PBI-4050の安全性と忍容性、およびアルストローム症候群の被験者のバイオマーカーへの影響

包含基準 :

• -被験者はスクリーニング時に16歳以上です。
• -被験者はインフォームドコンセントに署名しています。
• -被験者はアルストロム症候群の診断が文書化されています
• -糖尿病治療中の被験者は、スクリーニング前に最低1か月間同じ抗糖尿病薬を投与されています。
• -被験者は自宅で血糖値を自己監視することができ、喜んで行うか、介護者から適切な支援を受けることができます。
• 出産の可能性のある女性被験者は、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性でなければならず、研究全体および最後の治験薬（IMP）投与後30日間、スクリーニングから適切な避妊を使用することに同意する必要があります。 男性被験者がスクリーニングの少なくとも6か月前に精管切除を受けておらず、出産の可能性のある女性とパートナーを組んでいる場合、彼は研究全体および最後のIMP投与後30日間、許容される避妊方法を喜んで使用する必要があります。

除外基準:

• -被験者は、スクリーニング前の30日以内に抗感染剤による全身治療を必要とする最近または進行中の感染症を患っています。
• -被験者は、スクリーニング前の12か月以内に重度の低血糖のエピソードが少なくとも2回記録されている
• -被験者は、スクリーニング時に決定されたBP > 170/100 mmHgの制御されていない高血圧を患っています。
• -被験者は、スクリーニング時にアラニントランスアミナーゼ（ALT）またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）レベル≧5×正常上限（ULN）を持っています。
• -被験者は現在、スクリーニングで減量薬を使用しています。 減量薬を少なくとも5回の半減期にわたって中止した後、被験者を再スクリーニングすることができます。
• -被験者は、CYP2C9アイソザイムの中程度/強力な誘導剤または阻害剤、またはシトクロムP450（CYP）3Aアイソザイムの強力な誘導剤または阻害剤を最初の治験薬投与前30日以内に使用しました。
• -被験者には、スクリーニングで決定された慢性的なアルコールまたはその他の薬物乱用の履歴があります。
• -スクリーニングで決定された、研究の過程で妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性。
• -被験者は、研究者の意見では、研究の実施とコンプライアンスを妨げる可能性がある状態を持っています
• -被験者はPBI-4050またはその賦形剤に対するアレルギー反応の病歴があります。