuotta.
|
Ensisijainen analyysi tehdään, kun viimeinen potilas on seurannut vähintään vuoden.
EFS-arviot esitetään 24 kuukauden välein 95 %:n luottamusvälillä.
|
Tapahtumavapaa eloonjääminen (EFS) on aika satunnaistamisesta kahdesta ensimmäiseen tapahtumaan, enintään 16 vuotta.
|
|
Relapse free survival (RFS).
Aikaikkuna: Relapsivapaa eloonjääminen (RFS) arvioidaan satunnaistamisen ajankohtana kolmesta ensimmäiseen relapsiin tai kuolemaan mistä tahansa syystä, 16 vuoteen asti.
|
Ensisijainen analyysi tehdään, kun viimeinen potilas on seurannut vähintään vuoden.
RFS-arviot esitetään 24 kuukauden kuluttua 95 %:n luottamusvälillä.
|
Relapsivapaa eloonjääminen (RFS) arvioidaan satunnaistamisen ajankohtana kolmesta ensimmäiseen relapsiin tai kuolemaan mistä tahansa syystä, 16 vuoteen asti.
|
|
Varhaiseen hoitoon liittyvät haittavaikutukset.
Aikaikkuna: Varhaiseen hoitoon liittyvät haittavaikutukset arvioidaan 100. päivänä siirron jälkeen.
|
Varhaiseen hoitoon liittyvät haittavaikutukset, jotka määritellään asteen 3–5 toksisuuden ilmaantuvuudeksi 100. päivänä siirron jälkeen seuraavissa järjestelmissä käyttäen National Cancer Instituten (NCI) yhteisiä terminologiakriteerejä v4:
|
Varhaiseen hoitoon liittyvät haittavaikutukset arvioidaan 100. päivänä siirron jälkeen.
|
|
Relapse free survival (RFS).
Aikaikkuna: Relapse free survival (RFS) arvioidaan satunnaistamisen ajankohtana neljästä ensimmäiseen relapsiin tai kuolemaan mistä tahansa syystä, enintään 16 vuoteen.
|
Ensisijainen analyysi tehdään, kun viimeinen potilas on seurannut vähintään vuoden.
RFS-arviot esitetään 12 kuukauden välein 95 %:n luottamusvälillä.
|
Relapse free survival (RFS) arvioidaan satunnaistamisen ajankohtana neljästä ensimmäiseen relapsiin tai kuolemaan mistä tahansa syystä, enintään 16 vuoteen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten luonne, ilmaantuvuus ja vakavuus (gemtutsumabin otsogamisiinin annosmääritystutkimus).
Aikaikkuna: Arvioitu päivä 45 kurssin 1 ja kurssin 2 jälkeen.
|
Arvioitu päivä 45 kurssin 1 ja kurssin 2 jälkeen.
|
|
|
Vaste mitattiin luuytimen arvioinnilla käyttäen morfologiaa ja minimaalisen jäännössairauteen (MRD) arviointia (gemtutsumabiotsogamisiinin annosmääritystutkimus).
Aikaikkuna: Arvioitu päivä 45 kurssin 1 ja kurssin 2 jälkeen.
|
Vaste arvioidaan morfologialla, joka on vahvistettu MRD-tasoilla, jotka on mitattu virtaussytometrialla, molekyylimenetelmillä tai fluoresenssi in situ -hybridisaatiolla (FISH), kuten protokollassa on määritelty, yhdessä verihiutaleiden ja neutrofiilien määrän kanssa.
Näiden arviointien tulokset yhdistetään potilaan sairauden vasteen määrittämiseksi protokollassa määriteltyjen vastekriteerien avulla.
|
Arvioitu päivä 45 kurssin 1 ja kurssin 2 jälkeen.
|
|
Gemtutsumabiotsogamisiinin seerumin farmakokineettiset (PK) parametrit: Puhdistus (CL) (gemtutsumabiotsogamisiiniannoksen löytämistutkimus)
Aikaikkuna: Arvioitu kuukauden ajan ensimmäisen gemtutsumabi-otsogamisiiniannoksen jälkeen.
|
Seerumin PK-parametrit mitataan käyttämällä sarjanäytteitä, jotka on otettu useissa aikapisteissä kurssin 1 aikana ja 1 kuukauden kuluttua ensimmäisestä gemtutsumabiotsogamisiiniannoksesta, kuten protokollassa on määritelty annoskohorttien mukaan.
|
Arvioitu kuukauden ajan ensimmäisen gemtutsumabi-otsogamisiiniannoksen jälkeen.
|
|
Gemtutsumabiotsogamisiinin seerumin farmakokineettiset (PK) parametrit: Jakaantumistilavuus (Vd) (gemtutsumabiotsogamisiinin annosmääritystutkimus)
Aikaikkuna: Arvioitu kuukauden ajan ensimmäisen gemtutsumabi-otsogamisiiniannoksen jälkeen.
|
Seerumin PK-parametrit mitataan käyttämällä sarjanäytteitä, jotka on otettu useissa aikapisteissä kurssin 1 aikana ja 1 kuukauden kuluttua ensimmäisestä gemtutsumabiotsogamisiiniannoksesta, kuten protokollassa on määritelty annoskohorttien mukaan.
|
Arvioitu kuukauden ajan ensimmäisen gemtutsumabi-otsogamisiiniannoksen jälkeen.
|
|
Täydellinen remissio (CR) (R1 & R2).
Aikaikkuna: Arvioitu ja esitetty hoitojaksojen 1 ja 2 päätyttyä enintään 45 päivää kunkin hoitojakson jälkeen
|
Arvioitu remissiotilan perusteella kurssin 1 ja kurssin 2 päätyttyä.
|
Arvioitu ja esitetty hoitojaksojen 1 ja 2 päätyttyä enintään 45 päivää kunkin hoitojakson jälkeen
|
|
Syyt epäonnistumiseen CR:ssä (R1 & R2).
Aikaikkuna: Arvioitu ja esitetty hoitokurssien 1 ja 2 päätyttyä, enintään 45 päivää kunkin hoitojakson jälkeen.
|
Arvioitu resistentiksi sairaudeksi, induktiokuolemana tai ei arvioitavissa. Tämä arvioidaan hoitojaksojen 1 ja 2 päätyttyä, kun potilaan veriarvot ovat toipuneet tai toipumisen syy on määritetty.
|
Arvioitu ja esitetty hoitokurssien 1 ja 2 päätyttyä, enintään 45 päivää kunkin hoitojakson jälkeen.
|
|
Relapsen kumulatiivinen ilmaantuvuus (CIR) (kaikki satunnaistukset).
Aikaikkuna: Arvioitu aika satunnaistamisesta asiaankuuluvaan kysymykseen uusiutumiseen, enintään 16 vuotta.
|
Ensisijainen analyysi tehdään, kun viimeinen potilas on seurannut vähintään vuoden.
CIR-arviot esitetään 24 kuukauden välein 95 %:n luottamusvälien kanssa satunnaistuksille 1, 2 ja 3 ja 12 kuukauden välein satunnaistuksille 4.
|
Arvioitu aika satunnaistamisesta asiaankuuluvaan kysymykseen uusiutumiseen, enintään 16 vuotta.
|
|
Kuolema CR:ssä (DCR) (R1, R2 & R3).
Aikaikkuna: Arvioitu aika satunnaistamisesta asiaankuuluvaan kysymykseen mistä tahansa syystä tapahtuneen kuoleman päivämäärään potilailla, jotka ovat saavuttaneet CR:n, enintään 16 vuotta.
|
Ensisijainen analyysi tehdään, kun viimeinen potilas on seurannut vähintään vuoden.
DCR-arviot esitetään 24 kuukauden välein 95 %:n luottamusvälillä.
|
Arvioitu aika satunnaistamisesta asiaankuuluvaan kysymykseen mistä tahansa syystä tapahtuneen kuoleman päivämäärään potilailla, jotka ovat saavuttaneet CR:n, enintään 16 vuotta.
|
|
Event Free Survival (EFS) (R1, R2 & R3).
Aikaikkuna: Arvioitu aika satunnaistamisesta asiaankuuluvaan kysymykseen ensimmäiseen CR:n saavuttamatta jättämiseen (tallennettu tapahtumana päivänä 1), uusiutumiseen, sekundaariseen maligniteettiin tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, enintään 16 vuotta.
|
Ensisijainen analyysi tehdään, kun viimeinen potilas on seurannut vähintään vuoden.
EFS-arviot esitetään 24 kuukauden välein 95 %:n luottamusvälillä.
|
Arvioitu aika satunnaistamisesta asiaankuuluvaan kysymykseen ensimmäiseen CR:n saavuttamatta jättämiseen (tallennettu tapahtumana päivänä 1), uusiutumiseen, sekundaariseen maligniteettiin tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, enintään 16 vuotta.
|
|
Overall Survival (OS) (kaikki satunnaistukset).
Aikaikkuna: Arvioitu aika satunnaistamisesta asiaankuuluvaan kysymykseen kuolemaan mistä tahansa syystä tai päivämäärästä, joka viimeksi havaittiin potilailla, jotka ovat elossa tutkimuksen lopussa, enintään 16 vuotta.
|
Ensisijainen analyysi tehdään, kun viimeinen potilas on seurannut vähintään vuoden.
OS-arviot esitetään 24 kuukauden kuluttua 95 %:n luottamusvälien kanssa satunnaistuksille 1, 2 ja 3 ja 12 kuukauden välein satunnaistuksille 4.
|
Arvioitu aika satunnaistamisesta asiaankuuluvaan kysymykseen kuolemaan mistä tahansa syystä tai päivämäärästä, joka viimeksi havaittiin potilailla, jotka ovat elossa tutkimuksen lopussa, enintään 16 vuotta.
|
|
Toksisuuksien ilmaantuvuus (kaikki satunnaistukset).
Aikaikkuna: Arvioitu 30 päivää koehoidon päättymisen jälkeen.
|
Arvioitu 30 päivää koehoidon päättymisen jälkeen.
|
|
|
Kardiotoksisuuden esiintyvyys (vain R1, R2 ja R4).
Aikaikkuna: Arvioitu 30 päivää koehoidon päättymisen jälkeen.
|
Arvioitu 30 päivää koehoidon päättymisen jälkeen.
|
|
|
Asteen 3 tai korkeamman bilirubiinin ilmaantuvuus (vain R2 ja R4).
Aikaikkuna: Arvioitu 30 päivää koehoidon päättymisen jälkeen.
|
Arvioitu 30 päivää koehoidon päättymisen jälkeen.
|
|
|
Laskimotukoksen ilmaantuvuus (vain R2 ja R4).
Aikaikkuna: Arvioitu 30 päivää koehoidon päättymisen jälkeen.
|
Arvioitu 30 päivää koehoidon päättymisen jälkeen.
|
|
|
Minimal Residual Disease (MRD) -puhdistuma kurssin 1 ja 2 jälkeen (vain R1 ja R2).
Aikaikkuna: Arvioitu ja esitetty hoitokurssien 1 ja 2 päätyttyä, enintään 45 päivää kunkin hoitojakson jälkeen.
|
Arvioidaan käyttämällä MRD-tulosta kurssien 1 ja 2 päätyttyä, kun potilaan veriarvot ovat toipuneet tai toipumisen syy on määritetty.
|
Arvioitu ja esitetty hoitokurssien 1 ja 2 päätyttyä, enintään 45 päivää kunkin hoitojakson jälkeen.
|
|
Aika hematologiseen toipumiseen (kaikki satunnaistukset).
Aikaikkuna: Arvioitu päivä 45 kurssin 1 ja kurssin 2 jälkeen.
|
Arvioitu käyttämällä hematologisen toipumisen päivämäärää (verihiutaleet >=80 x 10^9/l ja neutrofiilit >=1,0 x 10^9/l).
Ensisijainen analyysi tehdään, kun viimeinen potilas on seurannut vähintään vuoden.
Arviot aika hematologiseen toipumiseen esitetään 45 päivää hoitojakson 1 ja 2 jälkeen 95 %:n luottamusvälien kanssa.
|
Arvioitu päivä 45 kurssin 1 ja kurssin 2 jälkeen.
|
|
Päivät sairaalassa jokaisen hoitojakson jälkeen (kaikki satunnaistukset).
Aikaikkuna: Arvioidaan, kun kaikki potilaat ovat suorittaneet koehoidon.
|
Sairaalassa vietettyjen päivien kokonaismäärä kutakin hoitojaksoa kohti, kerättynä satunnaistamisen päivämäärästä viimeisen hoitojakson jälkeiseen määrän palautumiseen saakka, enintään 45 päivää viimeisen hoitojakson jälkeen.
Tämä tehdään yhteenveto hoitojaksoittain.
|
Arvioidaan, kun kaikki potilaat ovat suorittaneet koehoidon.
|
|
Sekakimerismin esiintyvyys 100. päivänä transplantaation jälkeen (vain R4).
Aikaikkuna: Arvioitu päivänä 100 siirron jälkeen.
|
Arvioitu päivänä 100 siirron jälkeen.
|
|
|
Hoitoon liittyvä kuolleisuus (TRM) (vain R4).
Aikaikkuna: Arvioitu aika päivinä satunnaistamisen R4:ään ja kuolemaan, joka ei liity perussairauteen ja katsotaan liittyvän siirtotoimenpiteeseen.
|
Ensisijainen analyysi tehdään, kun viimeisellä potilaalla on vähintään 1 vuoden seuranta, jonka arvioidaan olevan 7 vuotta rekrytoinnin alkamisesta.
TRM-arviot esitetään 12 kuukauden välein 95 %:n luottamusvälin kanssa.
|
Arvioitu aika päivinä satunnaistamisen R4:ään ja kuolemaan, joka ei liity perussairauteen ja katsotaan liittyvän siirtotoimenpiteeseen.
|
|
Sukurauhasten toiminta (vain R4).
Aikaikkuna: Arvioitu 1 vuosi siirron jälkeen ja seurannan lopussa, jonka arvioidaan olevan tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 10 vuotta.
|
Arviointimenetelmä on mittakaava (Tanner-asteikko) ja fysiologiset parametrit.
Tämä arvioidaan 1 vuoden kuluttua siirrosta ja tutkimuksen lopussa.
|
Arvioitu 1 vuosi siirron jälkeen ja seurannan lopussa, jonka arvioidaan olevan tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 10 vuotta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Brenda Gibson, Royal Hospital for Sick Children
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2031
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 8. tammikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 31. maaliskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 29. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Hematologiset sairaudet
- Neoplastiset prosessit
- Leukemia, myeloidi
- Leukemia
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Leukemia, myelooinen, akuutti
- Neoplasma, jäännös
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Rikkiyhdisteet
- Orgaaniset kemikaalit
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Nukleiinihapot, nukleotidit ja nukleosidit
- Hiilivedyt, asyklinen
- Hiilivety
- Hiilivedyt, sykliset
- Hiilihydraatit
- Poltisykliset aromaattiset hiilivedyt
- Hiilivedyt, aromaattiset
- Polisykliset yhdisteet
- Glykosidit
- Vasta -aineet, monoklonaalinen, humanisoitu
- Vasta -aineet, monoklonaalinen
- Vasta -aineet
- Immunoglobuliinit
- Immunoproteiinit
- Veriproteiinit
- Seerumin globuliinit
- Globuliinit
- Syytidiini
- Pyrimidiininnukleosidit
- Pyrimidiinit
- Alkanit
- Alkoholit
- Butyleeniglykolit
- Glykolit
- Mesylaatit
- Alkanesulfonaatit
- Alkaanilaishapot
- Sulfonihappot
- Rikkihappot
- Fosforamidi -sinapit
- Typpisinappiyhdisteet
- Sinappiyhdisteet
- Hiilivety, halogenoitu
- Fosforamidit
- Organofosforiyhdisteet
- Nukleosidit
- Arabinonukleosidit
- Antrasykliinit
- Nafthaceenit
- Aminoglykosidit
- Antrakinonit
- Antronit
- Antraseenit
- Kinonit
- Kalicheamicins
- Gemtutsumabi
- Syklofosfamidi
- Sytarabiini
- Daunorubisiini
- Busulfaani
- Mitoksantroni
- fludarabiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- RG_14-088
- 2014-005066-30 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .