Comparaison de différents schémas prophylactiques pour les patients pédiatriques atteints d'hémophilie A modérée à sévère

Titre : Comparaison de différents schémas prophylactiques pour les patients pédiatriques atteints d'hémophilie A Chercheur principal : Professeur adjoint Darintr Sosothikul, MD Question de recherche : Est-ce que différentes doses de facteur VIII ont un effet sur les résultats du traitement de l'hémophilie en termes de saignements intermenstruels, de nombre de séjours à l'hôpital et de jours de congé scolaire ? Type Recherche : Recherche clinique

Conception de l'étude : Essais cliniques monocentriques

Méthodologie concise :

1. Population à l'étude : Les enfants atteints d'hémophilie A qui ont reçu un traitement au KCMH de mai 2015 à mars 2016 seront inscrits à cette étude. Le consentement sera obtenu avant l'étude.

2. Observation et mesure :

   1. L'historique, les données cliniques intéressantes et les données de laboratoire seront enregistrées dans le formulaire de dossier clinique (CRF)
   2. La mesure:

   je. Numération sanguine complète (FSC), taux de facteur VIII, taux d'inhibiteur du facteur VIII ii. Nombre d'hémorragies intermenstruelles, nombre de séjours à l'hôpital et de jours de congé scolaire iii. Score articulaire du score de santé articulaire de l'hémophilie 2.1 iv. Score d'évaluation de la qualité de vie EQ-5D-5L

3. Analyse des données : La valeur p inférieure à 0,05 sera considérée comme statistiquement significative. Le test de Mann-Whitney sera utilisé pour tester la corrélation de ces variables (CBC, niveau de facteur VIII, niveau d'inhibiteur du facteur VIII, nombre de saignements intermenstruels, nombre de séjours à l'hôpital, jours de congé scolaire, score de santé articulaire de l'hémophilie 2.1, EQ-5D -5L score d'évaluation de la qualité de vie) Taille de l'échantillon : 16 patients

Impacts potentiels :

Les résultats de différentes doses de concentré de facteur VIII entre 15-20 U/kg/dose 2 fois/semaine et 35-40 U/kg/dose 1 fois/semaine seront révélés. Ces résultats comprennent le nombre de saignements intermenstruels, le nombre de séjours à l'hôpital, les jours de congé scolaire, la santé des articulations et la qualité de vie. Le résultat de cette étude guidera d'autres études sur la dose optimale et la durée du traitement par le facteur VIII des patients atteints d'hémophilie A à l'avenir.