중등도에서 중증 A형 혈우병 소아 환자에 대한 다양한 예방 요법의 비교

제목: 혈우병 A 소아 환자에 대한 다양한 예방 요법의 비교 주임 연구원: 조교수 Darintr Sosothikul, MD 연구 질문: 혈우병 치료의 결과에 다른 인자 VIII 용량이 돌발 출혈, 입원 횟수 및 휴교일에 영향을 줍니까? ? 유형 연구: 임상 연구

연구 설계: 단일 센터 임상 시험

간결한 방법론:

1. 연구 모집단: 2015년 5월부터 2016년 3월까지 KCMH에서 치료를 받은 A형 혈우병 아동이 본 연구에 등록됩니다. 연구 전에 동의를 얻습니다.

2. 관찰 및 측정:

   1. 역사, 흥미로운 임상 데이터 및 실험실 데이터는 임상 기록 양식(CRF)에 기록됩니다.
   2. 측정:

   나. 전체 혈구 수(CBC), 인자 VIII 수준, 인자 VIII 억제제 수준 ii. 돌발 출혈 횟수, 입원 횟수 및 휴교일 iii. 혈우병 관절 건강 점수 2.1의 관절 점수 iv. EQ-5D-5L 삶의 질 평가 점수

3. 데이터 분석: 0.05 미만의 p-값은 통계적으로 유의한 것으로 간주됩니다. Mann-Whitney 테스트는 이러한 변수(CBC, 인자 VIII 수준, 인자 VIII 억제제 수준, 돌발 출혈 수, 입원 횟수, 휴교일, 혈우병 관절 건강 점수 2.1, EQ-5D)의 상관관계를 테스트하는 데 사용됩니다. -5L 삶의 질 평가 점수) 샘플 크기: 16명의 환자

잠재적 영향:

15-20 U/kg/dose 2회/주와 35-40 U/kg/dose 1회/주 사이의 서로 다른 인자 VIII 농축 용량의 결과가 밝혀질 것입니다. 이러한 결과에는 돌발성 출혈 횟수, 입원 횟수, 학교 휴무일, 관절 건강 및 삶의 질이 포함됩니다. 이 연구의 결과는 향후 혈우병 A 환자의 인자 VIII 치료의 최적 용량 및 기간에 대한 추가 연구를 안내할 것입니다.