Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid van PBI-4050 en de effecten ervan op de biomarkers bij proefpersonen met het syndroom van Alström

28 augustus 2018 bijgewerkt door: Liminal BioSciences Ltd.

Een fase 2, eenarmig, open-label onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van PBI-4050 en de effecten ervan op de ontstekings-, fibrose-, diabetes- en obesitas-biomarkers bij proefpersonen met het syndroom van Alström te evalueren

Dit is een fase 2, single-center, single-arm, open-label studie naar de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten op biomarkers van PBI-4050 bij proefpersonen met het syndroom van Alström gedurende een behandelingsduur van 24 weken.

Proefpersonen die de eerste 24 weken van de behandeling voltooien, mogen de behandeling nog eens 36 of 48 weken voortzetten, op voorwaarde dat de proefpersoon geïnformeerde toestemming tekent.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2, single-center, single-arm, open-label studie naar de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten op biomarkers van PBI-4050 bij proefpersonen met het syndroom van Alström. Er zullen ongeveer 18 proefpersonen worden ingeschreven. De duur van deelname aan het onderzoek is ongeveer 35 weken voor elk onderwerp en bestaat uit 9 bezoeken ter plaatse en telefonische contacten tussen bezoeken.

Proefpersonen die de eerste 24 weken van de behandeling voltooien, mogen de behandeling nog eens 36 of 48 weken voortzetten (Extension Period [EP]), op voorwaarde dat de proefpersoon geïnformeerde toestemming tekent. De verlengingsperiode omvat nog eens 3 bezoeken ter plaatse en telefonische contacten tussen de bezoeken door. De totale duur van de studiedeelname wordt verlengd tot circa 71 of 83 weken. De Data Safety Monitoring Board (DSMB) zal bepalen of de veiligheidsgegevens de behandeling nog 36 of 48 weken blijven ondersteunen.

Na voltooiing van het EP End of Treatment mogen proefpersonen zich inschrijven voor de Alström Rollover Study PBI-4050-CT-9-10 en de lopende studiemedicatie voortzetten zonder enige onderbreking van de behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersoon is 16 jaar of ouder bij screening.
  • Proefpersoon heeft geïnformeerde toestemming ondertekend.
  • Onderwerp heeft een gedocumenteerde diagnose van het syndroom van Alström
  • Betrokkene die diabetesbehandeling krijgt, heeft minimaal 1 maand voor de screening dezelfde antidiabetica gekregen.
  • De patiënt is in staat en bereid om zelf de bloedglucosespiegel thuis te controleren of kan adequate hulp krijgen van zorgverleners.
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten bij de screening een negatieve serumzwangerschapstest hebben en ermee instemmen om vanaf de screening gedurende het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste IMP-toediening adequate anticonceptie toe te passen. Als een mannelijke proefpersoon ten minste 6 maanden voor de screening niet is gesteriliseerd en samenwerkt met een vrouw die zwanger kan worden, moet hij bereid zijn een aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste IMP-toediening.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon heeft een recente of aanhoudende infectie die systemische behandeling met een anti-infectiemiddel vereist binnen 30 dagen vóór screening.
  • Proefpersoon heeft ten minste twee gedocumenteerde episoden van ernstige hypoglykemie gehad binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening
  • Proefpersoon heeft ongecontroleerde hypertensie met BP > 170/100 mmHg zoals bepaald bij screening.
  • Proefpersoon heeft alaninetransaminase (ALAT) of aspartaattransaminase (AST) niveau ≥ 5 × bovengrens van normaal (ULN) bij screening.
  • Onderwerp gebruikt momenteel medicijnen voor gewichtsverlies bij screening. Proefpersonen kunnen opnieuw worden gescreend na het stoppen van de medicatie voor gewichtsverlies gedurende een periode van ten minste 5 halfwaardetijden.
  • Proefpersoon heeft een matige/krachtige inductor of remmer van CYP2C9-isozym of sterke inductor of remmer van cytochroom P450 (CYP) 3A-isozym gebruikt binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van chronisch alcohol- of ander middelenmisbruik zoals vastgesteld bij screening.
  • Vrouw die zwanger is, borstvoeding geeft of zwanger wil worden in de loop van het onderzoek, zoals bepaald tijdens de screening.
  • De proefpersoon heeft een aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, waarschijnlijk het studiegedrag en de naleving van het onderzoek verstoort
  • Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van een allergische reactie op PBI-4050 of een van zijn hulpstoffen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PBI-4050
Vier capsules van 200 mg (totaal 800 mg) eenmaal daags oraal toegediend.
Geneesmiddel: PBI-4050
Vier capsules van 200 mg (800 mg totaal) eenmaal daags oraal toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Beschrijving en aantal afwijkende laboratoriumwaarden en bijwerkingen die verband houden met de behandeling.
Tijdsspanne: Primair op 24 weken; Definitief op alle data (inclusief Verlengingsperiode)
Primair op 24 weken; Definitief op alle data (inclusief Verlengingsperiode)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in parameters van metabool syndroom in de loop van de tijd.
Tijdsspanne: 24 weken en einde verlengingsperiode
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere plasmaglucose in de loop van de tijd. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in nuchtere plasma-insuline in de loop van de tijd. Verandering ten opzichte van baseline in geglyceerd hemoglobine (HbA1c) in de loop van de tijd. Verandering ten opzichte van baseline in Homeostasis Model Assessment voor steady-state bètacelfunctie (HOMA-B) en insulinegevoeligheid (HOMA-S) in de loop van de tijd.
24 weken en einde verlengingsperiode
Verandering ten opzichte van baseline in biomarkers in bloed en urine in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 24 weken en einde van de verlengingsfase
Percentage afname en/of toename van het niveau van biomarkers
24 weken en einde van de verlengingsfase
Verandering ten opzichte van baseline in hartfunctieparameter: NT-proBNP
Tijdsspanne: 24 weken en einde van de verlengingsfase
24 weken en einde van de verlengingsfase
Verandering ten opzichte van baseline van antidiabetische behandeling
Tijdsspanne: 24 weken en einde van de verlengingsfase
Doseringswijziging, nieuwe medicatie toegevoegd of stopzetting van de behandeling
24 weken en einde van de verlengingsfase

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen ten opzichte van baseline in histologische verschijningen in vetbiopten
Tijdsspanne: 24 weken en einde van de verlengingsfase
Meten van de mate van fibrose
24 weken en einde van de verlengingsfase
Veranderingen ten opzichte van baseline in globale metaboloom- en microdialysaatfracties
Tijdsspanne: 24 weken en einde van de verlengingsfase
24 weken en einde van de verlengingsfase
Verandering ten opzichte van baseline in de leverstijfheid
Tijdsspanne: 24 weken en einde van de verlengingsfase
Gemeten in kilopascal (kPa) gecorreleerd aan fibrose met behulp van een FibroScan
24 weken en einde van de verlengingsfase
Verandering ten opzichte van baseline in vetgehalte en fibrosebelasting in lever-MRI
Tijdsspanne: 24 weken en einde van de verlengingsfase
24 weken en einde van de verlengingsfase
Verandering ten opzichte van baseline in linkerventrikelejectiefractie in cardiale MRI
Tijdsspanne: 24 weken en einde van de verlengingsfase
24 weken en einde van de verlengingsfase
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in bloedglucose zoals gemeten door middel van een wekelijks 4-puntsprofiel
Tijdsspanne: 24 weken en einde van de verlengingsfase
24 weken en einde van de verlengingsfase
Verandering ten opzichte van baseline in hyperinsulinemie-euglykemische klemmetingen.
Tijdsspanne: 24 weken en einde van de verlengingsfase
24 weken en einde van de verlengingsfase

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Liminal BioSciences Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 februari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 september 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 juni 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 februari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 april 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

15 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2018

Laatst geverifieerd

1 augustus 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PBI-4050-ATX-9-05

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Suikerziekte

Klinische onderzoeken op PBI-4050

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cameroon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren