Сравнение различных схем профилактики у детей со среднетяжелой и тяжелой формой гемофилии А
Название: Сравнение различных схем профилактики гемофилии А у детей. Главный исследователь: Доцент Даринт Сосотикул, доктор медицинских наук. Вопрос исследования: Влияют ли различные дозировки фактора VIII на результаты лечения гемофилии с точки зрения прорывных кровотечений, количества госпитализаций и выходных дней? ? Тип исследования: Клинические исследования
Дизайн исследования: одноцентровые клинические испытания
Краткая методология:
- Исследуемая популяция: в это исследование будут включены дети с гемофилией А, проходившие лечение в KCMH с мая 2015 года по март 2016 года. Согласие будет получено до начала исследования.
Наблюдение и измерение:
- Анамнез, интересные клинические данные и лабораторные данные будут записаны в форме истории болезни (CRF)
- Измерение:
я. Общий анализ крови (CBC), уровень фактора VIII, уровень ингибитора фактора VIII ii. Количество прорывных кровотечений, количество госпитализаций и выходных из школы iii. Совместная оценка по шкале Hemophilia Joint Health Score 2.1 iv. Оценка качества жизни EQ-5D-5L
- Анализ данных: значение p менее 0,05 будет считаться статистически значимым. Тест Манна-Уитни будет использоваться для проверки корреляции этих переменных (общий анализ крови, уровень фактора VIII, уровень ингибитора фактора VIII, количество прорывных кровотечений, количество госпитализаций, выходной день в школе, показатель здоровья суставов при гемофилии 2.1, EQ-5D). -5L оценка качества жизни) Размер выборки: 16 пациентов
Потенциальные воздействия:
Будут выявлены результаты применения различных доз концентрата фактора VIII от 15-20 ЕД/кг/дозу 2 раза/неделю до 35-40 ЕД/кг/дозу 1 раз/неделю. Эти исходы включают количество прорывных кровотечений, количество госпитализаций, количество выходных из школы, здоровье суставов и качество жизни. Результат этого исследования послужит ориентиром для дальнейшего изучения оптимальной дозы и продолжительности лечения фактором VIII пациентов с гемофилией А в будущем.
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Pathumwan
-
Bangkok, Pathumwan, Таиланд, 10330
- Division of Hemato/oncology, Department of Pediatrics, Faculty of medicine,Chulalongkorn U
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Больные гемофилией средней (уровень фактора 1-3%) или тяжелой (уровень фактора <1%) степени тяжести
Критерий исключения:
- Количество тромбоцитов менее 100 000/мм3 или другая склонность к кровотечениям
- Пациенты с гемофилией, у которых ингибитор FVIII >0,6 БЕ (модифицированный метод Неймогена)
- Больные гемофилией, у которых нет симптомов кровотечения
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рука 1
Концентрация FVIII 35-40 ЕД/кг/доза 1 раз/нед в течение 5 мес.
|
Концентрация фактора VIII 35-40 ЕД/кг/доза 1 раз/нед в течение 5 мес.
Другие имена:
Концентрация фактора VIII 15-20 ЕД/кг/доза 1 раз/нед в течение 5 мес.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Рука 2
Концентрация фактора VIII 15-20 ЕД/кг/доза 2 раза в неделю в течение 5 мес.
|
Концентрация фактора VIII 35-40 ЕД/кг/доза 1 раз/нед в течение 5 мес.
Другие имена:
Концентрация фактора VIII 15-20 ЕД/кг/доза 1 раз/нед в течение 5 мес.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Годовая частота кровотечений в год
Временное ограничение: 10 месяцев
|
10 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка здоровья суставов при гемофилии
Временное ограничение: 10 месяцев
|
10 месяцев
|
|
|
Объем использования FVIII
Временное ограничение: 10 месяцев
|
10 месяцев
|
|
|
Оценка качества жизни
Временное ограничение: 10 месяцев
|
EQ-5D-5L (версия для Таиланда)
|
10 месяцев
|
|
Количество госпитализаций
Временное ограничение: 10 месяцев
|
10 месяцев
|
|
|
Количество потерянных учебных дней
Временное ограничение: 10 месяцев
|
10 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Darintr Sosothikul, MD, Chulalongkorn University
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 3125056
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .