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Confronto di diversi regimi di profilassi per pazienti pediatrici con emofilia A da moderata a grave

1 aprile 2016 aggiornato da: Darintr Sosothikul, Chulalongkorn University

Titolo: Confronto tra diversi regimi di profilassi per i pazienti pediatrici affetti da emofilia A Sperimentatore principale: Professore assistente Darintr Sosothikul, MD Ricerca Domanda: Il diverso dosaggio del fattore VIII influisce sull'esito del trattamento dell'emofilia in termini di sanguinamento da rottura, numero di degenze ospedaliere e giorni di assenza dalla scuola ? Tipo di ricerca: ricerca clinica

Disegno dello studio: studi clinici a centro singolo

Metodologia concisa:

  1. Popolazione dello studio: i bambini con emofilia A che hanno ricevuto un trattamento presso KCMH da maggio 2015 a marzo 2016 saranno arruolati in questo studio. Il consenso sarà ottenuto prima dello studio.

  2. Osservazione e misurazione:

    1. Anamnesi, dati clinici interessanti e dati di laboratorio saranno registrati in Clinical record Form (CRF)
    2. Misura:

    io. Emocromo completo (CBC), livello di fattore VIII, livello di inibitore del fattore VIII ii. Numero di emorragie intermestruali, numero di ricoveri ospedalieri e giorni di assenza dalla scuola iii. Punteggio congiunto da Hemophilia Joint Health Score 2.1 iv. Punteggio di valutazione della qualità della vita EQ-5D-5L

  3. Analisi dei dati: il valore p inferiore a 0,05 sarà considerato statisticamente significativo. Il test di Mann-Whitney verrà utilizzato per testare la correlazione di queste variabili (emocromo, livello di fattore VIII, livello di inibitore del fattore VIII, numero di emorragie intermestruali, numero di ricoveri ospedalieri, giorno libero da scuola, Hemophilia Joint Health Score 2.1, EQ-5D -5L punteggio di valutazione della qualità della vita) Dimensione del campione: 16 pazienti

Potenziali impatti:

Saranno rivelati gli esiti di diverse dosi di concentrato di fattore VIII tra 15-20 U/kg/dose 2 volte/settimana e 35-40 U/kg/dose 1 volta/settimana. Questi risultati includono il numero di emorragie da rottura, il numero di ricoveri ospedalieri, il giorno libero da scuola, la salute delle articolazioni e la qualità della vita. Il risultato di questo studio guiderà ulteriori studi sulla dose ottimale e sulla durata del trattamento con fattore VIII dei pazienti affetti da emofilia A in futuro.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Tailandia
    • Pathumwan
      • Bangkok, Pathumwan, Tailandia, 10330
        • Division of Hemato/oncology, Department of Pediatrics, Faculty of medicine,Chulalongkorn U

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con emofilia con gravità moderata (livello di fattore 1-3%) o grave (livello di fattore <1%).

Criteri di esclusione:

  • Conta piastrinica inferiore a 100.000/mm3 o altra tendenza al sanguinamento
  • Pazienti con emofilia che hanno un inibitore del FVIII >0,6 BU (metodo Nijmogen modificato)
  • Pazienti con emofilia che non presentano sintomi di sanguinamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio 1
Concentrazione di FVIII a 35-40 U/kg/dose 1 volta/settimana per 5 mesi
Droga: FVIII
Concentrazione di FVIII 35-40 U/kg/dose 1 volta/settimana per 5 mesi
Altri nomi:
  • Hemofil-M
Droga: FVIII
Concentrazione di FVIII 15-20 U/kg/dose 1 volta/settimana per 5 mesi
Altri nomi:
  • Hemofil-M
Sperimentale: Braccio 2
Concentrazione di FVIII a 15-20 U/kg/dose 2 volte/settimana per 5 mesi
Droga: FVIII
Concentrazione di FVIII 35-40 U/kg/dose 1 volta/settimana per 5 mesi
Altri nomi:
  • Hemofil-M
Droga: FVIII
Concentrazione di FVIII 15-20 U/kg/dose 1 volta/settimana per 5 mesi
Altri nomi:
  • Hemofil-M

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato all'anno
Lasso di tempo: 10 mesi
10 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di salute delle articolazioni dell'emofilia
Lasso di tempo: 10 mesi
10 mesi
Quantità di uso di FVIII
Lasso di tempo: 10 mesi
10 mesi
Punteggio sulla qualità della vita
Lasso di tempo: 10 mesi
EQ-5D-5L (versione Thailandia)
10 mesi
Numero di ricoveri ospedalieri
Lasso di tempo: 10 mesi
10 mesi
Numero di giorni di scuola persi
Lasso di tempo: 10 mesi
10 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chulalongkorn University

Investigatori

  • Investigatore principale: Darintr Sosothikul, MD, Chulalongkorn University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

4 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 aprile 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2016

Ultimo verificato

1 ottobre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 3125056

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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