Jämförelse av olika profylaxbehandlingar för måttlig till svår hemofili A pediatriska patienter

Titel: Jämförelse av olika profylaxregimer för hemofili A pediatriska patienter Ansvarig utredare: Assistant Professor Darintr Sosothikul, MD Forskningsfråga: Påverkar olika dos av faktor VIII utfallet av hemofilibehandling i termer av genombrottsblödningar, antal sjukhusvistelser och lediga dagar från skolan ? Typforskning: Klinisk forskning

Studiedesign: Kliniska prövningar med ett centrum

Kortfattad metodik:

1. Studiepopulation: Barn med hemofili A som fick behandling vid KCMH från maj 2015 till mars 2016 kommer att inkluderas i denna studie. Samtycket kommer att erhållas före studien.

2. Observation och mätning:

   1. Historik, intressanta kliniska data och laboratoriedata kommer att registreras i Clinical Record Form (CRF)
   2. Mått:

   i. Fullständigt blodvärde (CBC), Faktor VIII-nivå, Faktor VIII-inhibitornivå ii. Antal genombrottsblödningar, antal sjukhusvistelser och lediga dagar iii. Ledpoäng från hemofili Joint Health Score 2.1 iv. EQ-5D-5L livskvalitetsbedömningspoäng

3. Dataanalys: P-värdet på mindre än 0,05 kommer att anses vara statistiskt signifikant. Mann-Whitney test kommer att användas för att testa korrelation av dessa variabler (CBC, Faktor VIII nivå, Faktor VIII hämmare nivå, Antal genombrottsblödningar, antal sjukhusvistelser, lediga dagar från skolan, Hemophilia Joint Health Score 2.1, EQ-5D -5L livskvalitetsbedömningspoäng) Provstorlek: 16 patienter

Potentiella effekter:

Resultaten av olika faktor VIII-koncentratdoser mellan 15-20 U/kg/dos 2 gånger/vecka och 35-40 U/kg/dos 1 gång/vecka kommer att avslöjas. Dessa resultat inkluderar antal genombrottsblödningar, antal sjukhusvistelser, lediga dagar från skolan, ledhälsa och livskvalitet. Resultatet av denna studie kommer att vägleda ytterligare studier om optimal dos och varaktighet av faktor VIII-behandling av hemofili A-patienter i framtiden.