Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och tolerabilitet för PBI-4050 och dess effekter på biomarkörerna hos personer med Alströms syndrom

28 augusti 2018 uppdaterad av: Liminal BioSciences Ltd.

En fas 2, enarmad, öppen studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av PBI-4050 och dess effekter på biomarkörerna för inflammatorisk, fibros, diabetes och fetma hos patienter med Alströms syndrom

Detta är en öppen fas 2-studie med singelcenter, enarmad, öppen märkning av säkerhet, tolerabilitet och effekter på biomarkörer av PBI-4050 hos patienter med Alströms syndrom under en behandlingstid på 24 veckor.

Patienter som slutför de första 24 veckorna av behandlingen kan fortsätta behandlingen i ytterligare 36 eller 48 veckor, förutsatt att patienten undertecknar informerat samtycke.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen fas 2-studie med singelcenter, enarmad, öppen märkning av säkerhet, tolerabilitet och effekter på biomarkörer av PBI-4050 hos patienter med Alströms syndrom. Cirka 18 ämnen kommer att skrivas in. Varaktigheten av studiedeltagandet är cirka 35 veckor för varje ämne och omfattar 9 platsbesök och telefonkontakter mellan besöken.

Patienter som slutför de första 24 veckorna av behandlingen kan fortsätta behandlingen i ytterligare 36 eller 48 veckor (förlängningsperiod [EP]), förutsatt att patienten undertecknar informerat samtycke. Förlängningsperioden inkluderar ytterligare 3 platsbesök och telefonkontakter mellan besöken. Den totala varaktigheten av studiedeltagandet förlängs till cirka 71 eller 83 veckor. Data Safety Monitoring Board (DSMB) kommer att avgöra om säkerhetsdata fortsätter att stödja behandling i ytterligare 36 eller 48 veckor.

Vid slutförandet av EP End of Treatment kommer försökspersoner att få registrera sig i Alström Rollover Study PBI-4050-CT-9-10 och fortsätta pågående studiemedicinering utan något avbrott i behandlingen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier :

  • Försökspersonen är 16 år eller äldre vid screening.
  • Försökspersonen har undertecknat informerat samtycke.
  • Försökspersonen har en dokumenterad diagnos av Alströms syndrom
  • Personer på diabetesbehandling har fått samma antidiabetiska medel i minst 1 månad före screening.
  • Försökspersonen kan och vill själv övervaka blodsockernivån hemma eller kan få adekvat hjälp från vårdgivare.
  • Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening och samtycka till att använda adekvat preventivmedel från screening under hela studien och i 30 dagar efter den senaste administreringen av Investigational Medicinal Product (IMP). Om en manlig försöksperson inte har vasektomiserats minst 6 månader före screening och samarbetar med en kvinna i fertil ålder, måste han vara villig att använda en acceptabel preventivmetod under hela studien och i 30 dagar efter den senaste IMP-administreringen.

Exklusions kriterier:

  • Patienten har nyligen eller pågående infektion som kräver systemisk behandling med ett anti-infektionsmedel inom 30 dagar före screening.
  • Försökspersonen har haft minst två dokumenterade episoder av allvarlig hypoglykemi inom 12 månader före screening
  • Försökspersonen har okontrollerad hypertoni med BP > 170/100 mmHg som fastställts vid screening.
  • Försökspersonen har en nivå av alanintransaminas (ALT) eller aspartattransaminas (AST) ≥ 5 × övre normalgräns (ULN) vid screening.
  • Försökspersonen använder för närvarande viktminskningsmediciner vid screening. Försökspersoner kan screenas på nytt efter att ha stoppat viktminskningsmedicinen under en period på minst 5 halveringstider.
  • Försökspersonen har använt någon måttlig/potent inducerare eller hämmare av CYP2C9-isozymet eller stark inducerare eller hämmare av cytokrom P450 (CYP) 3A-isozymet inom 30 dagar före den första studieläkemedlets administrering.
  • Försökspersonen har en historia av kroniskt alkohol- eller annat missbruk som fastställdes vid screening.
  • Kvinna som är gravid, ammar eller planerar en graviditet under studiens gång enligt vad som fastställts vid screening.
  • Försökspersonen har något villkor som, enligt utredarens uppfattning, sannolikt kommer att störa studiens genomförande och efterlevnad
  • Personen har tidigare haft en allergisk reaktion mot PBI-4050 eller något av dess hjälpämnen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PBI-4050
Fyra 200 mg kapslar (totalt 800 mg) administrerade oralt en gång dagligen.
Läkemedel: PBI-4050
Fyra 200 mg kapslar (800 mg totalt) administrerade oralt en gång dagligen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Beskrivning och antal onormala laboratorievärden och biverkningar som är relaterade till behandlingen.
Tidsram: Primär på 24 veckor; Final på all data (inklusive förlängningsperiod)
Primär på 24 veckor; Final på all data (inklusive förlängningsperiod)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i parametrar för metabolt syndrom över tid.
Tidsram: 24 veckor och slutet av förlängningsperioden
Förändring från baslinjen i fastande plasmaglukos över tiden. Förändring från baslinjen i fastande plasmainsulin över tiden. Förändring från baslinjen i glykerat hemoglobin (HbA1c) över tiden. Förändring från baslinjen i Homeostas Model Assessment för steady state betacellsfunktion (HOMA-B) och insulinkänslighet (HOMA-S) över tiden.
24 veckor och slutet av förlängningsperioden
Förändring från baslinjen i biomarkörer i blod och urin över tid
Tidsram: 24 veckor och slutet av förlängningsfasen
Procentandel av minskning och/eller ökning av nivå av biomarkörer
24 veckor och slutet av förlängningsfasen
Ändring från baslinjen i hjärtfunktionsparameter: NT-proBNP
Tidsram: 24 veckor och slutet av förlängningsfasen
24 veckor och slutet av förlängningsfasen
Ändring från baslinjen för antidiabetisk behandling
Tidsram: 24 veckor och slutet av förlängningsfasen
Dosändring, ny medicin tillsatt eller behandlingsavbrott
24 veckor och slutet av förlängningsfasen

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar från baslinjen i histologiska utseenden i fettbiopsier
Tidsram: 24 veckor och slutet av förlängningsfasen
Mätning av graden av fibros
24 veckor och slutet av förlängningsfasen
Förändringar från baslinjen i globala metabolom- och mikrodialysatfraktioner
Tidsram: 24 veckor och slutet av förlängningsfasen
24 veckor och slutet av förlängningsfasen
Förändring från baslinjen i leverstelhet
Tidsram: 24 veckor och slutet av förlängningsfasen
Mäts i kilopascal (kPa) korrelerad till fibros med hjälp av en FibroScan
24 veckor och slutet av förlängningsfasen
Förändring från baslinjen i fetthalt och fibrosbörda vid lever-MR
Tidsram: 24 veckor och slutet av förlängningsfasen
24 veckor och slutet av förlängningsfasen
Förändring från baslinjen i vänsterkammars ejektionsfraktion i hjärt-MR
Tidsram: 24 veckor och slutet av förlängningsfasen
24 veckor och slutet av förlängningsfasen
Förändring från baslinjen i blodsocker mätt med veckovis 4-punktsprofil
Tidsram: 24 veckor och slutet av förlängningsfasen
24 veckor och slutet av förlängningsfasen
Förändring från baslinjen i mätningar av hyperinsulinaemisk-euglykemiska klämmor.
Tidsram: 24 veckor och slutet av förlängningsfasen
24 veckor och slutet av förlängningsfasen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Liminal BioSciences Ltd.

Utredare

  • Huvudutredare: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 februari 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

26 september 2017

Avslutad studie (Faktisk)

4 juni 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 februari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2016

Första postat (Uppskatta)

15 april 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 augusti 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2018

Senast verifierad

1 augusti 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PBI-4050-ATX-9-05

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på PBI-4050

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera