Keskivaikean ja vaikean hemofilia A -lasten potilaiden eri ennaltaehkäisyhoitojen vertailu

Otsikko: Hemofilia A -lapsipotilaiden eri ennaltaehkäisyhoitojen vertailu Vastuullinen tutkija: Apulaisprofessori Darintr Sosothikul, lääketieteen tohtori Tutkimuskysymys: Vaikuttaako eri tekijä VIII -annostus hemofilian hoidon tuloksiin läpimurtoverenvuodossa, sairaalassaolojen määrässä ja koulusta vapaapäivissä ? Tyyppitutkimus: Kliininen tutkimus

Tutkimussuunnitelma: Kliiniset tutkimukset yhdessä keskuksessa

Lyhyt menetelmä:

1. Tutkimuspopulaatio: Hemofilia A:ta sairastavat lapset, jotka saivat hoitoa KCMH:ssa toukokuusta 2015 maaliskuuhun 2016, otetaan mukaan tähän tutkimukseen. Suostumus hankitaan ennen tutkimusta.

2. Havainto ja mittaus:

   1. Historia, mielenkiintoiset kliiniset tiedot ja laboratoriotiedot tallennetaan CRF (Clinical Record Form) -lomakkeeseen.
   2. Mittaus:

   i. Täydellinen verenkuva (CBC), tekijä VIII -taso, tekijä VIII:n estäjätaso ii. Läpimurtoverenvuotojen lukumäärä, sairaalassaolojen ja koulusta vapaapäivien määrä iii. Yhteinen pistemäärä hemofilia-nivelten terveyspisteestä 2,1 iv. EQ-5D-5L elämänlaadun arviointipisteet

3. Data-analyysi: p-arvoa alle 0,05 pidetään tilastollisesti merkitsevänä. Mann-Whitney-testillä testataan näiden muuttujien korrelaatio (CBC, tekijä VIII taso, tekijä VIII:n estäjätaso, läpimurtoverenvuodot, sairaalahoitojen määrä, koulusta vapaapäivä, hemofilian nivelten terveyspisteet 2.1, EQ-5D -5L elämänlaadun arviointipisteet) Otoskoko: 16 potilasta

Mahdolliset vaikutukset:

Tulokset eri tekijä VIII -konsentraattiannoksilla 15-20 U/kg/annos 2 kertaa viikossa ja 35-40 U/kg/annos 1 kerta/viikko paljastuvat. Näihin tuloksiin kuuluvat läpimurtoverenvuodot, sairaalassaolojen määrä, koulusta vapaapäivä, nivelten terveys ja elämänlaatu. Tämän tutkimuksen tulos ohjaa jatkotutkimusta hemofilia A -potilaiden optimaalisen annoksen ja tekijä VIII -hoidon keston suhteen tulevaisuudessa.