Sammenligning av ulike profylakseregimer for moderat til alvorlig hemofili A pediatriske pasienter

Tittel: Sammenligning av ulike profylakseregimer for hemofili A pediatriske pasienter Hovedetterforsker: Adjunkt Darintr Sosothikul, MD Forskningsspørsmål: Virker forskjellig faktor VIII-dosering utfallet av hemofilibehandling når det gjelder gjennombruddsblødning, antall sykehusopphold og fridager fra skolen ? Typeforskning: Klinisk forskning

Studiedesign: Enkeltsenter kliniske studier

Kortfattet metodikk:

1. Studiepopulasjon: Barn med hemofili A som mottok behandling ved KCMH fra mai 2015 til mars 2016 vil bli registrert i denne studien. Samtykket vil bli innhentet før studien.

2. Observasjon og måling:

   1. Historikk, interessante kliniske data og laboratoriedata vil bli registrert i Clinical Record Form (CRF)
   2. Mål:

   Jeg. Fullstendig blodtelling (CBC), Faktor VIII-nivå, Faktor VIII-hemmernivå ii. Antall gjennombruddsblødninger, antall sykehusopphold og fridager iii. Fellesscore fra Hemofili Joint Health Score 2.1 iv. EQ-5D-5L livskvalitetsvurderingspoeng

3. Dataanalyse: P-verdien på mindre enn 0,05 vil bli vurdert som statistisk signifikant. Mann-Whitney test vil bli brukt til å teste korrelasjon av disse variablene (CBC, Faktor VIII nivå, Faktor VIII inhibitor nivå, Antall gjennombruddsblødninger, antall sykehusopphold, fridag fra skolen, Hemofili Joint Health Score 2.1, EQ-5D -5L livskvalitetsvurderingsscore) Prøvestørrelse: 16 pasienter

Potensielle påvirkninger:

Resultatene av ulike faktor VIII-konsentratdoser mellom 15-20 U/kg/dose 2 ganger/uke og 35-40 U/kg/dose 1 gang/uke vil bli avslørt. Disse utfallene inkluderer antall gjennombruddsblødninger, antall sykehusopphold, fridager fra skolen, leddhelse og livskvalitet. Resultatet av denne studien vil lede videre studier av optimal dose og varighet av faktor VIII-behandling av hemofili A-pasienter i fremtiden.