中等度から重度の血友病A小児患者に対するさまざまな予防レジメンの比較

タイトル: 血友病 A 小児患者に対するさまざまな予防レジメンの比較 主任研究者: Darintr Sosothikul 助教授、医学博士 研究の質問: 第 VIII 因子の投与量の違いは、突出出血、入院日数、学校の休みの点で血友病治療の結果に影響しますか? 研究の種類: 臨床研究

研究デザイン: 単一施設臨床試験

簡潔な方法論:

1. 研究対象者: 2015年5月から2016年3月までKCMHで治療を受けた血友病Aの小児がこの研究に登録されます。 同意は研究前に得られます。

2. 観察と測定:

   1. 病歴、興味深い臨床データ、検査データは臨床記録フォーム (CRF) に記録されます。
   2. 測定：

   私。全血球計算（ＣＢＣ）、第ＶＩＩＩ因子レベル、第ＶＩＩＩ因子阻害剤レベル ｉｉ． 不正出血の数、入院日数および学校の​​休みの日 iii． 血友病関節健康スコア 2.1 からの関節スコア iv． EQ-5D-5L 生活の質評価スコア

3. データ分析: 0.05 未満の p 値は統計的に有意であるとみなされます。 マン・ホイットニー検定は、これらの変数 (CBC、第 VIII 因子レベル、第 VIII 因子阻害剤レベル、突出出血の数、入院日数、学校の休みの日、血友病関節健康スコア 2.1、EQ-5D) の相関関係をテストするために使用されます。 -5L 生活の質評価スコア) サンプルサイズ: 16 人の患者

潜在的な影響:

15～20 U/kg/用量/週2回と35～40 U/kg/用量/週1回の間の異なる第VIII因子濃縮物の用量の結果が明らかになります。 これらの結果には、不正出血の数、入院日数、学校の休み、関節の健康状態、生活の質が含まれます。 この研究の結果は、将来、血友病A患者の第VIII因子治療の最適用量と期間に関するさらなる研究の指針となるでしょう。