Vergelijking van verschillende profylaxeregimes voor matige tot ernstige hemofilie A-pediatrische patiënten

Titel: Vergelijking van verschillende profylaxeregimes voor pediatrische patiënten met hemofilie A Hoofdonderzoeker: assistent-professor Darintr Sosothikul, MD Onderzoeksvraag: Heeft een verschillende factor VIII-dosering invloed op het resultaat van de hemofiliebehandeling wat betreft doorbraakbloedingen, aantal ziekenhuisopnames en vrije dagen van school ? Type Onderzoek: Klinisch onderzoek

Onderzoeksopzet: Klinische onderzoeken in één centrum

Beknopte methodiek:

1. Studiepopulatie: Kinderen met hemofilie A die van mei 2015 tot maart 2016 bij KCMH zijn behandeld, zullen aan deze studie deelnemen. De toestemming zal vóór het onderzoek worden verkregen.

2. Observatie en meting:

   1. Geschiedenis, interessante klinische gegevens en laboratoriumgegevens worden vastgelegd in het klinisch dossierformulier (CRF)
   2. Meting:

   i. Volledig bloedbeeld (CBC), factor VIII-niveau, factor VIII-remmerniveau ii. Aantal doorbraakbloedingen, aantal ziekenhuisopnames en schoolverlof iii. Gezamenlijke score van hemofilie Gezamenlijke gezondheidsscore 2,1 iv. EQ-5D-5L beoordelingsscore voor kwaliteit van leven

3. Gegevensanalyse: de p-waarde van minder dan 0,05 wordt als statistisch significant beschouwd. Mann-Whitney-test zal worden gebruikt om de correlatie van deze variabelen te testen (CBC, factor VIII-niveau, factor VIII-remmerniveau, aantal doorbraakbloedingen, aantal ziekenhuisopnames, vrije dag van school, hemofilie gezamenlijke gezondheidsscore 2.1, EQ-5D -5L beoordelingsscore kwaliteit van leven) Steekproefomvang: 16 patiënten

Potentiële gevolgen:

De uitkomsten van verschillende doses factor VIII-concentraat tussen 15-20 E/kg/dosis 2 keer/week en 35-40 E/kg/dosis 1 keer/week zullen worden onthuld. Deze uitkomsten omvatten het aantal doorbraakbloedingen, het aantal ziekenhuisopnames, een vrije dag van school, de gezondheid van de gewrichten en de kwaliteit van leven. Het resultaat van deze studie zal in de toekomst als leidraad dienen voor verder onderzoek naar de optimale dosis en duur van factor VIII-behandeling van hemofilie A-patiënten.