Безопасность и переносимость PBI-4050 и его влияние на биомаркеры у субъектов с синдромом Альстрема
28 августа 2018 г. обновлено: Liminal BioSciences Ltd.
Фаза 2, одногрупповое, открытое исследование для оценки безопасности и переносимости PBI-4050 и его влияния на биомаркеры воспаления, фиброза, диабета и ожирения у субъектов с синдромом Альстрема.
Это одноцентровое открытое исследование фазы 2 безопасности, переносимости и влияния на биомаркеры PBI-4050 у субъектов с синдромом Альстрема при продолжительности лечения 24 недели.
Субъекты, завершившие первые 24 недели лечения, могут продолжить лечение еще на 36 или 48 недель при условии, что субъект подписывает информированное согласие.
Обзор исследования
Подробное описание
Это одноцентровое, одногрупповое, открытое исследование фазы 2 безопасности, переносимости и влияния на биомаркеры PBI-4050 у субъектов с синдромом Альстрема. Будет зачислено около 18 предметов. Продолжительность участия в исследовании составляет примерно 35 недель для каждого субъекта и включает 9 визитов на места и телефонных контактов между визитами.
Субъекты, завершившие первоначальные 24 недели лечения, могут продолжить лечение в течение дополнительных 36 или 48 недель (период продления [EP]) при условии, что субъект подписывает информированное согласие. Период продления включает еще 3 визита на объект и телефонные переговоры между визитами. Общая продолжительность участия в исследовании увеличивается примерно до 71 или 83 недель. Совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) определит, будут ли данные о безопасности продолжать поддерживать лечение в течение дополнительных 36 или 48 недель.
По завершении EP End of Treatment испытуемым будет разрешено зарегистрироваться в перевернутом исследовании Alström PBI-4050-CT-9-10 и продолжить прием исследуемого препарата без перерыва в лечении.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2PR
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения :
- Субъекту 16 лет или больше на момент скрининга.
- Субъект подписал информированное согласие.
- Субъект имеет задокументированный диагноз синдрома Альстрема.
- Субъект, получающий лечение от диабета, получал одно и то же противодиабетическое средство(а) в течение как минимум 1 месяца до скрининга.
- Субъект может и желает самостоятельно контролировать уровень глюкозы в крови дома или может получить адекватную помощь от лиц, ухаживающих за ним.
- Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность при скрининге и согласиться использовать адекватный контроль над рождаемостью после скрининга на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после последнего введения исследуемого лекарственного препарата (ИЛП). Если субъект мужского пола не подвергался вазэктомии по крайней мере за 6 месяцев до скрининга и является партнером женщины детородного возраста, он должен быть готов использовать приемлемый метод контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после последнего введения ИЛП.
Критерий исключения:
- У субъекта недавняя или текущая инфекция, требующая системного лечения противоинфекционным средством в течение 30 дней до скрининга.
- У субъекта было по крайней мере два задокументированных эпизода тяжелой гипогликемии в течение 12 месяцев до скрининга.
- У субъекта неконтролируемая гипертензия с АД> 170/100 мм рт.ст., как определено при скрининге.
- У субъекта уровень аланинтрансаминазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) ≥ 5 × верхний предел нормы (ВГН) при скрининге.
- Субъект в настоящее время принимает препараты для похудения во время скрининга. Субъекты могут пройти повторный скрининг после прекращения приема препарата для снижения веса на период не менее 5 периодов полувыведения.
- Субъект использовал любой умеренный/сильный индуктор или ингибитор изофермента CYP2C9 или сильный индуктор или ингибитор изофермента цитохрома P450 (CYP) 3A в течение 30 дней до первого введения исследуемого препарата.
- Субъект имеет в анамнезе хроническое злоупотребление алкоголем или другими психоактивными веществами, как было установлено при скрининге.
- Женщина, которая беременна, кормит грудью или планирует беременность в ходе исследования, как определено при скрининге.
- У субъекта есть какое-либо заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать проведению исследования и его соблюдению.
- У субъекта в анамнезе аллергическая реакция на PBI-4050 или любой из его вспомогательных веществ.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ПБИ-4050
Четыре капсулы по 200 мг (всего 800 мг) вводят перорально один раз в день.
|
Четыре капсулы по 200 мг (всего 800 мг) вводят перорально один раз в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Описание и количество аномальных лабораторных показателей и нежелательных явлений, связанных с лечением.
Временное ограничение: Первичный в 24 недели; Окончательный вариант по всем данным (включая период продления)
|
Первичный в 24 недели; Окончательный вариант по всем данным (включая период продления)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем параметров метаболического синдрома с течением времени.
Временное ограничение: 24 недели и конец периода продления
|
Изменение уровня глюкозы плазмы натощак по сравнению с исходным уровнем с течением времени.
Изменение по сравнению с исходным уровнем инсулина в плазме натощак с течением времени.
Изменение по сравнению с исходным уровнем гликированного гемоглобина (HbA1c) с течением времени.
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки модели гомеостаза для устойчивой функции бета-клеток (HOMA-B) и чувствительности к инсулину (HOMA-S) с течением времени.
|
24 недели и конец периода продления
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем биомаркеров в крови и моче с течением времени
Временное ограничение: 24 недели и конец фазы продления
|
Процент снижения и/или повышения уровня биомаркеров
|
24 недели и конец фазы продления
|
|
Изменение параметра сердечной функции по сравнению с исходным уровнем: NT-proBNP
Временное ограничение: 24 недели и конец фазы продления
|
24 недели и конец фазы продления
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем противодиабетического лечения
Временное ограничение: 24 недели и конец фазы продления
|
Изменение дозировки, добавление нового лекарства или прекращение лечения
|
24 недели и конец фазы продления
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем гистологических проявлений в жировых биопсиях
Временное ограничение: 24 недели и конец фазы продления
|
Измерение степени фиброза
|
24 недели и конец фазы продления
|
|
Изменения глобального метаболома и фракций микродиализата по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 24 недели и конец фазы продления
|
24 недели и конец фазы продления
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем жесткости печени
Временное ограничение: 24 недели и конец фазы продления
|
Измеряется в килопаскалях (кПа) по отношению к фиброзу с помощью FibroScan
|
24 недели и конец фазы продления
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем содержания жира и тяжести фиброза на МРТ печени
Временное ограничение: 24 недели и конец фазы продления
|
24 недели и конец фазы продления
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем фракции выброса левого желудочка на МРТ сердца
Временное ограничение: 24 недели и конец фазы продления
|
24 недели и конец фазы продления
|
|
|
Изменение уровня глюкозы в крови по сравнению с исходным уровнем, измеренное по недельному 4-точечному профилю
Временное ограничение: 24 недели и конец фазы продления
|
24 недели и конец фазы продления
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей гиперинсулинемически-эугликемического клэмпа.
Временное ограничение: 24 недели и конец фазы продления
|
24 недели и конец фазы продления
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 февраля 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
26 сентября 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 июня 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 февраля 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 апреля 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
15 апреля 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 августа 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 августа 2018 г.
Последняя проверка
1 августа 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Глазные болезни
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания периферической нервной системы
- Заболевания глаз, наследственные
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Пороки развития нервной системы
- Аномалии, Множественные
- Цилиопатии
- Полинейропатии
- Пигментный ретинит
- Наследственная сенсорная и моторная невропатия
- Фиброз
- Воспаление
- Синдром Альстрема
Другие идентификационные номера исследования
- PBI-4050-ATX-9-05
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .