Comparação de diferentes regimes de profilaxia para pacientes pediátricos com hemofilia A moderada a grave

Título: Comparação de diferentes regimes de profilaxia para pacientes pediátricos com hemofilia A Investigador Principal: Professor Assistente Darintr Sosothikul, MD Questão de pesquisa: A dosagem diferente do fator VIII afeta o resultado do tratamento da hemofilia em termos de sangramento de escape, número de internações e dias de folga da escola ? Tipo de pesquisa: pesquisa clínica

Desenho do estudo: Ensaios clínicos de centro único

Metodologia concisa:

1. População do estudo: Crianças com hemofilia A que receberam tratamento no KCMH de maio de 2015 a março de 2016 serão incluídas neste estudo. O consentimento será obtido antes do estudo.

2. Observação e medição:

   1. Histórico, dados clínicos interessantes e dados laboratoriais serão registrados no Formulário de Registro Clínico (CRF)
   2. Medição:

   eu. Hemograma completo (CBC), nível de fator VIII, nível de inibidor de fator VIII ii. Número de sangramentos intersticiais, número de internações hospitalares e dias de folga da escola iii. Pontuação conjunta de Hemophilia Joint Health Score 2.1 iv. Pontuação de avaliação de qualidade de vida EQ-5D-5L

3. Análise dos dados: O p-valor inferior a 0,05 será considerado estatisticamente significativo. O teste de Mann-Whitney será usado para testar a correlação dessas variáveis ​​(hemograma, nível de fator VIII, nível de inibidor de fator VIII, número de sangramentos intersticiais, número de internações, dias de folga escolar, Hemophilia Joint Health Score 2.1, EQ-5D -5L de pontuação de avaliação de qualidade de vida) Tamanho da amostra: 16 pacientes

Impactos potenciais:

Serão revelados os resultados de diferentes doses de concentrado de fator VIII entre 15-20 U/kg/dose 2 vezes/semana e 35-40 U/kg/dose 1 vez/semana. Esses resultados incluem o número de sangramento de escape, número de internações hospitalares, dias de folga da escola, saúde das articulações e qualidade de vida. O resultado deste estudo irá orientar um estudo mais aprofundado sobre a dose ideal e a duração do tratamento com fator VIII de pacientes com hemofilia A no futuro.