Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Porovnání různých režimů profylaxe pro středně těžkou až těžkou hemofilii A u pediatrických pacientů

1. dubna 2016 aktualizováno: Darintr Sosothikul, Chulalongkorn University

Název: Srovnání různých režimů profylaxe u dětských pacientů s hemofilií A Hlavní řešitel: odborný asistent Darintr Sosothikul, MD Výzkumná otázka: Ovlivňuje různé dávkování faktoru VIII výsledek léčby hemofilie z hlediska krvácení z průniku, počtu pobytů v nemocnici a dne volna ze školy ? Typový výzkum: Klinický výzkum

Design studie: Klinické studie s jedním centrem

Stručná metodika:

  1. Populace studie: Do této studie budou zařazeny děti s hemofilií A, které byly léčeny v KCMH od května 2015 do března 2016. Souhlas bude získán před studií.

  2. Pozorování a měření:

    1. Anamnéza, zajímavá klinická data a laboratorní data budou zaznamenána do formuláře klinického záznamu (CRF)
    2. Měření:

    i. Kompletní krevní obraz (CBC), hladina faktoru VIII, hladina inhibitoru faktoru VIII ii. Počet krvácení z průniku, počet pobytů v nemocnici a volno ze školy iii. Společné skóre z Hemophilia Joint Health Score 2,1 iv. EQ-5D-5L skóre hodnocení kvality života

  3. Analýza dat: P-hodnota menší než 0,05 bude považována za statisticky významnou. Mann-Whitney test bude použit k testování korelace těchto proměnných (CBC, hladina faktoru VIII, hladina inhibitoru faktoru VIII, počet krvácení z průniku, počet pobytů v nemocnici, den volna, hemofilické společné zdravotní skóre 2.1, EQ-5D -5L skóre hodnocení kvality života) Velikost vzorku: 16 pacientů

Možné dopady:

Budou odhaleny výsledky různých dávek koncentrátu faktoru VIII mezi 15-20 U/kg/dávka 2krát/týden a 35-40 U/kg/dávka 1krát/týden. Tyto výsledky zahrnují počet krvácení z průniku, počet pobytů v nemocnici, dny volna, zdraví kloubů a kvalitu života. Výsledek této studie bude v budoucnu vodítkem pro další studii o optimální dávce a délce léčby pacientů s hemofilií A faktorem VIII.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Thajsko
    • Pathumwan
      • Bangkok, Pathumwan, Thajsko, 10330
        • Division of Hemato/oncology, Department of Pediatrics, Faculty of medicine,Chulalongkorn U

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s hemofilií se středně závažnou (úroveň faktoru 1-3 %) nebo těžkou (úroveň faktoru <1 %)

Kritéria vyloučení:

  • Počet krevních destiček nižší než 100 000 /mm3 nebo jiný sklon ke krvácení
  • Pacienti s hemofilií, kteří mají inhibitor FVIII >0,6 BU (modifikovaná metoda Nijmogen)
  • Pacienti s hemofilií, kteří nemají žádné krvácivé příznaky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 1
Koncentrace FVIII při 35-40 U/kg/dávka 1krát/týden po dobu 5 měsíců
Lék: FVIII
Koncentrace FVIII 35-40 U/kg/dávka 1krát/týden po dobu 5 měsíců
Ostatní jména:
  • Hemofil-M
Lék: FVIII
Koncentrace FVIII 15-20 U/kg/dávka 1krát/týden po dobu 5 měsíců
Ostatní jména:
  • Hemofil-M
Experimentální: Rameno 2
Koncentrace FVIII při 15-20 U/kg/dávka 2krát/týden po dobu 5 měsíců
Lék: FVIII
Koncentrace FVIII 35-40 U/kg/dávka 1krát/týden po dobu 5 měsíců
Ostatní jména:
  • Hemofil-M
Lék: FVIII
Koncentrace FVIII 15-20 U/kg/dávka 1krát/týden po dobu 5 měsíců
Ostatní jména:
  • Hemofil-M

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Roční míra krvácení za rok
Časové okno: 10 měsíců
10 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemofilie skóre zdraví kloubů
Časové okno: 10 měsíců
10 měsíců
Množství použitého FVIII
Časové okno: 10 měsíců
10 měsíců
Skóre kvality života
Časové okno: 10 měsíců
EQ-5D-5L (Thajská verze)
10 měsíců
Počet pobytů v nemocnici
Časové okno: 10 měsíců
10 měsíců
Počet ztrát školních dnů
Časové okno: 10 měsíců
10 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chulalongkorn University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Darintr Sosothikul, MD, Chulalongkorn University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. dubna 2016

První zveřejněno (Odhad)

4. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. dubna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2016

Naposledy ověřeno

1. října 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 3125056

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na FVIII

  • Novo Nordisk A/S
    Dokončeno
    Léčba vrozeného nedostatku faktoru VII (F7CONDEF)
    Vrozená porucha krvácení | Vrozený nedostatek FVII
    Slovensko, Izrael, Španělsko, Indie, Írán, Islámská republika, Pákistán, Krocan, Německo, Srbsko, Itálie, Řecko, Thajsko, Francie, Spojené státy, Hongkong, Venezuela

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit