Comparación de diferentes regímenes de profilaxis para pacientes pediátricos con hemofilia A de moderada a grave

Título: Comparación de diferentes regímenes de profilaxis para pacientes pediátricos con hemofilia A Investigador principal: Profesor asistente Darintr Sosothikul, MD Pregunta de investigación: ¿Las diferentes dosis de factor VIII afectan el resultado del tratamiento de la hemofilia en términos de hemorragia intermenstrual, número de hospitalizaciones y días libres en la escuela? ? Tipo Investigación: Investigación clínica

Diseño del estudio: Ensayos clínicos en un solo centro

Metodología concisa:

1. Población del estudio: los niños con hemofilia A que recibieron tratamiento en KCMH desde mayo de 2015 hasta marzo de 2016 se inscribirán en este estudio. El consentimiento se obtendrá antes del estudio.

2. Observación y medición:

   1. La historia, los datos clínicos interesantes y los datos de laboratorio se registrarán en el Formulario de registro clínico (CRF)
   2. Medición:

   i. Hemograma completo (CBC), nivel de factor VIII, nivel de inhibidor del factor VIII ii. Número de hemorragias intermenstruales, número de hospitalizaciones y días libres en la escuela iii. Puntuación conjunta de Hemophilia Joint Health Score 2.1 iv. Puntaje de evaluación de calidad de vida EQ-5D-5L

3. Análisis de datos: El valor de p inferior a 0,05 se considerará estadísticamente significativo. Se usará la prueba de Mann-Whitney para evaluar la correlación de estas variables (CBC, nivel de factor VIII, nivel de inhibidor del factor VIII, cantidad de hemorragias intermenstruales, cantidad de estadías en el hospital, días sin ir a la escuela, Hemophilia Joint Health Score 2.1, EQ-5D -5L puntuación de evaluación de la calidad de vida) Tamaño de la muestra: 16 pacientes

Impactos potenciales:

Se revelarán los resultados de diferentes dosis de concentrado de factor VIII entre 15-20 U/kg/dosis 2 veces a la semana y 35-40 U/kg/dosis 1 vez a la semana. Estos resultados incluyen el número de hemorragias intermenstruales, el número de estancias hospitalarias, los días libres en la escuela, la salud de las articulaciones y la calidad de vida. El resultado de este estudio guiará estudios posteriores sobre la dosis óptima y la duración del tratamiento con factor VIII de pacientes con hemofilia A en el futuro.