Seguridad y tolerabilidad de PBI-4050 y sus efectos sobre los biomarcadores en sujetos con síndrome de Alström
28 de agosto de 2018 actualizado por: Liminal BioSciences Ltd.
Un estudio abierto de fase 2, de un solo brazo, para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de PBI-4050 y sus efectos sobre los biomarcadores inflamatorios, de fibrosis, diabetes y obesidad en sujetos con síndrome de Alström
Este es un estudio de Fase 2, de un solo centro, de un solo brazo, de etiqueta abierta sobre la seguridad, la tolerabilidad y los efectos sobre los biomarcadores de PBI-4050 en sujetos con síndrome de Alström durante un tratamiento de 24 semanas.
Los sujetos que completan las 24 semanas iniciales de tratamiento pueden continuar el tratamiento durante 36 o 48 semanas adicionales, siempre que el sujeto firme el consentimiento informado.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de Fase 2, de un solo centro, de un solo brazo, de etiqueta abierta sobre la seguridad, la tolerabilidad y los efectos sobre los biomarcadores de PBI-4050 en sujetos con síndrome de Alström. Se inscribirán aproximadamente 18 asignaturas. La duración de la participación en el estudio es de aproximadamente 35 semanas para cada sujeto y comprende 9 visitas in situ y contactos telefónicos entre visitas.
Los sujetos que completan las 24 semanas iniciales de tratamiento pueden continuar el tratamiento durante 36 o 48 semanas adicionales (Período de extensión [EP]), siempre que el sujeto firme el consentimiento informado. El período de prórroga incluye otras 3 visitas in situ y contactos telefónicos entre visitas. La duración total de la participación en el estudio se extiende a aproximadamente 71 u 83 semanas. La Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) determinará si los datos de seguridad continúan respaldando el tratamiento durante 36 o 48 semanas adicionales.
Al finalizar el fin de tratamiento de EP, los sujetos podrán inscribirse en el estudio de transferencia de Alström PBI-4050-CT-9-10 y continuar con la medicación del estudio en curso sin ninguna interrupción en el tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Birmingham, Reino Unido, B15 2PR
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión :
- El sujeto tiene 16 años de edad o más en el momento de la selección.
- El sujeto ha firmado el consentimiento informado.
- El sujeto tiene un diagnóstico documentado de síndrome de Alström
- El sujeto en tratamiento para la diabetes ha estado recibiendo los mismos agentes antidiabéticos durante un mínimo de 1 mes antes de la selección.
- El sujeto es capaz y está dispuesto a autocontrolarse el nivel de glucosa en sangre en casa o puede obtener la asistencia adecuada de los cuidadores.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la selección y aceptar usar un método anticonceptivo adecuado de la selección durante todo el estudio y durante los 30 días posteriores a la última administración del medicamento en investigación (IMP). Si un sujeto masculino no ha sido vasectomizado al menos 6 meses antes de la selección y tiene pareja con una mujer en edad fértil, debe estar dispuesto a usar un método anticonceptivo aceptable durante todo el estudio y durante los 30 días posteriores a la última administración de IMP.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene una infección reciente o en curso que requiere tratamiento sistémico con un agente antiinfeccioso dentro de los 30 días anteriores a la selección.
- El sujeto ha tenido al menos dos episodios documentados de hipoglucemia grave en los 12 meses anteriores a la selección
- El sujeto tiene hipertensión no controlada con PA > 170/100 mmHg según lo determinado en la selección.
- El sujeto tiene un nivel de alanina transaminasa (ALT) o aspartato transaminasa (AST) ≥ 5 × límite superior normal (LSN) en la selección.
- El sujeto actualmente está usando medicamentos para bajar de peso en la selección. Los sujetos pueden volver a examinarse después de suspender el medicamento para la pérdida de peso durante un período de al menos 5 semividas.
- El sujeto ha utilizado cualquier inductor o inhibidor moderado/potente de la isoenzima CYP2C9 o un inductor o inhibidor potente de la isoenzima 3A del citocromo P450 (CYP) en los 30 días anteriores a la primera administración del fármaco del estudio.
- El sujeto tiene antecedentes de abuso crónico de alcohol u otras sustancias según lo determinado en la selección.
- Mujer que está embarazada, amamantando o planeando un embarazo durante el curso del estudio según lo determinado en la selección.
- El sujeto tiene cualquier condición que, en opinión del investigador, pueda interferir con la realización y el cumplimiento del estudio.
- El sujeto tiene antecedentes de una reacción alérgica a PBI-4050 o cualquiera de sus excipientes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: PBI-4050
Cuatro cápsulas de 200 mg (total 800 mg) administradas por vía oral, una vez al día.
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Cuatro cápsulas de 200 mg (800 mg en total) administradas por vía oral, una vez al día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Descripción y número de valores de laboratorio anormales y eventos adversos relacionados con el tratamiento.
Periodo de tiempo: Primaria a las 24 semanas; Final en todos los datos (incluido el período de extensión)
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Primaria a las 24 semanas; Final en todos los datos (incluido el período de extensión)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en los parámetros del síndrome metabólico a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: 24 semanas y fin del Período de Extensión
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Cambio desde el inicio en la glucosa plasmática en ayunas a lo largo del tiempo.
Cambio desde el inicio en la insulina plasmática en ayunas a lo largo del tiempo.
Cambio desde el inicio en la hemoglobina glicosilada (HbA1c) a lo largo del tiempo.
Cambio desde el inicio en la evaluación del modelo de homeostasis para la función de las células beta en estado estacionario (HOMA-B) y la sensibilidad a la insulina (HOMA-S) a lo largo del tiempo.
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24 semanas y fin del Período de Extensión
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Cambio desde el inicio en biomarcadores en sangre y orina a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Porcentaje de reducción y/o aumento del nivel de biomarcadores
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24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Cambio desde el inicio en el parámetro de función cardíaca: NT-proBNP
Periodo de tiempo: 24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Cambio desde el inicio del tratamiento antidiabético
Periodo de tiempo: 24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Cambio de dosis, adición de nuevos medicamentos o interrupción del tratamiento
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24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios desde el inicio en las apariencias histológicas en biopsias de grasa
Periodo de tiempo: 24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Medición del grado de fibrosis
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24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Cambios desde el inicio en el metaboloma global y las fracciones de microdializado
Periodo de tiempo: 24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Cambio desde el inicio en la rigidez del hígado
Periodo de tiempo: 24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Medido en kilopascales (kPa) correlacionado con fibrosis usando un FibroScan
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24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Cambio desde el inicio en el contenido de grasa y la carga de fibrosis en la resonancia magnética del hígado
Periodo de tiempo: 24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Cambio desde el inicio en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo en la resonancia magnética cardíaca
Periodo de tiempo: 24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Cambio desde el inicio en la glucosa en sangre medido por el perfil semanal de 4 puntos
Periodo de tiempo: 24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Cambio desde el inicio en las mediciones de pinzamiento hiperinsulinémico-euglucémico.
Periodo de tiempo: 24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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24 semanas y fin de la Fase de Extensión
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de febrero de 2016
Finalización primaria (Actual)
26 de septiembre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
4 de junio de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de febrero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de abril de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
15 de abril de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de agosto de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de agosto de 2018
Última verificación
1 de agosto de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ojos
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Anomalías Múltiples
- Ciliopatías
- Polineuropatías
- Retinitis pigmentosa
- Neuropatía sensorial y motora hereditaria
- Fibrosis
- Inflamación
- Síndrome de Alström
Otros números de identificación del estudio
- PBI-4050-ATX-9-05
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
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