Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og tolerabilitet av PBI-4050 og dens effekter på biomarkørene hos personer med Alströms syndrom

28. august 2018 oppdatert av: Liminal BioSciences Ltd.

En fase 2, enkeltarms, åpen studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til PBI-4050 og dens effekter på inflammatoriske, fibrose, diabetes- og fedmebiomarkører hos personer med Alströms syndrom

Dette er en fase 2, enkelt-senter, enkeltarm, åpen studie av sikkerhet, tolerabilitet og effekter på biomarkører av PBI-4050 hos personer med Alströms syndrom i en behandlingsvarighet på 24 uker.

Pasienter som fullfører de første 24 ukene med behandling kan fortsette behandlingen i ytterligere 36 eller 48 uker, forutsatt at pasienten signerer informert samtykke.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2, enkelt-senter, enkeltarm, åpen studie av sikkerhet, tolerabilitet og effekter på biomarkører av PBI-4050 hos personer med Alströms syndrom. Omtrent 18 fag vil bli påmeldt. Varigheten av studiedeltakelsen er ca. 35 uker for hvert emne og består av 9 besøk på stedet og telefonkontakter mellom besøkene.

Pasienter som fullfører de første 24 ukene med behandling kan fortsette behandlingen i ytterligere 36 eller 48 uker (Extension Period [EP]), forutsatt at pasienten signerer informert samtykke. Forlengelsesperioden inkluderer ytterligere 3 besøk på stedet og telefonkontakter mellom besøkene. Den totale varigheten av studiedeltakelsen utvides til ca. 71 eller 83 uker. Data Safety Monitoring Board (DSMB) vil avgjøre om sikkerhetsdataene fortsetter å støtte behandling i ytterligere 36 eller 48 uker.

Ved fullføring av EP End of Treatment, vil forsøkspersoner få lov til å registrere seg i Alström Rollover Study PBI-4050-CT-9-10 og fortsette pågående studiemedisinering uten pause i behandlingen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Forsøkspersonen er 16 år eller eldre ved screening.
  • Subjektet har signert informert samtykke.
  • Forsøkspersonen har en dokumentert diagnose av Alströms syndrom
  • Person på diabetesbehandling har fått samme antidiabetiske midler i minimum 1 måned før screening.
  • Personen er i stand til og villig til selv å overvåke blodsukkernivået hjemme eller kan få tilstrekkelig hjelp fra omsorgspersoner.
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og samtykke i å bruke adekvat prevensjon fra screening gjennom hele studien og i 30 dager etter siste administrasjon av Investigational Medicinal Product (IMP). Hvis en mannlig forsøksperson ikke har blitt vasektomisert minst 6 måneder før screening og partner med en kvinne i fertil alder, må han være villig til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode gjennom hele studien og i 30 dager etter siste IMP-administrasjon.

Ekskluderingskriterier:

  • Personen har nylig eller pågående infeksjon som krever systemisk behandling med et anti-infeksjonsmiddel innen 30 dager før screening.
  • Personen har hatt minst to dokumenterte episoder med alvorlig hypoglykemi innen 12 måneder før screening
  • Pasienten har ukontrollert hypertensjon med BP > 170/100 mmHg som bestemt ved screening.
  • Personen har alanintransaminase (ALT) eller aspartat transaminase (AST) nivå ≥ 5 × øvre normalgrense (ULN) ved screening.
  • Forsøkspersonen bruker for tiden vekttapsmedisiner ved screening. Personer kan screenes på nytt etter å ha stoppet vekttapmedisinen i en periode på minst 5 halveringstider.
  • Forsøkspersonen har brukt en hvilken som helst moderat/potent induktor eller hemmer av CYP2C9-isozymet eller sterk induktor eller hemmer av cytokrom P450 (CYP) 3A-isozymet innen 30 dager før den første studiemedikamentadministrasjonen.
  • Forsøkspersonen har en historie med kronisk alkohol- eller annet rusmisbruk som fastslått ved screening.
  • Kvinne som er gravid, ammer eller planlegger en graviditet i løpet av studien som bestemt ved screening.
  • Forsøkspersonen har en hvilken som helst tilstand som, etter etterforskerens mening, sannsynligvis vil forstyrre studiegjennomføring og etterlevelse
  • Personen har en historie med en allergisk reaksjon på PBI-4050 eller noen av dets hjelpestoffer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PBI-4050
Fire 200 mg kapsler (totalt 800 mg) administrert oralt en gang daglig.
Legemiddel: PBI-4050
Fire 200 mg kapsler (totalt 800 mg) administrert oralt en gang daglig.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Beskrivelse og antall unormale laboratorieverdier og uønskede hendelser som er relatert til behandling.
Tidsramme: Primær på 24 uker; Endelig på alle data (inkludert utvidelsesperiode)
Primær på 24 uker; Endelig på alle data (inkludert utvidelsesperiode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i parametere for metabolsk syndrom over tid.
Tidsramme: 24 uker og slutten av forlengelsesperioden
Endring fra baseline i fastende plasmaglukose over tid. Endring fra baseline i fastende plasmainsulin over tid. Endring fra baseline i glykert hemoglobin (HbA1c) over tid. Endring fra baseline i Homeostase Model Assessment for steady state betacellefunksjon (HOMA-B) og insulinsensitivitet (HOMA-S) over tid.
24 uker og slutten av forlengelsesperioden
Endring fra baseline i biomarkører i blod og urin over tid
Tidsramme: 24 uker og slutten av utvidelsesfasen
Prosentandel av reduksjon og/eller økning av nivå av biomarkører
24 uker og slutten av utvidelsesfasen
Endring fra baseline i hjertefunksjonsparameter: NT-proBNP
Tidsramme: 24 uker og slutten av utvidelsesfasen
24 uker og slutten av utvidelsesfasen
Endring fra baseline av antidiabetisk behandling
Tidsramme: 24 uker og slutten av utvidelsesfasen
Dosendring, ny medisin lagt til eller behandlingsavbrudd
24 uker og slutten av utvidelsesfasen

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline i histologiske opptredener i fettbiopsier
Tidsramme: 24 uker og slutten av utvidelsesfasen
Måling av graden av fibrose
24 uker og slutten av utvidelsesfasen
Endringer fra baseline i globale metabolom- og mikrodialysatfraksjoner
Tidsramme: 24 uker og slutten av utvidelsesfasen
24 uker og slutten av utvidelsesfasen
Endring fra baseline i leverstivhet
Tidsramme: 24 uker og slutten av utvidelsesfasen
Målt i kilopascal (kPa) korrelert til fibrose ved å bruke en FibroScan
24 uker og slutten av utvidelsesfasen
Endring fra baseline i fettinnhold og fibrosebelastning i lever-MR
Tidsramme: 24 uker og slutten av utvidelsesfasen
24 uker og slutten av utvidelsesfasen
Endring fra baseline i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon i hjerte-MR
Tidsramme: 24 uker og slutten av utvidelsesfasen
24 uker og slutten av utvidelsesfasen
Endring fra baseline i blodsukker som målt ved ukentlig 4-punktsprofil
Tidsramme: 24 uker og slutten av utvidelsesfasen
24 uker og slutten av utvidelsesfasen
Endring fra baseline i hyperinsulinaemisk-euglykemiske klemmemålinger.
Tidsramme: 24 uker og slutten av utvidelsesfasen
24 uker og slutten av utvidelsesfasen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Liminal BioSciences Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Tarekegn Hiwot, MD, The Queen Elizabeth Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

26. september 2017

Studiet fullført (Faktiske)

4. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2016

Først lagt ut (Anslag)

15. april 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. august 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2018

Sist bekreftet

1. august 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PBI-4050-ATX-9-05

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere