Ensayo clínico internacional aleatorizado de fase III en niños con leucemia mieloide aguda (Myechild01)
24 de junio de 2026 actualizado por: University of Birmingham
Ensayo clínico internacional aleatorizado de fase III en niños con leucemia mieloide aguda: incorporación de un estudio integrado de búsqueda de dosis para gemtuzumab ozogamicina en combinación con quimioterapia de inducción
El objetivo principal de este estudio es:
- Establecer qué número de dosis de gemtuzumab ozogamicina (hasta un máximo de 3 dosis) se tolera y se puede administrar de forma segura en combinación con citarabina más mitoxantrona o daunorrubicina liposomal en inducción
- Comparar mitoxantrona (antracenodiona) y citarabina con daunorrubicina liposomal (antraciclina) y citarabina como terapia de inducción. (La aleatorización 1 (R1) cerró anticipadamente para el reclutamiento el 8 de septiembre de 2017, debido a problemas de fabricación de daunorrubicina liposomal que resultaron en la falta de disponibilidad del fármaco).
- Comparar una dosis única de gemtuzumab ozogamicina con el número óptimo tolerado de dosis de gemtuzumab ozogamicina (identificado por el estudio de búsqueda de dosis) cuando se combina con quimioterapia de inducción.
- Comparar dos regímenes de consolidación: dosis altas de citarabina (HD Ara-C) y fludarabina y citarabina (FLA) en pacientes de riesgo estándar.
- Comparar la toxicidad y la eficacia de dos regímenes de acondicionamiento de diferente intensidad para trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH): acondicionamiento mieloablativo convencional (MAC) con busulfano/ciclofosfamida y acondicionamiento de intensidad reducida (RIC) con fludarabina/busulfano.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
MyeChild 01 es un ensayo clínico internacional de fase III en niños con leucemia mieloide aguda (LMA), una enfermedad con una mortalidad significativa. Comparará dos regímenes de quimioterapia de inducción: mitoxantrona y citarabina (tratamiento estándar actual) con daunorrubicina liposomal y citarabina. Esto pondrá a prueba la daunorrubicina liposomal, que se cree que es menos cardiotóxica que los medicamentos convencionales similares, aunque esto no está probado. (La aleatorización 1 (R1) cerró anticipadamente para el reclutamiento el 8 de septiembre de 2017, debido a problemas de fabricación de daunorrubicina liposomal que resultaron en la falta de disponibilidad del fármaco).
Los pacientes que responden bien a la quimioterapia de inducción son elegibles para una aleatorización de dos regímenes de consolidación: citarabina en dosis altas (tratamiento estándar actual) o fludarabina y citarabina (FLA); un régimen comúnmente utilizado en pacientes con enfermedad recidivante, que prueba si FLA es más eficaz frente terapia de línea que el tratamiento de consolidación estándar. Los pacientes con características citogenéticas asociadas con un mayor riesgo de recaída y aquellos que responden de manera subóptima al tratamiento de inducción son candidatos para un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) y son elegibles para una aleatorización que compare dos regímenes de acondicionamiento de HSCT: acondicionamiento mieloablativo (MAC) (actual UNited Unido (Reino Unido) estándar) o acondicionamiento de intensidad reducida (RIC). El HSCT no ha mostrado beneficios consistentemente en pacientes de alto riesgo porque la mortalidad asociada con el procedimiento ha superado la ventaja de una reducción en el riesgo de recaída. Esto evaluará si la reducción de la intensidad del acondicionamiento mejora la supervivencia al reducir las muertes relacionadas con el trasplante sin aumentar la tasa de recaída. El ensayo incorpora un estudio de búsqueda de dosis para gemtuzumab ozogamicina. El objetivo es identificar el número óptimo tolerado de dosis de gemtuzumab ozogamicina (hasta un total de 3 dosis), que se puede combinar de forma segura con cualquiera de los regímenes de quimioterapia de inducción y luego comparar este número de dosis con una dosis de gemtuzumab ozogamicina. . La intensidad del tratamiento estará dirigida por citogenética/genética molecular y la respuesta evaluada por los niveles de enfermedad residual mínima (MRD) medidos por citometría de flujo y metodología molecular.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
700
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Adelaide, Australia
- Women and Children's Hospital Adelaide
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Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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Melbourne, Australia
- Monash Children's Hospital
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Melbourne, Australia
- Royal Childrens Hospital
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New Lambton Heights, Australia
- John Hunter Children's Hopsital
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Perth, Australia
- Perth Children's Hospital
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Sydney, Australia
- Sydney Children's Hospital
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Westmead, Australia
- The Childrens Hospital at Westmead
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Amiens, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire Amiens - Picardie
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Angers, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
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Besançon, Francia
- Centre Hospitalier Regional Universitaire Besancon - Hopital Jean Minjoz
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Bordeaux, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
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Brest, Francia
- Centre Hospitalier Regional Universitaire Brest - Hopital Morvan
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Caen, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire de Caen
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Clermont-Ferrand, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire de Clermont-Ferrand
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Dijon, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire Dijon Bourgogne - Hopital D'enfants
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Grenoble, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble
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Lille, Francia
- Hopital Jeanne Dr Flandre
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Limoges, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire de Limoges
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Lyon, Francia
- Centre Léon Bérard
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Marseille, Francia
- Hôpital de la Timone
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Montpellier, Francia
- Centre Hospitalier Regional Universitaire Montpellier - Hopital Arnaud-de-villeneuve
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Nancy, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire de Nancy
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Nantes, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
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Nice, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire De Nice
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Paris, Francia
- Hopital Robert Debre
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Paris, Francia
- Hopital Saint Louis
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Paris, Francia
- Hôpital Armand Trousseau
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Poitiers, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers
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Reims, Francia
- CHU de Reims
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Rennes, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire De Rennes - Hopital Sud
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Rouen, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire de Rouen
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Saint-Etienne, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire Saint-Etienne
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Strasbourg, Francia
- Strasbourg Hautepierre
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Toulouse, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse - Hopital Des Enfants
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Tours, Francia
- Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours - Hopital Clocheville
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Dublin, Irlanda
- Our Lady's Hospital for Sick Children
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Auckland, Nueva Zelanda
- Starship Childrens Hospital
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Christchurch, Nueva Zelanda
- Christchurch Hospital
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Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZN
- Aberdeen Royal Infirmary, NHS Grampian
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Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZG
- Royal Aberdeen Children's Hospital
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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Bristol, Reino Unido, BS1 3NU
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Addenbrookes Hospital, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board, Noah's Ark Children's Hospital for Wales
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Edinburgh, Reino Unido, EH9 1LF
- NHS Lothian, Royal Hospital for Sick Children
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde, The Royal Hospital for Children
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Leeds General Infirmary, Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, SW3 6JJ
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Childrens' Hospital , Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
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Newcastle, Reino Unido, NE7 7DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital, Oxford Radcliffe Hospitals NHS Trust
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Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton University Hospitals NHS Trust
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County Antrim
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Belfast, County Antrim, Reino Unido, BT12 6BE
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Aarau, Suiza
- Kantonsspital Aarau
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Basel, Suiza
- Universitäts-Kinderspital beider
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Bellinzona, Suiza
- Ospedale San Giovanni
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Bern, Suiza
- Inselspital Bern
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Geneva, Suiza
- Hug Hopitaux Universitaires De Geneve
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Lausanne, Suiza
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois Chuv Lausanne
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Lucerne, Suiza
- Luzerner Kantonspital - Kinderspital Luzern
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Sankt Gallen, Suiza
- Ostschweizer Kinderspital
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Zurich, Suiza
- University Children's Hospital Zurich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Criterios de inclusión para el ingreso al ensayo
- Diagnóstico de leucemia mieloide aguda (LMA)/síndrome mielodisplásico (SMD) de alto riesgo (>10 % de blastos en la médula ósea)/sarcoma mieloide aislado (EM) (ya sea de novo o secundario).
- Edad <18 años al ingreso al ensayo.
- Sin quimioterapia previa o terapia biológica para LMA/SMD de alto riesgo/EM aislada distinta de la permitida en el protocolo.
- Función cardíaca normal definida como fracción de acortamiento ≥28% o fracción de eyección ≥55%.
- Apto para quimioterapia de protocolo.
- Prueba de embarazo negativa documentada para pacientes femeninas en edad fértil.
- El paciente acepta usar métodos anticonceptivos efectivos (pacientes en edad fértil).
- Consentimiento informado por escrito del paciente y/o padre/tutor legal.
Criterios de inclusión para participar en el estudio de búsqueda de dosis de gemtuzumab ozogamicina:
Los centros deben activarse formalmente para poder participar en el estudio de aumento de dosis integrado. Póngase en contacto con la oficina de prueba para obtener más información.
- El paciente cumple con los criterios de inclusión para participar en el ensayo.
Edad:
- ≥12 meses para el estudio principal de búsqueda de dosis
- ≥ 12 semanas y <12 meses para el estudio de búsqueda de dosis menor
- Función renal normal definida como un aclaramiento de creatinina calculado ≥ 90 ml/min/1,73 m2.
- Función hepática normal definida como bilirrubina total ≤2,5 límite superior de lo normal (ULN) para la edad, a menos que sea causada por una afectación leucémica o el síndrome de Gilbert o un trastorno similar.
- Alanina transaminasa (ALT) o aspartato transaminasa (AST) ≤10 x LSN para la edad.
- Consentimiento informado por escrito del paciente y/o padre/tutor legal.
Criterios de inclusión para el tratamiento con gemtuzumab ozogamicina para pacientes que no participan en el estudio de búsqueda de dosis de gemtuzumab ozogamicina o R2.
- El paciente cumple con los criterios de inclusión para participar en el ensayo (sección 4.1.1)
Edad:
- ≥12 meses
- ≥ 12 semanas
- ≥28 días y <12 semanas (los pacientes recibirán un máximo de una dosis de gemtuzumab ozogamicina)
- Función renal normal, definida como aclaramiento de creatinina calculado ≥ 90 ml/min/1,73 m2
- Función hepática normal, definida como bilirrubina total ≤2,5 límite superior normal (LSN) para la edad y no debida a afectación leucémica o síndrome de Gilbert o trastorno similar
- ALT o AST ≤10 x ULN para la edad
- Consentimiento informado por escrito del paciente y/o padre/tutor legal
Criterios de inclusión para la participación en R2. (una vez abierto a la aleatorización en el grupo de edad correspondiente)
• El paciente cumple con los criterios de inclusión para participar en el ensayo
Edad del paciente:
- ≥12 meses
- ≥12 semanas (una vez abierto R2 en pacientes ≥12 semanas y <12 meses)
- Función renal normal definida como un aclaramiento de creatinina calculado ≥ 90 ml/min/1,73 m2.
- Función hepática normal definida como bilirrubina total ≤2,5 LSN para la edad y no debida a afectación leucémica o síndrome de Gilbert o trastorno similar.
- ALT o AST ≤10 x ULN para la edad.
- Consentimiento informado por escrito del paciente y/o padre/tutor legal.
Criterios de inclusión para la participación en R3.
- El paciente cumple con los criterios de inclusión para participar en el ensayo
- Tratamiento de inducción según el protocolo MyeChild 01 o tratado con 2 ciclos de mitoxantrona y citarabina fuera del ensayo.
Respuesta a la enfermedad residual mínima (MRD) (realizada en los laboratorios centralizados de MyeChild 01, consulte el Manual de laboratorio nacional de MyeChild 01):
- Pacientes con buena citogenética/genética molecular de riesgo y un nivel de MRD <0,1 % por flujo después del curso 2, o una disminución en los niveles de transcripción de >3 logs después del curso 2 para aquellos con un marcador molecular informativo, pero sin un marcador informativo de sensibilidad suficiente para monitoreo de flujo MRD o
- Pacientes con citogenética/genética molecular de riesgo intermedio con un nivel de MRD <0,1 % por flujo después del curso 1 y el curso 2, o una disminución en los niveles de transcripción de >3 logs después del curso 1 y el curso 2 para aquellos con un marcador molecular informativo, pero sin un marcador informativo de suficiente sensibilidad para el monitoreo de MRD de flujo.
- Consentimiento informado por escrito del paciente y/o padre/tutor legal.
Criterios de inclusión para la participación en R4.
- El paciente cumple con los criterios de inclusión para participar en el ensayo
- Tratamiento de inducción según el protocolo MyeChild 01 o tratado con 1 o 2 ciclos de mitoxantrona y citarabina ± intensificación del tratamiento con fludarabina, citarabina e idarrubicina (FLA-Ida) fuera del ensayo.
- El paciente está en remisión completa (RC) o RC con recuperación incompleta del conteo sanguíneo (CRi) definida como <5% de blastos confirmados por citometría de flujo/molecular/FISH en un aspirado de médula ósea tomado dentro de las 6 semanas previas a la aleatorización a R4.
El paciente cumple con uno de los siguientes criterios y es candidato para HSCT según el protocolo:
- Alto riesgo después del curso 1 (todos los pacientes con citogenética de bajo riesgo y pacientes con citogenética de riesgo intermedio que no logran RC/RCi).
- Citogenética de riesgo intermedio con MRD >0,1 % después del curso 1 y 2 medido por flujo. Si no se identifica un marcador MRD de flujo con suficiente sensibilidad, se puede utilizar un marcador MRD molecular con una sensibilidad >0,1 %.
- Buena citogenética de riesgo con MRD de flujo >0,1 % confirmado por una disminución en MRD molecular de <3 logs o aumento de los niveles de transcritos después del curso 3 a pesar de la intensificación del tratamiento (FLA-Ida) y después de la discusión con los coordinadores clínicos.
- Disponibilidad de un donante familiar o no emparentado compatible con antígeno leucocitario humano (HLA) 9-10/10 o una unidad de sangre de cordón umbilical compatible 5-8/8 con una dosis celular adecuada según lo definido en la sección 17.1 del protocolo.
- Consentimiento informado por escrito del paciente y/o padre/tutor legal.
Criterio de exclusión:
Criterios de exclusión para todas las aleatorizaciones
- Leucemia promielocítica aguda.
- Leucemia mieloide del síndrome de Down.
- Crisis blástica de la leucemia mieloide crónica.
- LMA recidivante o refractaria.
- Síndromes de insuficiencia de la médula ósea.
- Exposición previa a antraciclinas que inhibiría la administración de las antraciclinas del estudio.
- Tratamiento o administración concomitante de cualquier otro fármaco experimental o con cualquier otra terapia biológica para la LMA/SMD de alto riesgo/EM aislada.
- Hembras gestantes o lactantes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Mitoxantrona
Curso 1
Curso 2
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Agente reactivo con ADN
Análogo de nucleósido de pirimidina, un agente antineoplásico.
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Experimental: Daunorrubicina liposomal
La aleatorización 1 (R1) cerró anticipadamente el reclutamiento el 8 de septiembre de 2017, debido a problemas de fabricación de daunorrubicina liposomal que provocaron la falta de disponibilidad del fármaco. Curso 1
Curso 2
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Análogo de nucleósido de pirimidina, un agente antineoplásico.
antraciclina (Aleatorización 1 (R1)) cerró anticipadamente el reclutamiento el 8 de septiembre de 2017, debido a problemas de fabricación de daunorrubicina liposomal que resultaron en la falta de disponibilidad del fármaco. |
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Experimental: Estudio de búsqueda de dosis de gemtuzumab ozogamicina
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Agente de quimioterapia conjugado con anticuerpo.
Otros nombres:
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Comparador activo: Citarabina en altas dosis
Dos cursos de Citarabina: 3 g/m2 12 horas por infusión IV durante 4 horas en los días 1, 3 y 5 (total 6 dosis).
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Análogo de nucleósido de pirimidina, un agente antineoplásico.
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Experimental: Fludarabina y citarabina
Dos cursos de:
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Análogo de nucleósido de pirimidina, un agente antineoplásico.
Un análogo de nucleótido fluorado soluble en agua del agente antiviral vidarabina.
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Comparador activo: Acondicionamiento mieloablativo
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Alquilsulfonato
Un agente alquilante de mostaza nitrogenada del grupo oxazafosforina
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Experimental: Acondicionamiento de intensidad reducida
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Un análogo de nucleótido fluorado soluble en agua del agente antiviral vidarabina.
Alquilsulfonato
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de toxicidades limitantes de dosis (DLT).
Periodo de tiempo: La incidencia de DLT se evaluará hasta el día 45 después del ciclo 1 y el ciclo 2 de quimioterapia de inducción.
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La incidencia de DLT se evaluará hasta el día 45 después del ciclo 1 y el ciclo 2 de quimioterapia de inducción.
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Supervivencia libre de eventos (EFS).
Periodo de tiempo: La supervivencia libre de eventos (SSC) se evaluará como el tiempo desde la aleatorización hasta el primer evento, hasta 16 años.
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El análisis primario se realizará una vez que el último paciente tenga un seguimiento mínimo de 1 año.
Las estimaciones de EFS se presentarán a los 24 meses junto con intervalos de confianza del 95 %.
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La supervivencia libre de eventos (SSC) se evaluará como el tiempo desde la aleatorización hasta el primer evento, hasta 16 años.
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Supervivencia libre de eventos (EFS).
Periodo de tiempo: La supervivencia libre de eventos (EFS, por sus siglas en inglés) se evaluará como el tiempo desde la aleatorización dos hasta el primer evento, hasta 16 años.
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El análisis primario se realizará una vez que el último paciente tenga un seguimiento mínimo de 1 año.
Las estimaciones de EFS se presentarán a los 24 meses junto con intervalos de confianza del 95 %.
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La supervivencia libre de eventos (EFS, por sus siglas en inglés) se evaluará como el tiempo desde la aleatorización dos hasta el primer evento, hasta 16 años.
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Supervivencia libre de recaídas (SLR).
Periodo de tiempo: La supervivencia libre de recaídas (SSR) se evaluará como el tiempo de aleatorización tres a la primera recaída o muerte por cualquier causa, hasta los 16 años.
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El análisis primario se realizará una vez que el último paciente tenga un seguimiento mínimo de 1 año.
Las estimaciones de RFS se presentarán a los 24 meses junto con intervalos de confianza del 95 %.
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La supervivencia libre de recaídas (SSR) se evaluará como el tiempo de aleatorización tres a la primera recaída o muerte por cualquier causa, hasta los 16 años.
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Reacciones adversas relacionadas con el tratamiento temprano.
Periodo de tiempo: Las reacciones adversas relacionadas con el tratamiento temprano se evaluarán el día 100 después del trasplante.
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Reacciones adversas relacionadas con el tratamiento temprano definidas como la incidencia en el día 100 posterior al trasplante de toxicidad de grado 3-5 para los siguientes sistemas utilizando los Criterios de Terminología Común v4 del Instituto Nacional del Cáncer (NCI):
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Las reacciones adversas relacionadas con el tratamiento temprano se evaluarán el día 100 después del trasplante.
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Supervivencia libre de recaídas (SLR).
Periodo de tiempo: La supervivencia libre de recaídas (SSR) se evaluará como el tiempo de aleatorización cuatro a la primera recaída o muerte por cualquier causa, hasta 16 años.
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El análisis primario se realizará una vez que el último paciente tenga un seguimiento mínimo de 1 año.
Las estimaciones de RFS se presentarán a los 12 meses junto con intervalos de confianza del 95 %.
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La supervivencia libre de recaídas (SSR) se evaluará como el tiempo de aleatorización cuatro a la primera recaída o muerte por cualquier causa, hasta 16 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La naturaleza, incidencia y gravedad de los eventos adversos (EA) (estudio de búsqueda de dosis de gemtuzumab ozogamicina).
Periodo de tiempo: Evaluado el día 45 post curso 1 y curso 2.
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Evaluado el día 45 post curso 1 y curso 2.
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Respuesta medida por evaluación de la médula ósea mediante la evaluación de la morfología y la enfermedad residual mínima (MRD, por sus siglas en inglés) (estudio de búsqueda de dosis de gemtuzumab ozogamicina).
Periodo de tiempo: Evaluado el día 45 post curso 1 y curso 2.
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La respuesta se evalúa por morfología confirmada por los niveles de MRD medidos por citometría de flujo, métodos moleculares o hibridación in situ con fluorescencia (FISH) como se define en el protocolo, en combinación con recuentos de plaquetas y neutrófilos.
Los resultados de estas evaluaciones se combinarán para determinar la respuesta de la enfermedad del paciente utilizando los criterios de respuesta definidos en el protocolo.
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Evaluado el día 45 post curso 1 y curso 2.
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Parámetros farmacocinéticos (FC) séricos de gemtuzumab ozogamicina: Aclaramiento (CL) (estudio de búsqueda de dosis de gemtuzumab ozogamicina)
Periodo de tiempo: Evaluado hasta un mes después de la primera dosis de gemtuzumab ozogamicina.
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Los parámetros farmacocinéticos séricos se medirán utilizando muestras seriadas tomadas en múltiples puntos de tiempo durante el curso 1 y 1 mes después de la primera dosis de gemtuzumab ozogamicina según lo definido en el protocolo por cohorte de dosis.
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Evaluado hasta un mes después de la primera dosis de gemtuzumab ozogamicina.
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Parámetros farmacocinéticos (FC) séricos de gemtuzumab ozogamicina: volumen de distribución (Vd) (estudio de búsqueda de dosis de gemtuzumab ozogamicina)
Periodo de tiempo: Evaluado hasta un mes después de la primera dosis de gemtuzumab ozogamicina.
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Los parámetros farmacocinéticos séricos se medirán utilizando muestras seriadas tomadas en múltiples puntos de tiempo durante el curso 1 y 1 mes después de la primera dosis de gemtuzumab ozogamicina según lo definido en el protocolo por cohorte de dosis.
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Evaluado hasta un mes después de la primera dosis de gemtuzumab ozogamicina.
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Remisión completa (RC) (R1 y R2).
Periodo de tiempo: Evaluado y presentado al finalizar el ciclo 1 y 2 del tratamiento hasta un máximo de 45 días después de cada ciclo de tratamiento
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Evaluado utilizando el estado de remisión al finalizar el curso 1 y el curso 2.
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Evaluado y presentado al finalizar el ciclo 1 y 2 del tratamiento hasta un máximo de 45 días después de cada ciclo de tratamiento
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Razones por las que no se logró la RC (R1 y R2).
Periodo de tiempo: Evaluado y presentado al finalizar el ciclo 1 y 2 de tratamiento, hasta un máximo de 45 días después de cada ciclo de tratamiento.
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Evaluado como enfermedad resistente, muerte por inducción o no evaluable. Esto se evaluará al finalizar el ciclo 1 y 2 del tratamiento, una vez que los hemogramas del paciente se hayan recuperado o se haya determinado el motivo de la no recuperación.
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Evaluado y presentado al finalizar el ciclo 1 y 2 de tratamiento, hasta un máximo de 45 días después de cada ciclo de tratamiento.
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Incidencia acumulativa de recaída (CIR) (todas las aleatorizaciones).
Periodo de tiempo: Evaluado como tiempo desde la asignación al azar a la pregunta relevante hasta la recaída, hasta 16 años.
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El análisis primario se realizará una vez que el último paciente tenga un seguimiento mínimo de 1 año.
Las estimaciones de CIR se presentarán a los 24 meses junto con intervalos de confianza del 95 % para las aleatorizaciones 1, 2 y 3, y a los 12 meses para la aleatorización 4.
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Evaluado como tiempo desde la asignación al azar a la pregunta relevante hasta la recaída, hasta 16 años.
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Muerte en RC (DCR) (R1, R2 y R3).
Periodo de tiempo: Evaluado como el tiempo desde la aleatorización a la pregunta relevante hasta la fecha de muerte por cualquier causa en pacientes que han logrado RC, hasta 16 años.
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El análisis primario se realizará una vez que el último paciente tenga un seguimiento mínimo de 1 año.
Las estimaciones de DCR se presentarán a los 24 meses junto con intervalos de confianza del 95 %.
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Evaluado como el tiempo desde la aleatorización a la pregunta relevante hasta la fecha de muerte por cualquier causa en pacientes que han logrado RC, hasta 16 años.
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Supervivencia libre de eventos (EFS) (R1, R2 y R3).
Periodo de tiempo: Evaluado como el tiempo desde la aleatorización a la pregunta relevante a la primera de fracaso para lograr RC (registrado como un evento en el día 1), recaída, malignidad secundaria o muerte por cualquier causa, hasta 16 años.
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El análisis primario se realizará una vez que el último paciente tenga un seguimiento mínimo de 1 año.
Las estimaciones de EFS se presentarán a los 24 meses junto con intervalos de confianza del 95 %.
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Evaluado como el tiempo desde la aleatorización a la pregunta relevante a la primera de fracaso para lograr RC (registrado como un evento en el día 1), recaída, malignidad secundaria o muerte por cualquier causa, hasta 16 años.
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Supervivencia general (SG) (todas las aleatorizaciones).
Periodo de tiempo: Evaluado como el tiempo desde la aleatorización a la pregunta relevante hasta la muerte por cualquier causa o la fecha de la última visita para los pacientes que están vivos al final del ensayo, hasta 16 años.
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El análisis primario se realizará una vez que el último paciente tenga un seguimiento mínimo de 1 año.
Las estimaciones de SG se presentarán a los 24 meses junto con intervalos de confianza del 95 % para las aleatorizaciones 1, 2 y 3, y a los 12 meses para la aleatorización 4.
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Evaluado como el tiempo desde la aleatorización a la pregunta relevante hasta la muerte por cualquier causa o la fecha de la última visita para los pacientes que están vivos al final del ensayo, hasta 16 años.
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Incidencia de toxicidades (todas las asignaciones al azar).
Periodo de tiempo: Evaluado 30 días después del final del tratamiento de prueba.
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Evaluado 30 días después del final del tratamiento de prueba.
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Incidencia de cardiotoxicidad (solo R1, R2 y R4).
Periodo de tiempo: Evaluado 30 días después del final del tratamiento de prueba.
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Evaluado 30 días después del final del tratamiento de prueba.
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Incidencia de bilirrubina de grado 3 o superior (solo R2 y R4).
Periodo de tiempo: Evaluado 30 días después del final del tratamiento de prueba.
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Evaluado 30 días después del final del tratamiento de prueba.
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Incidencia de enfermedad veno-oclusiva (solo R2 y R4).
Periodo de tiempo: Evaluado 30 días después del final del tratamiento de prueba.
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Evaluado 30 días después del final del tratamiento de prueba.
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Eliminación de enfermedad residual mínima (MRD) después del ciclo 1 y 2 (solo R1 y R2).
Periodo de tiempo: Evaluado y presentado al finalizar el ciclo 1 y 2 del tratamiento, hasta un máximo de 45 días después de cada ciclo de tratamiento.
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Evaluado utilizando el resultado de MRD al finalizar el curso 1 y 2 una vez que se hayan recuperado los recuentos sanguíneos del paciente o se haya determinado el motivo de la no recuperación.
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Evaluado y presentado al finalizar el ciclo 1 y 2 del tratamiento, hasta un máximo de 45 días después de cada ciclo de tratamiento.
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Tiempo hasta la recuperación hematológica (todas las aleatorizaciones).
Periodo de tiempo: Evaluado el día 45 post curso 1 y curso 2.
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Evaluado utilizando la fecha de recuperación hematológica (plaquetas a >=80 x 10^9/L, y neutrófilos a >=1,0 x 10^9/L).
El análisis primario se realizará una vez que el último paciente tenga un seguimiento mínimo de 1 año.
Las estimaciones del tiempo de recuperación hematológica se presentarán a los 45 días después del curso 1 y el curso 2 de tratamiento junto con intervalos de confianza del 95 %.
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Evaluado el día 45 post curso 1 y curso 2.
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Días en el hospital después de cada ciclo de tratamiento (todas las asignaciones al azar).
Periodo de tiempo: Evaluado una vez que todos los pacientes hayan completado el tratamiento de prueba.
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Número total de días pasados en el hospital para cada curso de tratamiento, recopilados desde la fecha de la aleatorización hasta el recuento de la recuperación después del curso final del tratamiento, hasta un máximo de 45 días posteriores al curso final del tratamiento.
Esto se resumirá por ciclo de tratamiento.
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Evaluado una vez que todos los pacientes hayan completado el tratamiento de prueba.
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Incidencia de quimerismo mixto en el día 100 postrasplante (solo R4).
Periodo de tiempo: Evaluado el día 100 postrasplante.
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Evaluado el día 100 postrasplante.
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Mortalidad relacionada con el tratamiento (TRM) (solo R4).
Periodo de tiempo: Evaluado como el tiempo en días entre la aleatorización a R4 y la muerte que no está relacionada con la enfermedad subyacente y se considera relacionada con el procedimiento de trasplante.
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El análisis primario se realizará una vez que el último paciente tenga un seguimiento mínimo de 1 año, que se estima en 7 años desde el inicio del reclutamiento.
Las estimaciones de TRM se presentarán a los 12 meses junto con intervalos de confianza del 95%.
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Evaluado como el tiempo en días entre la aleatorización a R4 y la muerte que no está relacionada con la enfermedad subyacente y se considera relacionada con el procedimiento de trasplante.
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Función gonadal (solo R4).
Periodo de tiempo: Evaluado 1 año después del trasplante y al final del seguimiento, que se estima hasta la finalización del estudio, un período de tiempo promedio de 10 años.
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El método de valoración será por escala (escala de Tanner) y parámetros fisiológicos.
Esto se evaluará 1 año después del trasplante y al final del seguimiento del estudio.
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Evaluado 1 año después del trasplante y al final del seguimiento, que se estima hasta la finalización del estudio, un período de tiempo promedio de 10 años.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Brenda Gibson, Royal Hospital for Sick Children
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2016
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2031
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de enero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de marzo de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
31 de marzo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Neoplasias
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Procesos Neoplásicos
- Leucemia Mieloide
- Leucemia
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Leucemia Mieloide Aguda
- Neoplasia Residual
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Compuestos de azufre
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Ácidos nucleicos, nucleótidos y nucleósidos
- Hidrocarburos, acíclico
- Hidrocarburos
- Hidrocarburos, cíclico
- Carbohidratos
- Hidrocarburos aromáticos policíclicos
- Hidrocarburos, aromáticos
- Compuestos policíclicos
- Glucósidos
- Anticuerpos, monoclonales, humanizados
- Anticuerpos, monoclonal
- Anticuerpos
- Inmunoglobulinas
- Inmunoproteínas
- Proteínas de la sangre
- Globulinas séricas
- Globulinas
- Citidina
- Nucleósidos de pirimidina
- Pirimidinas
- Alcanos
- Alcoholes
- Butilenglicoles
- Glicolos
- Mesilatos
- Alcanosulfonatos
- Ácidos alcanosulfónicos
- Ácidos sulfónicos
- Ácidos de azufre
- Mostaza de fosforamida
- Compuestos de mostaza de nitrógeno
- Compuestos de mostaza
- Hidrocarburos, halogenados
- Fosforamidas
- Compuestos organofosforados
- Nucleósidos
- Arabinonucleósidos
- Antraciclinas
- Naftacenos
- Aminoglucósidos
- Antraquinonas
- Antrones
- Antracenos
- Quinones
- Calicheamicinas
- Gemtuzumab
- Ciclofosfamida
- Citarabina
- Daunorrubicina
- Busulfán
- Mitoxantrona
- fludarabina
Otros números de identificación del estudio
- RG_14-088
- 2014-005066-30 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .